Тиосульфат натрия для лечения кальциноза, связанного с ювенильным и взрослым дерматомиозитом

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

  1. Не менее 7 лет
  2. Соответствует критериям Бохана и Питера, измененным Международной группой по оценке и клиническим исследованиям миозита (IMACS), для вероятного или определенного СД или ЮДМ.
  3. Имеет обширный кальциноз, определяемый как кальциноз, поражающий как минимум 2 конечности или туловище.
  4. Имеет умеренный или тяжелый кальциноз, определяемый как наличие оценки активности кальциноза по визуальной аналоговой шкале, превышающей или равной 3,5 см из 10 см.
  5. Готов и способен соблюдать требования протокола и пройти все испытания
  6. Может быть установлен внутривенный доступ для получения исследуемых инфузий
  7. Активность заболевания миозитом стабильна*
  8. Лекарства от миозита стабильны в течение как минимум 6 недель до включения в исследование**
  9. Мужчины и женщины с репродуктивным потенциалом должны дать согласие на использование надежной формы контроля над рождаемостью в течение 62 недель исследования.

  10. Субъекты или их законные представители должны подписать письменное информированное согласие

      • Стабильная активность заболевания миозитом будет определяться глобальными ВАШ врача и глобальными ВАШ пациента/родителя, которые

        • Если у пациента лекарство от миозита изменено в этом окне не по причинам,

их активность миозита и вернулся к их базовому использованию лекарств до

регистрации они по-прежнему будут иметь право.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

1. беременна или кормит грудью
2. Известные аллергии на тиосульфат натрия, любой из его компонентов или декстрозу
3. Имеет активность тяжелого миозита, определяемую пациентом/родителем или врачом по общей визуальной аналоговой шкале активности >4 см из 10 см
4. Имели эскалацию иммуносупрессивной терапии за 2 месяца до регистрации с целью лечения активной активности миозита, включая добавление нового препарата для лечения пациентов с основным заболеванием или увеличение дозы существующего препарата, используемого для лечения миозита. заболевание пациента (кроме поправки на вес или площадь поверхности тела у детей)
5. Имеет злокачественное новообразование или имело злокачественное новообразование в течение 5 лет после постановки диагноза СД (за исключением доброкачественных поражений кожи или базально-клеточного рака)
6. Известная или предполагаемая история злоупотребления алкоголем или наркотиками за 6 месяцев до включения в исследование
7. Имеет системную красную волчанку, склеродермию или состояние, отличное от СД, которое связано с кальцинозом в качестве осложнения
8. Были ли изменены лекарства, используемые специально для лечения кальциноза за 2 месяца до зачисления, включая, помимо прочего, алендронат, этидронат, памидронат, пробенецид, колхицин, дилтиазем, талидомид и гидроксид алюминия.
9. Принимал пробенецид, дилтиазем, гидроксид алюминия или гидрохлоротиазид за 2 месяца до включения в исследование.
10. Имеет в настоящее время или имеет в анамнезе любое из следующего: сердечная недостаточность, почечная недостаточность (СКФ менее 30, что свидетельствует о тяжелой почечной недостаточности), заболевание печени (класс С по Чайлд-Пью), аритмии (симптоматические или опасные для прогрессирования до симптоматических). аритмии), или рецидивирующие камни в почках (более одного эпизода симптоматических камней в почках, разделенные интервалом не менее 1 месяца), или удлинение интервала QT, или гипокальциемия, или метаболический ацидоз, или артериальная гипотензия
11. Имеет тяжелый остеопороз или имел перелом костей в течение года до зачисления. Для взрослых: тяжелый остеопороз, согласно определению Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), как минеральная плотность кости (МПКТ) на 2,5 стандартных отклонения ниже, чем у молодого нормального взрослого человека (Т-показатель на уровне -2,5 или ниже и один или несколько переломов). Для лиц моложе 18 лет тяжелый остеопороз, как определено Первой педиатрической консенсусной конференцией по развитию, как Z-показатель ниже -2 и один или несколько переломов.
12. Имеет психическое заболевание или несоблюдение медицинских требований, которые, по мнению исследовательской группы, могут сделать пациента маловероятным для завершения исследования.
13. Имеет дисфагию, когда необходимы альтернативы непероральному питанию.
14. Требуется дополнительная оксигенотерапия
15. Имеет > 3 эпизодов целлюлита, требующих внутривенного введения антибиотиков, связанных с кальцинозом в течение года до зачисления или целлюлитом в течение 1 месяца после зачисления
16. Ранее получавшие или получающие в настоящее время тиосульфат натрия любым путем
17. Принимает преднизолон перорально в дозе более 1 мг/кг/день или эквивалент другого перорального кортикостероида.
18. Принимает какие-либо сопутствующие лекарства, которые, как считается, изменяют эффекты тиосульфата натрия или фармакокинетику. После того, как пациенты соответствуют всем другим критериям включения и не соответствуют другим критериям исключения, эти критерии будут проверены. PharmD оценит текущий список лекарств пациента на наличие лекарств, потенциально взаимодействующих с тиосульфатом натрия. Методология следующая: он или она выполнит поиск в двух отдельных проверенных программах взаимодействия с лекарствами. Он или она также выполнит поиск литературы через PubMed для отчетов о взаимодействиях с тиосульфатом натрия. В качестве дополнительной гарантии PharmD оценит список лекарств, используя принципы фармакологии и фармакокинетики, чтобы попытаться выявить любые потенциальные взаимодействия, еще не описанные в литературе.
19. Имеет какие-либо состояния здоровья, которые, по мнению исследователя, значительно увеличивают риск приема тиосульфата натрия или участия в какой-либо из процедур исследования
20. Весит менее 26 кг.**
21. Имеет режим пульс-стероидов или IVIG, который проводится с интервалом, кроме каждых 1, 2 или 5 недель.
22. Имеет хроническую инфекцию, которая затрудняет оценку мышечного заболевания, включая, помимо прочего, гепатит, ВИЧ, HTLV 1 и HTLV 2.
23. За последний год до включения в исследование у вас было тяжелое осложнение диабета.

24. Анемия с показателем HgB менее 10 на момент скрининга или считающимся слишком низким для безопасного завершения исследования консультационной группой гематологов.

    • Мы попытаемся включить пациентов с массой тела более 28 кг, поскольку эти пациенты смогут получить все лабораторные исследования для исследования. Пациенты с массой тела от 26 до 28 кг смогут получить только некоторые исследования крови. Пациенты с массой тела менее 26 кг не смогут получить доступ ко всем лабораториям безопасности, поэтому не смогут зарегистрироваться.