Cyklosporin vid interstitiell cystit: effektivitet, säkerhet och verkningsmekanism (CIC)

Detta är en studie för patienter som har ett tillstånd som kallas interstitiell cystit, även känt som smärtsamt blåssyndrom. Patienter skulle ha provat minst två olika terapier utan framgång, (t.ex. mediciner, bäckenbottensjukgymnastik)

Syftet med detta forskningsprojekt är att studera det immunsuppressiva läkemedlet Cyclosporine hos patienter med interstitiell cystit för att bedöma hur väl det fungerar, vilka biverkningar det är och vad det har för verkningsmekanism. Cyklosporin är ett läkemedel som är FDA-godkänt för att förhindra organavstötning efter njur-, lever- och hjärttransplantation men som inte är godkänt av FDA för interstitiell cystit. Flera forskningsstudier har publicerats som visar att cyklosporin kan förbättra symtomen på interstitiell cystit, att det fungerar bättre än ett placebo ("sockerpiller" eller inert behandling) och att det fungerar mer effektivt än Pentosan Polysulfate (Elmiron), som är en FDA godkänd terapi. Dosen av cyklosporin som används i dessa studier på interstitiell cystit är mycket lägre än de doser som används för att förhindra avstötning hos transplanterade patienter.

Baserat på dessa studier har American Urological Association nyligen publicerat behandlingsriktlinjer som rekommenderar cyklosporinbehandling för interstitiell cystit efter misslyckande med andra mer konservativa terapier och mediciner. Ändå är mycket inte känt om användning av cyklosporinbehandling för interstitiell cystit inklusive verkningsmekanismen, den ideala dosen, hur man bäst övervakar biverkningar och i synnerhet om njurskador kan uppstå vid de låga doser som används i dessa studier. I denna studie, för att undersöka verkningsmekanismen, kommer blod- och urinprover att samlas in före, under och efter terapin för att titta på "biomarkörer", kemiska substanser som kan associeras med inflammation och vävnadsskada. Vi kommer också att testa effekter av terapi på hudsensation och smärtuppfattning eftersom molekylen som Cyclosporine binder till (calcineurin) även finns i nerver som leder smärtsignaler.

Denna studie görs endast på Cleveland Clinic och kommer att involvera cirka 30 patienter med interstitiell cystit.