Botox istället för skelningskirurgi (BISS) (BISS)

Patienter med förvärvad esotropi med stor vinkel (en avvikelse inåt av ögonaxeln med mer än 5°) som utvecklas efter ett års ålder har en potential att återfå binokulär syn om en näthinnebild visas på motsvarande näthinneområden i båda ögonen. Huvudmålet med terapi hos dessa patienter är att återställa binokulär syn.

I Schweiz är standardproceduren för behandling av esotropi med stor vinkel kirurgi, som utförs på de horisontella ögonmusklerna som kan vara antingen försänkta eller förkortade, vilket leder till minskad respektive ökad muskelfunktion.

Som ett alternativ till skelningsoperation kan botulinumtoxin (Botox) appliceras i extraokulära muskler. Botox förhindrar frisättningen av acetylkolin i synapspalten och blockerar därigenom den neuromuskulära överföringen vilket inducerar en pares.

Aktuella bevis för användningen av Botox vid skelning är osammanhängande, stöds dåligt av grundforskningsresultat och lämnar engagerade läkare i mörkret. Målet är att belysa detta område av klinisk forskning, som kan hjälpa till att vägleda framtida pediatriska ögonläkare i deras hantering av strabismiska patienter.

Målet med studien är att testa om skelning framgångsrikt kan behandlas med en botulinumtoxinbaserad behandlingsregim som kräver mindre kirurgiska ingrepp.

Det primära målet är att testa om den Botox-baserade behandlingsregimen inte är sämre än kirurgisk behandling när det gäller ortotropisk framgång. Om detta visas kommer antalet operationer som krävs att jämföras mellan de två grupperna (huvudsekundärt mål).

Hypotesen är att den Botox-baserade behandlingsregimen, som tillåter utförande av räddningskirurgi, är framgångsrik hos en liknande andel av patienterna som den rent kirurgiska metoden. Den andra hypotesen är att endast cirka 20 % av patienterna som behandlas med Botox behöver operation överhuvudtaget jämfört med cirka 10 % av patienterna i operationsarmen som behöver en andra operation.

Analys av det primära resultatet Andelen ortotropisk framgång för båda grupperna kommer att beräknas med motsvarande 95 % konfidensintervall. För jämförelsen mellan de två grupperna kommer den stratifierade riskskillnaden för de stratifieringsfaktorer som används vid randomisering att beräknas med en motsvarande ensidig nedre 95 % konfidensgräns. Om den nedre gränsen ligger över -12 % kommer icke-underlägsenhet att göras gällande.

Analys av det huvudsakliga sekundära resultatet Andelen andra interventioner för båda grupperna kommer att beräknas med motsvarande 95 % konfidensintervall. För jämförelsen mellan de två grupperna kommer en stratifierad riskskillnad för de stratifieringsfaktorer som används vid randomisering att beräknas med en motsvarande ensidig övre 95 % konfidensgräns. Om den övre gränsen ligger under 40 % och om non-inferioritet för det primära resultatet kan påvisas, kommer en klinisk nytta av den nya behandlingen att göras gällande.