청소년 및 성인 피부근염과 관련된 석회증 치료를 위한 티오황산나트륨

• 포함 기준:

  1. 7세 이상
  2. IMACS(International Myositis Assessment and Clinical Studies Group)에서 수정한 DM 또는 JDM에 대해 Bohan 및 Peter 기준 충족
  3. 최소 2개의 사지 또는 몸통을 포함하는 석회화로 정의되는 광범위한 석회화를 가짐
  4. 10 cm 중 3.5 cm 이상인 석회화 활성 시각적 상사 척도 점수를 갖는 것으로 정의되는 중등도 내지 중증 석회화를 가짐
  5. 프로토콜의 요구 사항을 준수하고 모든 테스트를 받을 의향과 능력이 있습니다.
  6. 연구 주입을 받기 위해 IV 액세스를 설정할 수 있습니다.
  7. 근염 질환 활동이 안정적입니다*
  8. 근염에 대한 약물은 연구 시작 전 최소 6주 동안 안정적입니다**
  9. 가임 남성과 여성은 연구 기간 62주 동안 신뢰할 수 있는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

  10. 피험자 또는 법적 보호자는 서면 동의서에 서명해야 합니다.

      • 안정적인 근염 질병 활동은 의사 글로벌 및 환자/부모 글로벌 VAS에 의해 정의됩니다.

        • 환자가 다른 이유로 이 창에서 근염에 대한 약물을 변경한 경우

그들의 근염 활동 및 이전의 기본 약물 사용으로 돌아 왔습니다.

그들은 여전히 ​​자격이 있습니다.

제외 기준:

1. 임신 중이거나 모유 수유 중인 경우
2. 티오황산나트륨, 그 성분 또는 포도당에 대해 알려진 알레르기가 있는 경우
3. 환자/부모 또는 의사의 전반적인 활동 시각 상사 척도 점수 > 10cm 중 4cm에 의해 정의된 중증 근염 질환 활동이 있음
4. 기저 질환 환자를 치료하기 위한 새로운 제제 추가 또는 근염 치료에 사용되는 기존 약물의 용량 증가를 포함하여 활동성 근염 질환 활동을 치료할 목적으로 등록 전 2개월 동안 면역억제 요법을 확대했습니다. 환자의 질병(어린이의 체중 또는 체표면적 조정 제외)
5. 악성 종양이 있거나 DM 진단 후 5년 이내에 악성 종양이 있었던 경우(양성 피부 병변 또는 기저 세포 암종 제외)
6. 연구 등록 전 6개월 동안 알코올 또는 약물 남용의 알려졌거나 의심되는 병력
7. 전신성 홍반성 루푸스, 피부경화증 또는 합병증으로 석회화와 관련된 DM 이외의 상태가 있는 경우
8. 등록 전 2개월 동안 알렌드로네이트, 에티드로네이트, 파미드로네이트, 프로베네시드, 콜히친, 딜티아젬, 탈리도마이드 및 수산화알루미늄을 포함하되 이에 국한되지 않는 하소증에 특별히 사용된 약물에 변화가 있었습니다.
9. 등록 전 2개월 동안 프로베네시드, 딜티아젬, 수산화알루미늄 또는 히드로클로로티아지드를 사용했습니다.
10. 다음 중 현재 또는 과거력이 있습니다: 심부전, 신장 손상(중증 신장 질환을 나타내는 GFR 30 미만), 간 질환(Child-Pugh 클래스 C), 부정맥(증상이 있거나 증상으로의 진행이 우려됨) 부정맥), 또는 재발성 신장 결석(최소 1개월 간격으로 분리된 증상이 있는 신장 결석이 1회 이상 발생), QT 연장, 저칼슘혈증, 대사성 산증 또는 저혈압
11. 심각한 골다공증이 있거나 등록 전 1년 이내에 골절이 발생한 경우. 성인의 경우, 세계보건기구(WHO)에서 골밀도(BMD)가 젊고 정상적인 성인보다 2.5 표준 편차 낮은 것으로 정의된 중증 골다공증(T-점수 -2.5 이하 및 하나 이상의 골절). 18세 미만 개인의 경우, First Pediatric Consensus Development Conference에서 -2 미만의 Z-점수 및 하나 이상의 골절로 정의된 중증 골다공증.
12. 연구 팀이 환자가 연구를 완료할 가능성이 없다고 느끼는 정신 질환 또는 의학적 불이행이 있음
13. 비경구 수유 대안이 필요한 삼킴곤란이 있습니다.
14. 보충 산소 요법이 필요합니다.
15. 등록 전 1년 이내에 하소증 또는 등록 1개월 이내에 봉와직염과 관련하여 IV 항생제를 필요로 하는 봉와직염 에피소드가 3회 이상 있음
16. 이전에 어떤 경로로든 티오황산나트륨을 받았거나 현재 받고 있음
17. 1mg/kg/일 이상의 경구 프레드니손 용량 또는 기타 경구 코르티코스테로이드 등가물을 복용 중입니다.
18. 티오황산나트륨의 효과 또는 약동학을 변경하는 것으로 생각되는 병용 약물을 복용하고 있습니다. 환자가 다른 모든 포함 기준을 충족하고 다른 제외 기준을 충족하지 않으면 이 기준을 확인합니다. PharmD는 환자의 현재 약물 목록에서 티오황산나트륨과 상호 작용할 가능성이 있는 약물을 평가합니다. 방법론은 다음과 같습니다. 두 개의 검증된 개별 약물 상호 작용 소프트웨어 프로그램에서 검색을 수행합니다. 그 또는 그녀는 또한 PubMed를 통해 티오황산나트륨과의 상호 작용에 대한 사례 보고를 위해 문헌 검색을 수행할 것입니다. 추가적인 안전 장치로서 PharmD는 문헌에 아직 문서화되지 않은 잠재적인 상호 작용을 식별하기 위해 약리학 및 약동학의 원칙을 활용하여 약물 목록을 평가할 것입니다.
19. 연구자의 의견에 따라 티오황산나트륨을 복용하거나 연구 절차에 참여할 위험을 상당히 증가시키는 건강 상태가 있습니다.
20. 무게는 26kg 미만입니다.**
21. 매 1, 2 또는 5주 이외의 간격으로 펄스 스테로이드 또는 IVIG 요법을 받습니다.
22. 간염, HIV, HTLV 1 및 HTLV 2를 포함하되 이에 국한되지 않는 근육 질환 평가를 어렵게 만드는 만성 감염이 있습니다.
23. 등록 전 작년에 심각한 당뇨병 합병증이 있었습니다.

24. 스크리닝 시 HgB가 10 미만이거나 너무 낮아서 혈액학 상담 팀이 연구를 안전하게 완료할 수 없는 것으로 간주되는 빈혈.

    • 체중이 28kg을 초과하는 환자는 연구를 위한 모든 실험실 작업을 받을 수 있으므로 등록을 시도할 것입니다. 체중이 26~28kg인 환자는 연구 혈액 검사의 일부만 얻을 수 있습니다. 체중이 26kg 미만인 환자는 모든 안전 검사를 받을 수 없으므로 등록할 수 없습니다.