Natriumtiosulfat för behandling av kalcinos associerad med juvenil och vuxen dermatomyosit

• INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Minst 7 års ålder
  2. Uppfyller Bohans och Peters kriterier, som modifierats av International Myosit Assessment and Clinical Studies Group (IMACS), för trolig eller säker DM eller JDM
  3. Har omfattande kalcinos, definierad som kalcinos som involverar minst två extremiteter eller bålen
  4. Har måttlig till svår kalcinos, definierad som att ha en visuell analog skala för kalcinosaktivitet som är större än eller lika med 3,5 cm av 10 cm
  5. Är villig och kapabel att följa protokollets krav och att genomgå alla tester
  6. Kan få IV-åtkomst etablerad för att ta emot studieinfusioner
  7. Myosit sjukdomsaktivitet är stabil*
  8. Läkemedel mot myosit är stabila i minst 6 veckor innan studiestart**
  9. Män och kvinnor med reproduktionspotential måste gå med på att använda en pålitlig form av preventivmedel under studiens 62 veckors varaktighet

  10. Försökspersoner eller deras vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke

      • Stabil myosit sjukdomsaktivitet kommer att definieras av läkare globala och patient/förälder globala VAS som är

        • Om en patient har en medicin för myosit ändras i detta fönster av andra skäl

deras myositaktivitet och har återgått till sin baslinjeanvändning av läkemedel före

registrering kommer de fortfarande att vara berättigade.

EXKLUSIONS KRITERIER:

1. Är gravid eller ammar
2. Har kända allergier mot natriumtiosulfat, någon av dess komponenter eller dextros
3. Har svår myosit sjukdomsaktivitet enligt definition av patient/förälder eller läkare global aktivitet visuell analog skala poäng >4 cm av 10 cm
4. Har haft en eskalering av immunsuppressiv terapi under de 2 månaderna före inskrivningen i syfte att behandla aktiv myosit sjukdomsaktivitet, inklusive tillägg av ett nytt medel för att behandla patientens underliggande sjukdom eller en ökning av dosen av ett befintligt läkemedel som används för att behandla patientens sjukdom (annat än en justering för vikt eller kroppsyta hos barn)
5. Har en malignitet eller haft en malignitet inom 5 år efter diagnosen av deras DM (förutom benigna hudskador eller basalcellscancer)
6. Känd eller misstänkt historia av alkohol- eller drogmissbruk under de 6 månaderna före studieregistreringen
7. Har systemisk lupus erythematosus, sklerodermi eller ett annat tillstånd än DM som är associerat med kalcinos som en komplikation
8. Har haft en förändring i mediciner som används specifikt för kalcinos under de 2 månaderna före inskrivningen, inklusive men inte begränsat till alendronat, etidronat, pamidronat, probenecid, kolchicin, diltiazem, talidomid och aluminiumhydroxid
9. Har använt probenecid, diltiazem, aluminiumhydroxid eller hydroklortiazid under de 2 månaderna före inskrivningen
10. Har för närvarande eller har en historia av något av följande: hjärtsvikt, nedsatt njurfunktion (GFR mindre än 30 representerar allvarlig njursjukdom), leversjukdom (Child-Pugh klass C), arytmier (som är symtomatiska eller oroande för progression till symptomatisk arytmier), eller återkommande njursten (mer än en episod av symtomatiska njurstenar separerade med minst 1 månad), eller QT-förlängning, eller hypokalcemi, eller metabolisk acidos eller hypotoni
11. Har svår osteoporos eller har haft en benfraktur inom ett år före inskrivningen. För vuxna, svår osteoporos enligt definitionen av Världshälsoorganisationen (WHO) som benmineraltäthet (BMD) 2,5 standardavvikelser under den för en ung, normal vuxen (T-poäng vid eller under -2,5 och en eller flera frakturer). För individer under 18 år, svår osteoporos enligt definitionen av First Pediatric Consensus Development Conference som ett Z-värde under -2 och en eller flera frakturer.
12. Har en psykiatrisk sjukdom eller medicinsk bristande efterlevnad som studieteamet anser kommer att göra patienten osannolikt att slutföra studien
13. Har dysfagi där icke-orala matningsalternativ behövs.
14. Kräver kompletterande syrgasbehandling
15. Har >3 episoder av cellulit som kräver IV-antibiotika relaterad till kalcinos inom ett år före inskrivning eller cellulit inom 1 månad efter inskrivning
16. Har tidigare mottagit eller för närvarande fått natriumtiosulfat på valfri väg
17. Är på en peroral prednisondos på mer än 1mg/kg/dag eller annan peroral kortikosteroidekvivalent.
18. Tar samtidigt mediciner som tros förändra natriumtiosulfats effekter eller farmakokinetik. När patienterna har uppfyllt alla andra inklusionskriterier och inga andra uteslutningskriterier kommer dessa kriterier att kontrolleras. En PharmD kommer att utvärdera patientens aktuella läkemedelslista för läkemedel med potential för interaktion med natriumtiosulfat. Metoden är följande: Han eller hon kommer att utföra en sökning i två individuella validerade program för interaktion med läkemedel. Han eller hon kommer också att göra en litteratursökning via PubMed för fallrapporter av interaktioner med natriumtiosulfat. Som en ytterligare garanti kommer PharmD att utvärdera läkemedelslistan med användning av principer för farmakologi och farmakokinetik för att försöka identifiera eventuella interaktioner som ännu inte dokumenterats i litteraturen.
19. Har några hälsotillstånd som, enligt utredarens åsikt, avsevärt ökar risken för att ta natriumtiosulfat eller delta i någon av studieprocedurerna
20. Väger mindre än 26 kg.**
21. Har en kur med pulssteroider eller IVIG som är med ett intervall utöver var 1, 2 eller 5 vecka.
22. Har en kronisk infektion som gör det svårt att utvärdera muskelsjukdom inklusive, men inte begränsat till, hepatit, HIV, HTLV 1 och HTLV 2.
23. Har haft en allvarlig komplikation av diabetes under det senaste året innan inskrivningen.

24. Anemi med ett HgB mindre än 10 vid tidpunkten för screening eller bedöms vara för lågt för att säkert kunna genomföra studien av hematologikonsultteamet.

    • Vi kommer att försöka registrera patienter med en vikt över 28 kg eftersom dessa patienter kommer att kunna få allt labbarbete för studien. Patienter som väger 26 till 28 kg kommer bara att kunna få en del av forskningsblodarbetet. Patienter som väger mindre än 26 kg kommer inte att kunna få alla säkerhetslaboratorier, så de kommer inte att kunna registrera sig.