Botox i stedet for Strabismus Surgery (BISS) (BISS)

Pasienter med ervervet storvinklet esotropi (et innover avvik av okulær akse med mer enn 5°) som utvikler seg etter ett års alder har et potensial for å gjenvinne binokulært syn hvis et netthinnebilde vises på tilsvarende netthinneområder i begge øyne. Hovedmålet med terapi hos disse pasientene er å gjenopprette binokulært syn.

I Sveits er standardprosedyren for behandling av storvinklet esotropi kirurgi, som utføres på de horisontale øyemusklene som enten kan være forsenket eller forkortet, noe som fører til henholdsvis redusert eller økt muskelfunksjon.

Som et alternativ til skjelingkirurgi kan botulinumtoksin (Botox) påføres i ekstraokulære muskler. Botox forhindrer frigjøring av acetylkolin i synaptisk spalte og blokkerer dermed den nevromuskulære overføringen og induserer dermed en parese.

Nåværende bevis på bruk av Botox i skjeling er usammenhengende, er dårlig støttet av grunnleggende forskningsfunn og etterlater dedikerte klinikere i mørket. Målet er å belyse dette feltet av klinisk forskning, som kan være med på å veilede fremtidige pediatriske oftalmologer i deres behandling av strabismepasienter.

Målet med studien er å teste om, med et botulinum-toksin-basert behandlingsregime, kan strabismus behandles med hell og krever mindre kirurgiske inngrep.

Hovedmålet er å teste om det Botox-baserte behandlingsregimet ikke er dårligere enn kirurgisk behandling når det gjelder ortotropisk suksess. Hvis dette vises, vil antall nødvendige operasjoner bli sammenlignet mellom de to gruppene (hovedsekundærmål).

Hypotesen er at det Botox-baserte behandlingsregimet, som tillater utførelse av redningskirurgi, er vellykket hos en tilsvarende andel pasienter som den rent kirurgiske tilnærmingen. Den andre hypotesen er at bare rundt 20 % av pasientene som behandles med Botox trenger kirurgi i det hele tatt, sammenlignet med rundt 10 % av pasientene i den kirurgiske armen som trenger en ny operasjon.

Analyse av primærutfallet Andelen ortotropisk suksess for begge grupper vil bli beregnet med et tilsvarende 95 % konfidensintervall. For sammenligningen mellom de to gruppene vil den stratifiserte risikoforskjellen for stratifiseringsfaktorene som benyttes ved randomisering beregnes med en tilsvarende ensidig nedre 95 % konfidensgrense. Dersom den nedre grensen ligger over -12 %, vil det bli påberopt at det ikke er mindreverdig.

Analyse av sekundært hovedresultat Andelen andre intervensjoner for begge grupper vil bli beregnet med tilsvarende 95 % konfidensintervall. For sammenligningen mellom de to gruppene vil det beregnes en stratifisert risikoforskjell for stratifiseringsfaktorene som brukes ved randomisering med en tilsvarende ensidig øvre 95 % konfidensgrense. Hvis den øvre grensen ligger under 40 % og dersom det kan påvises non-inferiority for det primære resultatet, vil en klinisk fordel av den nye behandlingen kreves.