Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mesenkymale navlestrengsstamceller til patienter med autoimmun hepatitis

30. maj 2013 opdateret af: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Fase 1/2-undersøgelse af UC-MSC-behandling til evaluering af effektivitet og sikkerhed hos patienter med autoimmun leversygdom

Autoimmun hepatitis (AIH) er karakteriseret ved kronisk betændelse i leveren, grænsefladehepatitis, hypergammaglobulinæmi og tilstedeværelsen af ​​autoantistoffer. Sygdomspræsentationen er varieret, men er typisk baseret på karakteristiske aminotransferasestigninger, histologiske abnormiteter, forhøjede niveauer af serumglobuliner og tilstedeværelsen af ​​et eller flere autoantistoffer. To typer af juvenil AIH er blevet identificeret i henhold til seropositivitet for glat muskulatur og/eller antinukleært antistof (AIH type 1) eller levernyre-mikrosomalt antistof (AIH type 2). Standardbehandling i klinikken består af en kombination af kortikosteroider og azathioprin, som viser effektiviteten hos 80 % af patienterne. Imidlertid forværres 7 % af patienterne på trods af overholdelse af standardkortikosteroidregimenterne (behandlingssvigt), 13 % af patienterne forbedres, men ikke i en grad, der opfylder remissionskriterier (ufuldstændig respons), 13 % af patienterne udvikler alvorlige lægemiddelinducerede komplikationer, og 50%-86% af patienterne vil få tilbagefald efter medicinabstinenser. Disse alvorlige ulemper opvejer fordelene ved konventionel terapi, og de er tvingende grunde til at forfine nuværende behandlingsstrategier og forfølge alternative terapier. UC-MSC har været applikationen til behandling af adskillige alvorlige autoimmune sygdomme, såsom immun trombocytopeni, systemisk lupus erythematosus og terapi-resistent reumatoid arthritis. I denne undersøgelse vil sikkerheden og effektiviteten af ​​UC-MSC-transplantation for AIH-patienter blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Autoimmun hepatitis (AIH) er en immunmedieret nekroinflammatorisk sygdom i leveren karakteriseret ved forhøjelse af IgG, tilstedeværelse af karakteristiske autoantistoffer og histologiske træk ved grænsefladehepatitis. Standardbehandling består af en kombination af kortikosteroider og azathioprin, som er effektivt hos 80 % af patienterne. De nuværende behandlingsstrategier kompliceres dog af hyppige tilbagefald efter medicinabstinenser, medicinintolerance og refraktær sygdom. Alternativ medicinsk behandling kan være nødvendig for AIH.

Potentialet for stamceller til at differentiere til hepatocytceller blev for nylig bekræftet. Især knoglemarvs-afledt mesenchymal stamcelle (BM-MSC) transplantation er blevet anvendt i klinikken til behandling af adskillige menneskelige sygdomme såsom GVHD, hjerteskade og hjerneskade, og viste god tolerance og effektivitet. For nylig er navlestrengs-afledte MSC'er (UC-MSC) også blevet brugt til at behandle alvorlige autoimmune sygdomme, såsom immun trombocytopeni, systemisk lupus erythematosus og terapi-resistent rheumatoid arthritis.

Formålet med denne undersøgelse er at lære om og hvordan UC-MSC kan forbedre sygdomstilstanden hos patienter med autoimmun hepatitis (AIH). Denne undersøgelse vil også se på, hvor godt UC-MSC tolereres og dets sikkerhed hos AIH-patienter

Deltagerne i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to behandlingsarme:

Arm A: Deltagerne vil modtage 12 ugers UC-MSC-behandling plus konventionel behandling (kombination af kortikosteroider og azathioprin) Arm B: Deltagerne vil modtage 12 ugers placebo plus konventionel behandling. (kombination af kortikosteroider og azathioprin) UC-MSC vil blive fremstillet i henhold til standardprocedurer og opsamles i plastikposer indeholdende antikoagulant. UC-MSC'er gives via i.v. under sonografiovervågning. Efter celleterapi følges patienterne op i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96. Evalueringen af ​​nogle kliniske parametre såsom niveauet af serum alanin aminotransferase (ALT), aspartat aminotransferase (AST), γ-globulin, total bilirubin (TB), protrombintid (PT), albumin (ALB), præalbumin (PA) og IgG, detekteres på disse tidspunkter. MELD-score, leverhistologi, behandlingsbivirkninger, tilbagefaldsfrekvens og kliniske symptomer blev også observeret samtidigt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Rekruttering
        • Beijing 302 Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informeret samtykke
  2. Autoimmun hepatitis (i henhold til kriterierne defineret af den internationale autoimmune hepatitisgruppe, Hepatology, 2008;48:169-176)
  3. Negativ graviditetstest (kvindelige patienter i fertil alder)

Ekskluderingskriterier:

  1. Hepatocellulært karcinom eller andre maligniteter
  2. Gravide eller ammende kvinder
  3. Viral hepatitis (HAV,HBV,HCV, et al.)
  4. Vitale organsvigt (hjerte-, nyre- eller respiratorisk, et al.)
  5. Sepsis
  6. Aktiv trombose i portalen eller levervenerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Konventionel plus UC-MSC behandling

Deltagerne vil modtage konventionel behandling plus en dosis UC-MSC fra dag 0 til og med uge 12 studiebesøg.

Deltagerne vil derefter blive fulgt indtil studiebesøget i uge 96.
Andet: konventionel plus UC-MSC behandling
Modtog konventionel behandling og blev taget i.v. en gang pr. 4 uge i en dosis på 1×106 UC-MSC/kg kropsvægt i 12 uger.
Eksperimentel: Konventionel plus placebobehandling
Deltagerne vil modtage konventionel plus placebobehandling fra dag 0 til og med uge 12 studiebesøg. Deltagerne vil derefter blive fulgt indtil studiebesøget i uge 96.
Andet: Konventionel plus placebobehandling
Modtog konventionel behandling og blev taget i.v. én gang hver 4. uge med 50 ml saltvand i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Leverhistologiændring
Tidsramme: baseline og 96 uger
baseline og 96 uger
Serum alanin aminotransferase (ALT)
Tidsramme: 0,12, 24, 36, 48, 72, 96 uger efter behandling
0,12, 24, 36, 48, 72, 96 uger efter behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum AST
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Serum Tbil
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Serumimmunoglobulin G (IgG)
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Serum y-globulin
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
MELD score
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Antal deltagere med behandlingsbivirkninger
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
vægtøgning, acne, afrunding af ansigtet, dannelse af dorsal pukkel, hirsutisme, osteopeni og diabetes mellitus, et al.
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
Antal deltagere med bedring af kliniske symptomer
Tidsramme: Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96
diffuse artralgier, træthed, generaliseret utilpashed, gulsot, mavesmerter, kvalme og tab af appetit
Ved baseline og i uge 12, 24, 36, 48, 72, 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. august 2012

Først opslået (Skøn)

10. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

31. maj 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2013

Sidst verificeret

1. maj 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Beijing302-006

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun hepatitis

Kliniske forsøg med konventionel plus UC-MSC behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner