Natriumthiosulfaat voor de behandeling van calcinose geassocieerd met juveniele en volwassen dermatomyositis

• INSLUITINGSCRITERIA:

  1. Minstens 7 jaar oud
  2. Voldoet aan de criteria van Bohan en Peter, zoals gewijzigd door de International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS), voor waarschijnlijke of definitieve DM of JDM
  3. Heeft uitgebreide calcinose, gedefinieerd als calcinose waarbij ten minste 2 ledematen of de romp betrokken zijn
  4. Heeft matige tot ernstige calcinose, gedefinieerd als een visuele analoge schaalscore van calcinose-activiteit groter dan of gelijk aan 3,5 cm van de 10 cm
  5. Is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol en alle testen te ondergaan
  6. Er kan een IV-toegang tot stand worden gebracht om studie-infusies te ontvangen
  7. Myositis-ziekteactiviteit is stabiel*
  8. Medicijnen voor myositis zijn stabiel gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek**
  9. Mannen en vrouwen met reproductief potentieel moeten ermee instemmen om een ​​betrouwbare vorm van anticonceptie te gebruiken gedurende de 62 weken durende duur van het onderzoek

  10. Proefpersonen of hun wettelijke voogd moeten een schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekenen

      • Stabiele ziekteactiviteit van myositis zal worden gedefinieerd door globale arts en globale VAS van patiënt/ouder

        • Als een patiënt om andere redenen een medicatie voor myositis heeft gewijzigd in dit venster

hun myositis-activiteit en is teruggekeerd naar hun basismedicatiegebruik voorafgaand aan

inschrijving komen ze nog steeds in aanmerking.

UITSLUITINGSCRITERIA:

1. Is zwanger of geeft borstvoeding
2. Heeft bekende allergieën voor natriumthiosulfaat, een van zijn componenten of dextrose
3. Heeft ernstige myositis ziekteactiviteit zoals gedefinieerd door patiënt/ouder of arts globale activiteit visuele analoge schaalscore >4 cm van de 10 cm
4. Heeft een escalatie van immunosuppressieve therapie gehad in de 2 maanden voorafgaand aan inschrijving met als doel actieve myositis-ziekteactiviteit te behandelen, inclusief de toevoeging van een nieuw middel om de onderliggende ziekte van de patiënt te behandelen of een verhoging van de dosis van een bestaande medicatie die wordt gebruikt om de ziekte van de patiënt (anders dan een aanpassing voor gewicht of lichaamsoppervlak bij kinderen)
5. Heeft een maligniteit of heeft een maligniteit gehad binnen 5 jaar na de diagnose van hun DM (behalve goedaardige huidlaesies of basaalcelcarcinoom)
6. Bekende of vermoede geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in de 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek
7. Heeft systemische lupus erythematosus, sclerodermie of een andere aandoening dan DM die gepaard gaat met calcinose als complicatie
8. Heeft in de 2 maanden voorafgaand aan inschrijving een verandering ondergaan in medicijnen die specifiek voor calcinose zijn gebruikt, inclusief maar niet beperkt tot alendronaat, etidronaat, pamidronaat, probenecide, colchicine, diltiazem, thalidomide en aluminiumhydroxide
9. Heeft probenecide, diltiazem, aluminiumhydroxide of hydrochloorthiazide gebruikt in de 2 maanden voorafgaand aan inschrijving
10. Heeft op dit moment of heeft een voorgeschiedenis van een van de volgende: hartfalen, nierinsufficiëntie (GFR minder dan 30 die een ernstige nierziekte vertegenwoordigt), leverziekte (Child-Pugh klasse C), aritmieën (die symptomatisch zijn of zorgwekkend zijn voor progressie naar symptomatische hartritmestoornissen), of terugkerende nierstenen (meer dan één episode van symptomatische nierstenen met een tussenpoos van ten minste 1 maand), of QT-verlenging, of hypocalciëmie, of metabole acidose, of hypotensie
11. Heeft ernstige osteoporose of heeft binnen een jaar voorafgaand aan inschrijving een botbreuk gehad. Voor volwassenen, ernstige osteoporose zoals gedefinieerd door de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) als botmineraaldichtheid (BMD) 2,5 standaarddeviaties onder die van een jonge, normale volwassene (T-score op of onder -2,5 en een of meer breuken). Voor personen jonger dan 18 jaar, ernstige osteoporose zoals gedefinieerd door de First Pediatric Consensus Development Conference als een Z-score lager dan -2 en een of meer fracturen.
12. Heeft een psychiatrische ziekte of medische niet-naleving waarvan het onderzoeksteam denkt dat het onwaarschijnlijk is dat de patiënt het onderzoek zal voltooien
13. Heeft dysfagie waarbij niet-orale voedingsalternatieven nodig zijn.
14. Vereist aanvullende zuurstoftherapie
15. Heeft >3 episodes van cellulitis waarvoor intraveneuze antibiotica nodig zijn gerelateerd aan calcinose binnen een jaar voorafgaand aan inschrijving of cellulitis binnen 1 maand na inschrijving
16. Eerder natriumthiosulfaat gekregen of momenteel ontvangen via welke route dan ook
17. Is op een orale dosis prednison van meer dan 1 mg / kg / dag of een ander oraal corticosteroïd-equivalent.
18. Neemt gelijktijdig medicijnen waarvan wordt gedacht dat ze de effecten of farmacokinetiek van natriumthiosulfaat veranderen. Zodra patiënten aan alle andere inclusiecriteria hebben voldaan en geen andere exclusiecriteria, wordt dit criterium gecontroleerd. Een PharmD zal de huidige medicatielijst van de patiënt evalueren op medicijnen met een mogelijke interactie met natriumthiosulfaat. Methodologie is als volgt: Hij of zij zal een zoekopdracht uitvoeren in twee individueel gevalideerde softwareprogramma's voor medicatie-interactie. Ook zal hij of zij via PubMed in de literatuur zoeken naar casereports van interacties met natriumthiosulfaat. Als extra waarborg zal de PharmD de medicatielijst evalueren met behulp van principes van farmacologie en farmacokinetiek om mogelijke interacties te identificeren die nog niet in de literatuur zijn gedocumenteerd.
19. Heeft gezondheidsproblemen die, naar de mening van de onderzoeker, het risico op het nemen van natriumthiosulfaat of deelname aan een van de onderzoeksprocedures aanzienlijk verhogen
20. Weegt minder dan 26 kilogram.**
21. Heeft een regime van pulssteroïden of IVIG met een interval van meer dan elke 1, 2 of 5 weken.
22. Heeft een chronische infectie die beoordeling van spierziekte bemoeilijkt, waaronder, maar niet beperkt tot, hepatitis, HIV, HTLV 1 en HTLV 2.
23. Heeft in het afgelopen jaar voorafgaand aan inschrijving een ernstige complicatie van diabetes gehad.

24. Bloedarmoede met een HgB van minder dan 10 op het moment van screening of te laag geacht om het onderzoek veilig af te ronden door het hematologieconsultteam.

    • We zullen proberen patiënten met een gewicht van meer dan 28 kg in te schrijven, aangezien deze patiënten al het laboratoriumwerk voor de studie kunnen doen. Patiënten met een gewicht van 26 tot 28 kg kunnen slechts een deel van het onderzoeksbloed afnemen. Patiënten met een lichaamsgewicht van minder dan 26 kg kunnen niet alle veiligheidslabs krijgen en kunnen zich dus niet inschrijven.