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Células-tronco mesenquimais de cordão umbilical para pacientes com hepatite autoimune

30 de maio de 2013 atualizado por: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Estudo de Fase 1/2 do Tratamento UC-MSC para Avaliação da Eficácia e Segurança em Pacientes com Doença Hepática Autoimune

A hepatite autoimune (HAI) é caracterizada por inflamação crônica do fígado, hepatite de interface, hipergamaglobulinemia e presença de autoanticorpos. A apresentação da doença é variada, mas geralmente se baseia em elevações características de aminotransferases, anormalidades histológicas, níveis elevados de globulinas séricas e a presença de um ou mais autoanticorpos. Dois tipos de AIH juvenil foram identificados de acordo com a soropositividade para músculo liso e/ou anticorpo antinuclear (AIH tipo 1) ou anticorpo microssomal de fígado e rim (AIH tipo 2). A terapia padrão na clínica consiste em uma combinação de corticosteroides e azatioprina, que apresenta eficácia em 80% dos pacientes. No entanto, 7% dos pacientes pioram apesar da adesão aos regimes padrão de corticosteroides (falha no tratamento), 13% dos pacientes melhoram, mas não a um grau que satisfaça os critérios de remissão (resposta incompleta), 13% dos pacientes desenvolvem complicações graves induzidas por medicamentos e 50%-86% dos pacientes terão recaída após a retirada do medicamento. Essas sérias desvantagens contrabalançam os benefícios da terapia convencional e são razões convincentes para refinar as estratégias de tratamento atuais e buscar terapias alternativas. UC-MSC tem sido a aplicação para o tratamento de várias doenças autoimunes graves, como trombocitopenia imune, lúpus eritematoso sistêmico e artrite reumatóide resistente à terapia. Neste estudo, a segurança e a eficácia do transplante de UC-MSC para pacientes com HAI serão avaliadas.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hepatite autoimune (HAI) é uma doença necroinflamatória mediada pelo sistema imunológico do fígado, caracterizada por elevação de IgG, presença de autoanticorpos característicos e aspecto histológico de hepatite de interface. A terapia padrão consiste em uma combinação de corticosteroides e azatioprina, que é eficaz em 80% dos pacientes. No entanto, as estratégias de tratamento atuais são complicadas por recaídas frequentes após a retirada da droga, intolerância à medicação e doença refratária. Terapia médica alternativa pode ser necessária para HAI.

O potencial das células-tronco de se diferenciarem em células de hepatócitos foi recentemente confirmado. Em particular, o transplante de células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea (BM-MSC) foi aplicado na clínica para tratar várias doenças humanas, como GVHD, lesão cardíaca e lesão cerebral, e apresentou boa tolerância e eficiência. Recentemente, as MSCs derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) também foram usadas para tratar doenças autoimunes graves, como trombocitopenia imune, lúpus eritematoso sistêmico e artrite reumatóide resistente à terapia.

O objetivo deste estudo é saber se e como UC-MSC pode melhorar a condição da doença em pacientes com hepatite autoimune (HAI). Este estudo também analisará quão bem o UC-MSC é tolerado e sua segurança em pacientes com AIH

Os participantes do estudo serão designados aleatoriamente para um dos dois braços de tratamento:

Braço A: Os participantes receberão 12 semanas de tratamento UC-MSC mais tratamento convencional (combinação de corticosteróides e azatioprina) Braço B: Os participantes receberão 12 semanas de placebo mais tratamento convencional. (combinação de corticosteróides e azatioprina) UC-MSC será preparado de acordo com procedimentos padrão e é coletado em sacos plásticos contendo anticoagulante. UC-MSCs são dadas via i.v. sob monitoramento ultrassonográfico. Após a terapia celular, os pacientes são acompanhados nas semanas 12, 24, 36, 48, 72, 96. A avaliação de alguns parâmetros clínicos como o nível sérico de alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST), γ-globulina, bilirrubina total (TB), tempo de protrombina (PT), albumina (ALB), pré-albumina (PA) e IgG, são detectados nestes pontos de tempo. Escore MELD, histologia hepática, efeitos colaterais do tratamento, taxa de recaída e sintomas clínicos também foram observados simultaneamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

100

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100039
        • Recrutamento
        • Beijing 302 Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado por escrito
  2. Hepatite autoimune (de acordo com os critérios definidos pelo grupo internacional de hepatite autoimune, Hepatology, 2008;48:169-176)
  3. Teste de gravidez negativo (pacientes do sexo feminino em idade fértil)

Critério de exclusão:

  1. Carcinoma hepatocelular ou outras neoplasias
  2. Mulheres grávidas ou lactantes
  3. Hepatite viral (HAV,HBV,HCV, e outros)
  4. Insuficiência de órgãos vitais (cardíaca, renal ou respiratória, et al)
  5. Sepse
  6. Trombose ativa nas veias porta ou hepáticas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento convencional mais UC-MSC

Os participantes receberão tratamento convencional mais uma dose de UC-MSC do dia 0 até a visita do estudo da semana 12.

Os participantes serão então acompanhados até a visita de estudo da semana 96.
Outro: tratamento convencional mais UC-MSC
Recebeu o tratamento convencional e tomou i.v., uma vez a cada 4 semanas, na dose de 1 × 106 UC-MSC/kg de peso corporal por 12 semanas.
Experimental: Tratamento convencional mais placebo
Os participantes receberão tratamento convencional mais placebo desde o dia 0 até a semana 12 da visita do estudo. Os participantes serão então acompanhados até a visita de estudo da semana 96.
Outro: Tratamento convencional mais placebo
Recebeu o tratamento convencional e tomou i.v., uma vez a cada 4 semanas, em 50 ml de solução salina por 12 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da Histologia do Fígado
Prazo: linha de base e 96 semanas
linha de base e 96 semanas
Alanina aminotransferase sérica (ALT)
Prazo: 0,12, 24, 36, 48, 72, 96 semanas após o tratamento
0,12, 24, 36, 48, 72, 96 semanas após o tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Soro AST
Prazo: No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Soro Tbil
Prazo: No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Imunoglobulina sérica G (IgG)
Prazo: No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Γ-globulina sérica
Prazo: No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
No início e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Pontuação MELD
Prazo: Na linha de base e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Na linha de base e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Número de participantes com efeitos colaterais do tratamento
Prazo: Na linha de base e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
ganho de peso, acne, arredondamento facial, formação de giba dorsal, hirsutismo, osteopenia e diabetes mellitus, et al
Na linha de base e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Número de participantes com melhora dos sintomas clínicos
Prazo: Na linha de base e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96
artralgias difusas, fadiga, mal-estar generalizado, icterícia, dor abdominal, náuseas e perda de apetite
Na linha de base e na semana 12, 24, 36, 48, 72, 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Beijing 302 Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2011

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de outubro de 2014

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de outubro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de agosto de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de agosto de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

10 de agosto de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

31 de maio de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de maio de 2013

Última verificação

1 de maio de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Beijing302-006

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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