Botox in plaats van Strabismus Chirurgie (BISS) (BISS)

Patiënten met verworven groothoek-esotropie (een binnenwaartse afwijking van de oculaire as met meer dan 5°) die zich ontwikkelt na de leeftijd van één jaar, kunnen binoculair zien als er een beeld van het netvlies verschijnt op overeenkomstige netvliesgebieden van beide ogen. Het belangrijkste doel van de therapie bij deze patiënten is het herstel van binoculair zicht.

In Zwitserland is de standaardprocedure voor de behandeling van esotropie met een grote hoek een operatie, die wordt uitgevoerd op de horizontale oogspieren die verzonken of verkort kunnen zijn, wat leidt tot respectievelijk een verminderde of verhoogde spierfunctie.

Als alternatief voor strabismuschirurgie kan botulinumtoxine (Botox) worden toegepast in extraoculaire spieren. Botox voorkomt het vrijkomen van acetylcholine in de synaptische spleet en blokkeert daardoor de neuromusculaire transmissie, waardoor een verlamming wordt veroorzaakt.

Het huidige bewijsmateriaal over het gebruik van Botox bij scheelzien is onsamenhangend, wordt slecht ondersteund door fundamentele onderzoeksresultaten en laat toegewijde clinici in het ongewisse. Het doel is om licht te werpen op dit gebied van klinisch onderzoek, dat kan helpen om toekomstige pediatrische oogartsen te begeleiden bij hun behandeling van scheelziende patiënten.

Het doel van de studie is om te testen of scheelzien met een op botulinumtoxine gebaseerd behandelingsregime met succes kan worden behandeld, waarbij minder chirurgische ingrepen nodig zijn.

Het primaire doel is om te testen of het op Botox gebaseerde behandelingsregime niet inferieur is aan chirurgische behandeling in termen van orthotroop succes. Als dit wordt aangetoond, wordt het aantal benodigde operaties tussen de twee groepen vergeleken (hoofdsecundaire doelstelling).

De hypothese is dat het op Botox gebaseerde behandelingsregime, dat de uitvoering van een reddingsoperatie mogelijk maakt, succesvol is bij een vergelijkbaar percentage patiënten als de puur chirurgische benadering. De tweede hypothese is dat slechts ongeveer 20% van de patiënten die met Botox worden behandeld een operatie nodig heeft, vergeleken met ongeveer 10% van de patiënten in de operatiearm die een tweede operatie nodig hebben.

Analyse van de primaire uitkomst Het percentage orthotroop succes voor beide groepen wordt berekend met een overeenkomstig betrouwbaarheidsinterval van 95%. Voor de vergelijking tussen de twee groepen wordt het gestratificeerde risicoverschil voor de stratificatiefactoren gebruikt bij randomisatie berekend met een overeenkomstige eenzijdige onderste 95% betrouwbaarheidsgrens. Ligt de ondergrens boven de -12%, dan wordt non-inferioriteit geclaimd.

Analyse van de belangrijkste secundaire uitkomst Het aandeel tweede interventies voor beide groepen wordt berekend met een overeenkomstig betrouwbaarheidsinterval van 95%. Voor de vergelijking tussen de twee groepen wordt een gestratificeerd risicoverschil berekend voor de stratificatiefactoren die bij de randomisatie worden gebruikt, met een overeenkomstige eenzijdige bovenste betrouwbaarheidsgrens van 95%. Als de bovengrens onder de 40% ligt en als non-inferioriteit voor de primaire uitkomst kan worden aangetoond, wordt een klinisch voordeel van de nieuwe behandeling geclaimd.