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Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale per pazienti con epatite autoimmune

30 maggio 2013 aggiornato da: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Studio di fase 1/2 sul trattamento UC-MSC per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza nei pazienti con malattia epatica autoimmune

L'epatite autoimmune (AIH) è caratterizzata da infiammazione cronica del fegato, epatite interfacciale, ipergammaglobulinemia e presenza di autoanticorpi. La presentazione della malattia è varia ma tipicamente si basa su caratteristici aumenti dell'aminotransferasi, anomalie istologiche, livelli elevati di globuline sieriche e presenza di uno o più autoanticorpi. Sono stati identificati due tipi di AIH giovanile in base alla sieropositività per la muscolatura liscia e/o l'anticorpo antinucleare (AIH tipo 1) o l'anticorpo microsomiale fegato-rene (AIH tipo 2). La terapia standard in clinica consiste in una combinazione di corticosteroidi e azatioprina, che mostra l'efficacia nell'80% dei pazienti. Tuttavia, il 7% dei pazienti peggiora nonostante la compliance con i regimi standard di corticosteroidi (fallimento del trattamento), il 13% dei pazienti migliora ma non in misura tale da soddisfare i criteri di remissione (risposta incompleta), il 13% dei pazienti sviluppa gravi complicanze indotte dai farmaci e Il 50% -86% dei pazienti ricadrà dopo la sospensione del farmaco. Questi gravi inconvenienti controbilanciano i benefici della terapia convenzionale e sono motivi convincenti per perfezionare le attuali strategie di trattamento e perseguire terapie alternative. UC-MSC è stata l'applicazione per il trattamento di diverse gravi malattie autoimmuni, come la trombocitopenia immunitaria, il lupus eritematoso sistemico e l'artrite reumatoide resistente alla terapia. In questo studio, saranno valutate la sicurezza e l'efficacia del trapianto di UC-MSC per i pazienti affetti da AIH.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'epatite autoimmune (AIH) è una malattia necroinfiammatoria immuno-mediata del fegato caratterizzata da aumento delle IgG, presenza di autoanticorpi caratteristici e caratteristica istologica dell'epatite dell'interfaccia. La terapia standard consiste in una combinazione di corticosteroidi e azatioprina, efficace nell'80% dei pazienti. Tuttavia, le attuali strategie di trattamento sono complicate da frequenti ricadute dopo la sospensione del farmaco, intolleranza al farmaco e malattia refrattaria. Potrebbe essere necessaria una terapia medica alternativa per l'AIH.

Recentemente è stata confermata la possibilità per le cellule staminali di differenziarsi in cellule di epatociti. In particolare, il trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo (BM-MSC) è stato applicato in clinica per il trattamento di diverse malattie umane come GVHD, lesioni cardiache e lesioni cerebrali e ha mostrato una buona tolleranza ed efficienza. Recentemente, le MSC derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC) sono state utilizzate anche per il trattamento di gravi malattie autoimmuni, come la trombocitopenia immunitaria, il lupus eritematoso sistemico e l'artrite reumatoide resistente alla terapia.

Lo scopo di questo studio è scoprire se e come UC-MSC può migliorare la condizione della malattia nei pazienti con epatite autoimmune (AIH). Questo studio esaminerà anche quanto bene è tollerata la UC-MSC e la sua sicurezza nei pazienti affetti da AIH

I partecipanti allo studio saranno assegnati in modo casuale a uno dei due bracci di trattamento:

Braccio A: i partecipanti riceveranno 12 settimane di trattamento UC-MSC più trattamento convenzionale (combinazione di corticosteroidi e azatioprina) Braccio B: i partecipanti riceveranno 12 settimane di placebo più trattamento convenzionale. (combinazione di corticosteroidi e azatioprina) UC-MSC sarà preparato secondo procedure standard e raccolto in sacchetti di plastica contenenti anticoagulante. Le UC-MSC vengono somministrate tramite i.v. sotto monitoraggio ecografico. Dopo la terapia cellulare, i pazienti vengono seguiti alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96. La valutazione di alcuni parametri clinici quali il livello sierico di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), γ-globulina, bilirubina totale (TB), tempo di protrombina (PT), albumina (ALB), prealbumina (PA) e IgG, vengono rilevati in questi punti temporali. Contemporaneamente sono stati osservati anche punteggio MELD, istologia epatica, effetti collaterali del trattamento, tasso di ricaduta e sintomi clinici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100039
        • Reclutamento
        • Beijing 302 Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato scritto
  2. Epatite autoimmune (secondo i criteri definiti dall'International Autoimmune Hepatitis Group ,Hepatology, 2008;48:169-176)
  3. Test di gravidanza negativo (pazienti di sesso femminile in età fertile)

Criteri di esclusione:

  1. Carcinoma epatocellulare o altri tumori maligni
  2. Donne in gravidanza o in allattamento
  3. Epatite virale ( HAV, HBV, HCV, et al )
  4. Insufficienza degli organi vitali (cardiaco, renale o respiratorio, et al)
  5. Sepsi
  6. Trombosi attiva nelle vene portali o epatiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento convenzionale più UC-MSC

I partecipanti riceveranno un trattamento convenzionale più una dose di UC-MSC dal giorno 0 fino alla visita di studio della settimana 12.

I partecipanti saranno quindi seguiti fino alla visita di studio della settimana 96.
Altro: trattamento convenzionale più UC-MSC
Ricevuto trattamento convenzionale e assunto per via endovenosa, una volta ogni 4 settimane, alla dose di 1×106 UC-MSC/kg di peso corporeo per 12 settimane.
Sperimentale: Trattamento convenzionale più placebo
I partecipanti riceveranno un trattamento convenzionale più placebo dal giorno 0 fino alla visita di studio della settimana 12. I partecipanti saranno quindi seguiti fino alla visita di studio della settimana 96.
Altro: Trattamento convenzionale più placebo
Ricevuto trattamento convenzionale e assunto i.v., una volta ogni 4 settimane, a 50 ml di soluzione salina per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Alterazione dell'istologia epatica
Lasso di tempo: basale e 96 settimane
basale e 96 settimane
Alanina aminotransferasi sierica (ALT)
Lasso di tempo: 0,12, 24, 36, 48, 72, 96 settimane dopo il trattamento
0,12, 24, 36, 48, 72, 96 settimane dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AST sierica
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Siero Tbil
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Immunoglobulina G sierica (IgG)
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Γ-globulina sierica
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Punteggio MELD
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Numero di partecipanti con effetti collaterali del trattamento
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
aumento di peso, acne, arrotondamento facciale, formazione di gobba dorsale, irsutismo, osteopenia e diabete mellito, et al
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
Numero di partecipanti con miglioramento dei sintomi clinici
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96
artralgie diffuse, affaticamento, malessere generalizzato, ittero, dolore addominale, nausea e perdita di appetito
Al basale e alla settimana 12, 24, 36, 48, 72, 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 agosto 2012

Primo Inserito (Stima)

10 agosto 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2013

Ultimo verificato

1 maggio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Beijing302-006

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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