Natriumthiosulfat zur Behandlung von Kalzinose im Zusammenhang mit jugendlicher und erwachsener Dermatomyositis

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

  1. Mindestens 7 Jahre alt
  2. Erfüllt die von der International Myositis Assessment and Clinical Studies Group (IMACS) modifizierten Kriterien von Bohan und Peter für wahrscheinlichen oder sicheren DM oder JDM
  3. Hat eine ausgedehnte Kalzinose, definiert als Kalzinose, die mindestens 2 Extremitäten oder den Oberkörper betrifft
  4. Hat eine mittelschwere bis schwere Calcinose, definiert als ein Calcinosis-Aktivitäts-Score auf der visuellen Analogskala von größer oder gleich 3,5 cm von 10 cm
  5. Ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen und sich allen Tests zu unterziehen
  6. Kann einen intravenösen Zugang einrichten lassen, um Studieninfusionen zu erhalten
  7. Die Aktivität der Myositis-Krankheit ist stabil*
  8. Medikamente gegen Myositis sind mindestens 6 Wochen vor Studienbeginn stabil**
  9. Männer und Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der 62-wöchigen Dauer der Studie eine zuverlässige Form der Empfängnisverhütung anzuwenden

  10. Die Probanden oder ihre Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen

      • Eine stabile Myositis-Krankheitsaktivität wird durch den globalen Arzt und die globale VAS des Patienten/Eltern definiert

        • Wenn ein Patient ein Medikament gegen Myositis hat, wird in diesem Fenster aus anderen Gründen gewechselt

ihre Myositis-Aktivität und ist zu ihrer ursprünglichen Medikamenteneinnahme zurückgekehrt

Anmeldung sind sie weiterhin berechtigt.

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

1. Schwanger ist oder stillt
2. Hat bekannte Allergien gegen Natriumthiosulfat, einen seiner Bestandteile oder Dextrose
3. Hat eine schwere Myositis-Krankheitsaktivität, wie durch den Patienten/Elternteil oder Arzt auf der globalen Aktivität der visuellen Analogskala definiert >4 cm von 10 cm
4. Hat in den 2 Monaten vor der Einschreibung eine Eskalation der immunsuppressiven Therapie zum Zweck der Behandlung der aktiven Myositis-Krankheitsaktivität erhalten, einschließlich der Hinzufügung eines neuen Wirkstoffs zur Behandlung der Grunderkrankung des Patienten oder einer Erhöhung der Dosis eines bestehenden Medikaments zur Behandlung der Krankheit des Patienten (außer einer Anpassung an das Gewicht oder die Körperoberfläche bei Kindern)
5. Hat eine bösartige Erkrankung oder hatte eine bösartige Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach der Diagnose ihres DM (außer bei gutartigen Hautläsionen oder Basalzellkarzinom)
6. Bekannte oder vermutete Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch in den 6 Monaten vor Studieneinschreibung
7. Hat systemischen Lupus erythematodes, Sklerodermie oder eine andere Erkrankung als DM, die mit Kalzinose als Komplikation verbunden ist
8. Hatte in den 2 Monaten vor der Einschreibung eine Änderung der Medikamente, die speziell für Kalzinose verwendet wurden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alendronat, Etidronat, Pamidronat, Probenecid, Colchicin, Diltiazem, Thalidomid und Aluminiumhydroxid
9. Hat in den 2 Monaten vor der Registrierung Probenecid, Diltiazem, Aluminiumhydroxid oder Hydrochlorothiazid verwendet
10. Hat derzeit oder hatte eine Vorgeschichte von einem der folgenden: Herzinsuffizienz, Nierenfunktionsstörung (GFR weniger als 30 stellt eine schwere Nierenerkrankung dar), Lebererkrankung (Child-Pugh-Klasse C), Arrhythmien (die symptomatisch sind oder ein Fortschreiten zu symptomatisch befürchten). Arrhythmien) oder rezidivierende Nierensteine ​​(mehr als eine Episode von symptomatischen Nierensteinen im Abstand von mindestens 1 Monat) oder QT-Verlängerung oder Hypokalzämie oder metabolische Azidose oder Hypotonie
11. Hat schwere Osteoporose oder hatte innerhalb eines Jahres vor der Einschreibung einen Knochenbruch. Bei Erwachsenen schwere Osteoporose, wie von der Weltgesundheitsorganisation (WHO) als Knochenmineraldichte (BMD) definiert, die 2,5 Standardabweichungen unter der eines jungen, normalen Erwachsenen liegt (T-Score bei oder unter -2,5 und eine oder mehrere Frakturen). Für Personen unter 18 Jahren schwere Osteoporose, wie von der First Pediatric Consensus Development Conference als Z-Score unter -2 und eine oder mehrere Frakturen definiert.
12. Hat eine psychiatrische Erkrankung oder eine medizinische Nichteinhaltung, die das Studienteam für unwahrscheinlich hält, dass der Patient die Studie abschließt
13. Hat Dysphagie, wo nicht-orale Ernährungsalternativen benötigt werden.
14. Erfordert eine zusätzliche Sauerstofftherapie
15. Hat > 3 Episoden von Cellulitis, die intravenöse Antibiotika im Zusammenhang mit Calcinose innerhalb eines Jahres vor der Einschreibung oder Cellulitis innerhalb von 1 Monat nach der Einschreibung erfordern
16. Zuvor erhaltene oder derzeit erhaltene Natriumthiosulfat auf beliebigem Weg
17. Ist auf einer oralen Prednison-Dosis von mehr als 1 mg/kg/Tag oder einem anderen oralen Kortikosteroid-Äquivalent.
18. Nimmt gleichzeitig Medikamente ein, von denen angenommen wird, dass sie die Wirkung oder Pharmakokinetik von Natriumthiosulfat verändern. Sobald die Patienten alle anderen Einschlusskriterien und keine anderen Ausschlusskriterien erfüllt haben, werden diese Kriterien überprüft. Ein PharmD wertet die aktuelle Medikationsliste des Patienten auf Medikamente mit dem Potenzial für eine Wechselwirkung mit Natriumthiosulfat aus. Die Methodik ist wie folgt: Er oder sie führt eine Suche in zwei individuell validierten Softwareprogrammen für die Wechselwirkung von Medikamenten durch. Er oder sie führt auch eine Literaturrecherche über PubMed nach Fallberichten über Wechselwirkungen mit Natriumthiosulfat durch. Als zusätzliche Sicherheitsmaßnahme wird der PharmD die Medikationsliste anhand von Prinzipien der Pharmakologie und Pharmakokinetik auswerten, um zu versuchen, potenzielle Wechselwirkungen zu identifizieren, die noch nicht in der Literatur dokumentiert sind.
19. Hat gesundheitliche Probleme, die nach Meinung des Prüfarztes das Risiko der Einnahme von Natriumthiosulfat oder der Teilnahme an einem der Studienverfahren signifikant erhöhen
20. Wiegt weniger als 26 Kilogramm.**
21. Hat ein Regime von Pulssteroiden oder IVIG, das in einem Intervall außer alle 1, 2 oder 5 Wochen ist.
22. Hat eine chronische Infektion, die die Beurteilung einer Muskelerkrankung erschwert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Hepatitis, HIV, HTLV 1 und HTLV 2.
23. Hatte im letzten Jahr vor der Einschreibung eine schwere Komplikation von Diabetes.

24. Anämie mit einem HgB-Wert von weniger als 10 zum Zeitpunkt des Screenings oder als zu niedrig erachtet, um die Studie vom Hämatologie-Beratungsteam sicher abzuschließen.

    • Wir werden versuchen, Patienten mit einem Gewicht von mehr als 28 kg aufzunehmen, da diese Patienten in der Lage sein werden, alle Laborarbeiten für die Studie zu erhalten. Patienten mit einem Gewicht von 26 bis 28 kg können nur einen Teil der Forschungsblutuntersuchungen erhalten. Patienten mit einem Körpergewicht von weniger als 26 kg können nicht alle Sicherheitslabore erhalten und sich daher nicht anmelden.