Células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con hepatitis autoinmune

La hepatitis autoinmune (HAI) es una enfermedad necroinflamatoria del hígado mediada por el sistema inmunitario caracterizada por elevación de IgG, presencia de autoanticuerpos característicos y característica histológica de hepatitis de interfase. La terapia estándar consiste en una combinación de corticosteroides y azatioprina, que es eficaz en el 80% de los pacientes. Sin embargo, las estrategias de tratamiento actuales se complican por las frecuentes recaídas después de la abstinencia del fármaco, la intolerancia a la medicación y la enfermedad refractaria. Es posible que se necesite una terapia médica alternativa para la HAI.

Recientemente se confirmó el potencial de las células madre para diferenciarse en células de hepatocitos. En particular, el trasplante de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea (BM-MSC) se ha aplicado en la clínica para tratar varias enfermedades humanas, como la GVHD, la lesión cardíaca y la lesión cerebral, y ha mostrado una buena tolerancia y eficiencia. Recientemente, las MSC derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) también se han utilizado para tratar enfermedades autoinmunes graves, como la trombocitopenia inmune, el lupus eritematoso sistémico y la artritis reumatoide resistente a la terapia.

El propósito de este estudio es saber si UC-MSC puede mejorar la condición de la enfermedad en pacientes con hepatitis autoinmune (AIH) y de qué manera. Este estudio también analizará qué tan bien se tolera UC-MSC y su seguridad en pacientes con AIH.

Los participantes en el estudio serán asignados al azar a uno de dos brazos de tratamiento:

Grupo A: los participantes recibirán 12 semanas de tratamiento con UC-MSC más tratamiento convencional (combinación de corticosteroides y azatioprina) Grupo B: los participantes recibirán 12 semanas de placebo más tratamiento convencional. (combinación de corticosteroides y azatioprina) UC-MSC se preparará de acuerdo con los procedimientos estándar y se recolectará en bolsas de plástico que contienen anticoagulante. Los UC-MSC se administran por vía i.v. bajo control ecográfico. Después de la terapia celular, los pacientes son seguidos en la semana 12, 24, 36, 48, 72, 96. La evaluación de algunos parámetros clínicos como el nivel sérico de alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), γ-globulina, bilirrubina total (TB), tiempo de protrombina (PT), albúmina (ALB), prealbúmina (PA) y IgG, se detectan en estos puntos de tiempo. También se observaron simultáneamente la puntuación MELD, la histología del hígado, los efectos secundarios del tratamiento, la tasa de recaída y los síntomas clínicos.