Natriumthiosulfat til behandling af calcinose forbundet med juvenil og voksen dermatomyositis

• INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Mindst 7 år
  2. Opfylder Bohan og Peter kriterier, som modificeret af International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS), for sandsynlig eller sikker DM eller JDM
  3. Har omfattende calcinose, defineret som calcinose, der involverer mindst 2 ekstremiteter eller torsoen
  4. Har moderat til svær calcinose, defineret som at have en visuel analog skala for calcinoseaktivitet på mere end eller lig med 3,5 cm ud af 10 cm
  5. Er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen og til at gennemgå al test
  6. Kan få etableret IV-adgang til at modtage undersøgelsesinfusioner
  7. Myositis sygdomsaktivitet er stabil*
  8. Medicin mod myositis er stabil i mindst 6 uger før studiestart**
  9. Mænd og kvinder med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge en pålidelig form for prævention i løbet af undersøgelsens 62-ugers varighed

  10. Forsøgspersoner eller deres juridiske værge skal underskrive et skriftligt informeret samtykke

      • Stabil myositis sygdomsaktivitet vil blive defineret af lægens globale og patient/forældre globale VAS, der er

        • Hvis en patient har en medicin mod myositis ændret i dette vindue af andre årsager

deres myositis aktivitet og er vendt tilbage til deres baseline medicinbrug før

tilmelding vil de stadig være berettigede.

EXKLUSIONSKRITERIER:

1. Er gravid eller ammer
2. Har kendt allergi over for natriumthiosulfat, nogen af ​​dets komponenter eller dextrose
3. Har svær myositis sygdomsaktivitet som defineret af patient/forælder eller læge global aktivitet visuel analog skala score >4 cm ud af 10 cm
4. Har haft en eskalering af immunsuppressiv behandling i de 2 måneder forud for indskrivningen med det formål at behandle aktiv myositis sygdomsaktivitet, herunder tilføjelse af et nyt middel til behandling af patienternes underliggende sygdom eller en stigning i dosis af en eksisterende medicin, der bruges til at behandle patientens sygdom (bortset fra en justering for vægt eller kropsoverflade hos børn)
5. Har en malignitet eller havde en malignitet inden for 5 år efter diagnosticering af deres DM (bortset fra benigne hudlæsioner eller basalcellekarcinom)
6. Kendt eller mistænkt historie med alkohol- eller stofmisbrug i de 6 måneder forud for studieoptagelse
7. Har systemisk lupus erythematosus, sklerodermi eller en anden tilstand end DM, der er forbundet med calcinose som en komplikation
8. Har haft en ændring i medicin brugt specifikt til calcinose i de 2 måneder forud for indskrivningen, inklusive men ikke begrænset til alendronat, etidronat, pamidronat, probenecid, colchicin, diltiazem, thalidomid og aluminiumhydroxid
9. Har brugt probenecid, diltiazem, aluminiumhydroxid eller hydrochlorthiazid i de 2 måneder før indskrivning
10. Har i øjeblikket eller har en historie med et eller flere af følgende: hjertesvigt, nedsat nyrefunktion (GFR mindre end 30, hvilket repræsenterer alvorlig nyresygdom), leversygdom (Child-Pugh klasse C), arytmier (der er symptomatiske eller bekymrer for progression til symptomatisk arytmier), eller tilbagevendende nyresten (mere end én episode af symptomatiske nyresten adskilt med mindst 1 måned), eller QT-forlængelse, eller hypocalcæmi, eller metabolisk acidose eller hypotension
11. Har svær osteoporose eller har haft et knoglebrud inden for et år før indskrivning. For voksne, svær osteoporose som defineret af Verdenssundhedsorganisationen (WHO) som knoglemineraltæthed (BMD) 2,5 standardafvigelser under en ung, normal voksen (T-score på eller under -2,5 og et eller flere brud). For personer under 18 år, svær osteoporose som defineret af First Pediatric Consensus Development Conference som en Z-score under -2 og et eller flere frakturer.
12. Har en psykiatrisk sygdom eller medicinsk manglende overholdelse, som undersøgelsesteamet mener vil gøre det usandsynligt, at patienten vil gennemføre undersøgelsen
13. Har dysfagi, hvor der er behov for ikke-orale fodringsalternativer.
14. Kræver supplerende iltbehandling
15. Har >3 episoder af cellulitis, der kræver IV-antibiotika relateret til calcinose inden for et år før tilmelding eller cellulitis inden for 1 måned efter tilmelding
16. Tidligere modtaget eller i øjeblikket modtaget natriumthiosulfat ad enhver vej
17. Er på en oral prednisondosis på mere end 1mg/kg/dag eller anden oral kortikosteroidækvivalent.
18. Tager samtidig medicin, der menes at ændre natriumthiosulfats virkning eller farmakokinetik. Når patienterne har opfyldt alle andre inklusionskriterier og ingen andre eksklusionskriterier, vil disse kriterier blive kontrolleret. En PharmD vil evaluere patientens aktuelle medicinliste for medicin med potentiale for interaktion med natriumthiosulfat. Metoden er som følger: Han eller hun vil udføre en søgning i to individuelle validerede medicininteraktionssoftwareprogrammer. Han eller hun vil også udføre en litteratursøgning via PubMed for case-rapporter om interaktioner med natriumthiosulfat. Som en yderligere sikkerhedsforanstaltning vil PharmD evaluere medicinlisten ved at bruge principper for farmakologi og farmakokinetik for at forsøge at identificere eventuelle potentielle interaktioner, der endnu ikke er dokumenteret i litteraturen.
19. Har nogen helbredstilstande, der efter investigatorens mening øger risikoen for at tage natriumthiosulfat eller at deltage i nogen af ​​undersøgelsesprocedurerne markant
20. Vejer mindre end 26 kg.**
21. Har en kur med pulssteroider eller IVIG, der er med et interval ud over hver 1., 2. eller 5. uge.
22. Har en kronisk infektion, der gør vurdering af muskelsygdom vanskelig, herunder, men ikke begrænset til, hepatitis, HIV, HTLV 1 og HTLV 2.
23. Har haft en alvorlig komplikation til diabetes det seneste år forud for indskrivningen.

24. Anæmi med et HgB på mindre end 10 på tidspunktet for screening eller anses for at være for lavt til sikkert at fuldføre undersøgelse af hæmatologisk konsultationsteam.

    • Vi vil forsøge at indskrive patienter med en vægt på over 28 kg, da disse patienter vil være i stand til at få alt laboratoriearbejde til undersøgelsen. Patienter, der vejer 26 til 28 kg, vil kun kunne få noget af forskningsblodarbejdet. Patienter under 26 kg kropsvægt vil ikke være i stand til at få adgang til alle sikkerhedslaboratorier, så de vil ikke være i stand til at tilmelde sig.