Natriumtiosulfat for behandling av kalsinose assosiert med dermatomyositt hos ungdom og voksne

• INKLUSJONSKRITERIER:

  1. Minst 7 år
  2. Oppfyller Bohan og Peter-kriteriene, som modifisert av International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS), for sannsynlig eller sikker DM eller JDM
  3. Har omfattende kalsinose, definert som kalsinose som involverer minst 2 ekstremiteter eller torso
  4. Har moderat til alvorlig kalsinose, definert som å ha en visuell analog skala for kalsinoseaktivitet på mer enn eller lik 3,5 cm av 10 cm
  5. Er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen og gjennomgå all testing
  6. Kan ha IV-tilgang etablert for å motta studieinfusjoner
  7. Myositt sykdomsaktivitet er stabil*
  8. Medisiner for myositt er stabile i minst 6 uker før studiestart**
  9. Menn og kvinner med reproduksjonspotensial må godta å bruke en pålitelig form for prevensjon i løpet av studiens 62 ukers varighet

  10. Subjekter eller deres juridiske verge må signere et skriftlig informert samtykke

      • Stabil myositt sykdomsaktivitet vil bli definert av lege globalt og pasient/foreldre globale VAS som er

        • Hvis en pasient har en medisin for myositt endret i dette vinduet av andre grunner

myosittaktiviteten deres og har gått tilbake til baseline medisinbruk før

påmelding vil de fortsatt være kvalifisert.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

1. Er gravid eller ammer
2. Har kjente allergier mot natriumtiosulfat, noen av dets komponenter eller dekstrose
3. Har alvorlig myositt sykdomsaktivitet som definert av pasient/foreldre eller lege global aktivitet visuell analog skala score >4 cm av 10 cm
4. Har hatt en eskalering av immunsuppressiv terapi i løpet av de 2 månedene før registreringen med det formål å behandle aktiv myositt sykdomsaktivitet, inkludert tillegg av et nytt middel for å behandle pasientene underliggende sykdommen eller en økning i dosen av en eksisterende medisin som brukes til å behandle pasientens sykdom (annet enn en justering for vekt eller kroppsoverflate hos barn)
5. Har en malignitet eller hadde en malignitet innen 5 år etter diagnosen deres DM (bortsett fra benigne hudlesjoner eller basalcellekarsinom)
6. Kjent eller mistenkt historie med alkohol- eller narkotikamisbruk i de 6 månedene før studieregistrering
7. Har systemisk lupus erythematosus, sklerodermi eller en annen tilstand enn DM som er assosiert med kalsinose som en komplikasjon
8. Har hatt en endring i medisiner brukt spesifikt for kalsinose i løpet av de 2 månedene før registrering, inkludert men ikke begrenset til alendronat, etidronat, pamidronat, probenecid, kolkisin, diltiazem, thalidomid og aluminiumhydroksid
9. Har brukt probenecid, diltiazem, aluminiumhydroksid eller hydroklortiazid i de 2 månedene før innmelding
10. Har for øyeblikket eller har en historie med noen av følgende: hjertesvikt, nedsatt nyrefunksjon (GFR mindre enn 30 som representerer alvorlig nyresykdom), leversykdom (Child-Pugh klasse C), arytmier (som er symptomatisk eller som er bekymrende for progresjon til symptomatisk arytmier), eller tilbakevendende nyrestein (mer enn én episode med symptomatisk nyrestein adskilt med minst 1 måned), eller QT-forlengelse, eller hypokalsemi, eller metabolsk acidose, eller hypotensjon
11. Har alvorlig osteoporose eller har hatt et beinbrudd innen et år før innmelding. For voksne, alvorlig osteoporose som definert av Verdens helseorganisasjon (WHO) som benmineraltetthet (BMD) 2,5 standardavvik under det for en ung, normal voksen (T-score ved eller under -2,5 og ett eller flere brudd). For personer under 18 år, alvorlig osteoporose som definert av First Pediatric Consensus Development Conference som en Z-score under -2 og ett eller flere brudd.
12. Har en psykiatrisk sykdom eller medisinsk avvik som studieteamet mener vil gjøre det usannsynlig at pasienten vil fullføre studien
13. Har dysfagi der det er behov for ikke-orale fôringsalternativer.
14. Krever supplerende oksygenbehandling
15. Har >3 episoder med cellulitt som krever IV-antibiotika relatert til kalsinose innen et år før påmelding eller cellulitt innen 1 måned etter påmelding
16. Tidligere mottatt eller for tiden mottatt natriumtiosulfat på en hvilken som helst måte
17. Er på en peroral prednisondose på mer enn 1mg/kg/dag eller andre orale kortikosteroidekvivalenter.
18. Tar noen samtidige medisiner som antas å endre natriumtiosulfats effekter eller farmakokinetikk. Når pasientene har oppfylt alle andre inklusjonskriterier og ingen andre eksklusjonskriterier, vil disse kriteriene bli kontrollert. En PharmD vil evaluere pasientens gjeldende medisinliste for medisiner med potensial for interaksjon med natriumtiosulfat. Metodikken er som følger: Han eller hun vil utføre et søk i to individuelle validerte medisininteraksjonsprogrammer. Han eller hun vil også utføre et litteratursøk via PubMed for kasusrapporter om interaksjoner med natriumtiosulfat. Som en ekstra sikring vil PharmD evaluere medisinlisten ved å bruke prinsipper for farmakologi og farmakokinetikk for å forsøke å identifisere potensielle interaksjoner som ennå ikke er dokumentert i litteraturen.
19. Har noen helsemessige forhold som, etter etterforskerens mening, øker risikoen for å ta natriumtiosulfat eller delta i noen av studieprosedyrene betydelig
20. Veier mindre enn 26 kilo.**
21. Har et kur med pulssteroider eller IVIG som er med et intervall utover hver 1., 2. eller 5. uke.
22. Har en kronisk infeksjon som gjør vurdering av muskelsykdom vanskelig inkludert, men ikke begrenset til, hepatitt, HIV, HTLV 1 og HTLV 2.
23. Har hatt en alvorlig komplikasjon av diabetes det siste året før innmelding.

24. Anemi med en HgB mindre enn 10 på tidspunktet for screening eller anses å være for lav til å trygt fullføre studien av hematologisk konsultasjonsteam.

    • Vi vil forsøke å registrere pasienter med en vekt over 28 kg, da disse pasientene vil kunne få alt laboratoriearbeid for studien. Pasienter som veier 26 til 28 kg vil bare kunne få noe av forskningsblodarbeidet. Pasienter under 26 kg kroppsvekt vil ikke kunne få tilgang til alle sikkerhetslaboratorier, så de vil ikke kunne melde seg på.