- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT03759678
N-acetyl-L-leucin för ataxi-telangiektasi (A-T)
Effekter av N-Acetyl-L-Leucin på Ataxi-Telangiectasia (A-T): En multinationell, multicenter, öppen, bedömarblind fas II-studie
Detta är en multinationell, multicenter, öppen, bedömarblind prospektiv fas II-studie som kommer att utvärdera säkerheten och effekten av N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) för behandling av Ataxi-Telangiectasia (A-T).
Det finns två faser i denna studie: föräldrastudien och förlängningsfasen.
Föräldrastudien utvärderar säkerheten och effekten av N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) för symtomatisk behandling av A-T.
Förlängningsfasen utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av IB1001 för den neuroprotektiva, sjukdomsmodifierande behandlingen av A-T.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av N-Acetyl-L-Leucin (IB1001) vid behandling av A-T och undersöka effekten i termer av förbättring av symtom, funktion och livskvalitet mot de definierade effektmåtten hos patienter med A-T.
Patienterna kommer att bedömas under tre studiefaser: en baslinjeperiod, en 6-veckors behandlingsperiod och en 6-veckors uttvättningsperiod efter behandling. Om en patient inom 6 veckor före det första screeningbesöket har fått någon av de förbjudna medicinerna som definieras i behörighetskriterierna (oavsett föregående behandlingslängd) krävs en uttvättningsstudie på 6 veckor före den första baslinjebedömning.
Alla patienter kommer att få studieläkemedlet under denna studie.
För varje enskild patient pågår studien i cirka 3,5 - 4 månader under vilka det är 6 studiebesök på studieplatsen.
Denna förlängningsfas tillåter patienter som har slutfört föräldrastudien att, enligt huvudutredarens (PI), fortsätta behandlingen med N-Acetyl-L-Leucin (IB1001). Patienterna kommer att få behandling med IB1001 under två ettåriga behandlingsperioder, åtskilda av en 6-veckors tvättning. Alla patienter kommer att få studieläkemedlet under behandlingsperioden. För varje enskild patient varar förlängningsfasen i cirka 25,5 månader, under vilken det är 6 besök på studieplatsen.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Michael Strupp, MD
- Telefonnummer: +44 8081 641283
- E-post: mstrupp@intrabio.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Taylor Fields, MSt
- Telefonnummer: +44 8081 641283
- E-post: tfields@intrabio.com
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Rekrytering
- University of California - Los Angeles
-
Kontakt:
- Aaron Fisher
- Telefonnummer: 310-206-8153
- E-post: adfisher@mednet.ucla.edu
-
Huvudutredare:
- Susan Perlman, MD
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien
- Rekrytering
- Hospital Universitario La Paz
-
Kontakt:
- Ignacio Pascual Pascual, MD
- Telefonnummer: +34 917277388
- E-post: ipascual@salud.madrid.org
-
Huvudutredare:
- Ignacio Pascual Pascual, MD
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB2 0AY
- Rekrytering
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Hannah Munday
- Telefonnummer: +44 (0) 1223 639716
- E-post: hannahmunday@nhs.net
-
Huvudutredare:
- Nicholas Oscroft, MD
-
Underutredare:
- Anke Hensiek, MD
-
-
-
-
-
Gießen, Tyskland
- Rekrytering
- University of Giessen
-
Huvudutredare:
- Andreas Hahn, MD
-
Kontakt:
- Kyriakos Martakis, MD
- Telefonnummer: +49 (0)641 985 43543
- E-post: Kyriakos.Martakis@paediat.med.uni-giessen.de
-
München, Tyskland
- Rekrytering
- Ludwig Maximilian University of Munich
-
Kontakt:
- Anita Hennig, MD
- Telefonnummer: +49 (0)89 4400 7677
- E-post: Anita.Hennig@med.uni-muenchen.de
-
Huvudutredare:
- Susanne Schneider, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier
Individer som uppfyller alla följande kriterier är berättigade att delta i studien:
- Skriftligt informerat samtycke undertecknat av patienten och/eller dennes juridiska ombud/förälder
- Man eller kvinna i åldern ≥6 år med en bekräftad diagnos av A-T vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke.
Kvinnor i fertil ålder, definierade som en premenopausal kvinna som kan bli gravid, kommer att inkluderas om de antingen är sexuellt inaktiva (sexuellt abstinenta i 14 dagar innan den första dosen fortsätter till 28 dagar efter den sista dosen) eller använder något av följande mycket effektiva preventivmedel (dvs. resulterar i
- intrauterin enhet (IUD);
- kirurgisk sterilisering av partnern (vasektomi i minst 6 månader);
- kombinerat (östrogen- eller gestageninnehållande) hormonellt preventivmedel associerat med hämning av ägglossning (antingen oralt, intravaginalt eller transdermalt);
- hormonell preventivmetod som endast innehåller gestagen associerad med hämning av ägglossning (antingen oral, injicerbar eller implanterbar);
- intrauterint hormonfrisättande system (IUS);
- bilateral tubal ocklusion.
Kvinnor som inte är fertila måste ha genomgått en av följande steriliseringsprocedurer minst 6 månader före den första dosen:
- hysteroskopisk sterilisering;
- bilateral tubal ligering eller bilateral salpingektomi;
- hysterektomi;
- bilateral ooforektomi;
ELLER
vara postmenopausal med amenorré i minst 1 år före den första dosen och follikelstimulerande hormon (FSH) serumnivåer i överensstämmelse med postmenopausala status. FSH-analys för postmenopausala kvinnor kommer att göras vid screening. FSH-nivåerna bör ligga inom det postmenopausala området som bestämts av det centrala laboratoriet.
- Icke-vasektomerad manlig patient samtycker till att använda kondom med spermiedödande medel eller avstå från samlag under studien tills 90 dagar efter den sista dosen av studiemedicinering och den kvinnliga partnern samtycker till att följa inklusionskriterierna 3 eller 4. För en vasektomerad man som har hade sin vasektomi 6 månader eller mer innan studiestart krävs att de använder kondom vid samlag. En man som har vasektomiserats mindre än 6 månader före studiestart måste följa samma restriktioner som en icke-vasektomerad hane.
- Om man är man, samtycker patienten till att inte donera spermier från den första dosen förrän 90 dagar efter dosering.
Patienter måste falla inom:
a) En SARA-poäng på 5 ≤ X ≤ 33 poäng (av 40) OCH i. Inom intervallet 2-7 (utom intervallet 0-8) för deltestet gång på SARA-skalan ELLER ii. Kunna utföra 9 Hole Peg Test med Dominant Hand (9HPT-D) (SCAFI subtest) på 20 ≤ X ≤150 sekunder.
- Vikt ≥15 kg vid screening.
Patienter är villiga att avslöja sina befintliga mediciner/terapier för (symptomen) av A-T, inklusive de som finns på listan över förbjudna läkemedel. Icke-förbjudna mediciner/terapier (t.ex. samtidig talterapi och sjukgymnastik) är tillåtna under förutsättning att:
- Utredaren tror inte att medicinen/terapin kommer att störa studieprotokollet/resultaten
- Patienterna har haft en stabil dos/varaktighet och typ av behandling i minst 6 veckor före besök 1 (baslinje 1)
- Patienter är villiga att bibehålla en stabil dos/byter inte sin terapi under hela studiens varaktighet.
- En förståelse för implikationerna av studiedeltagande, som tillhandahålls i den skriftliga patientinformationen och informerat samtycke av patienter eller deras juridiska ombud/förälder, och visar en vilja att följa instruktioner och delta i erforderliga studiebesök (för barn kommer detta kriterium också att bedömas i föräldrar eller förordnade vårdnadshavare).
Exklusions kriterier
Individer som uppfyller något av följande kriterier är inte berättigade att delta i studien:
- Symtomfria patienter
- Patienten har kliniska drag av A-T, men ett helt negativt resultat på ett tidigare genetiskt test för A-T.
Patienter som har något av följande:
- Kronisk diarré;
- Oförklarlig synförlust;
- Maligniteter;
- Insulinberoende diabetes mellitus.
- Känd historia av överkänslighet mot N-acetyl-leucin (DL-, L-, D-) eller derivat.
- Historik med känd överkänslighet mot hjälpämnen i Ora-Blend® (nämligen sackaros, sorbitol, cellulosa, karboximetylcellulosa, xantangummi, karragenan, dimetikon, metylparaben och kaliumsorbat).
- Samtidigt deltagande i en annan klinisk studie eller deltagande i någon klinisk studie som involverar administrering av ett prövningsläkemedel (IMP; ”studieläkemedel”) inom 6 veckor före besök 1.
- Patienter med ett fysiskt eller psykiatriskt tillstånd som, efter utredarens gottfinnande, kan utsätta patienten för risker, kan förvirra studieresultaten eller kan störa patientens deltagande i den kliniska studien.
Kända kliniskt signifikanta (efter utredarens bedömning) laboratorier inom hematologi, koagulation, klinisk kemi eller urinanalys, inklusive, men inte begränsat till:
- Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) >5x övre normalgräns (ULN);
- Totalt bilirubin >1,5x ULN, om inte Gilberts syndrom föreligger i vilket fall total bilirubin >2x ULN.
- Känd eller ihållande användning, missbruk eller beroende av medicin, droger eller alkohol.
- Pågående eller planerad graviditet eller kvinnor som ammar.
- Patienter med grav syn- eller hörselnedsättning (som inte korrigeras med glasögon eller hörapparater) som, efter utredarens gottfinnande, stör deras förmåga att utföra studiebedömningar.
- Patienter som har diagnostiserats med artrit eller andra muskuloskeletala störningar som påverkar leder, muskler, ligament och/eller nerver som i sig påverkar patientens rörlighet och, efter utredarens gottfinnande, stör deras förmåga att utföra studiebedömningar.
Patienter som inte vill och/eller inte kan genomgå en 6-veckors tvättperiod från någon av följande förbjudna mediciner före besök 1 (baslinje 1) och förblir utan förbjudna mediciner till och med besök 6.
- Aminopyridiner (inklusive form med fördröjd frisättning);
- N-acetyl-DL-leucin (t.ex. Tanganil®);
- N-acetyl-L-leucin (förbjudet om det inte tillhandahålls som IMP);
- Riluzol;
- Gabapentin;
- vareniklin;
- Klorzoxazon;
- Sulfasalazin;
- Rosuvastatin.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Behandling med IB1001
6 veckors behandling med IB1001 administrerat oralt. Patienter ≥13 år kommer att få en total daglig dos på 4 g/dag (administrerad som 3 doser per dag). Patienter 6-12 år kommer att få doser i viktnivåer:
Efter den 6 veckor långa behandlingsperioden kommer patienterna att gå in i en 6 veckors tvättperiod efter behandling. |
IB1001 (N-Acetyl-L-Leucin) är en modifierad aminosyraester som administreras oralt.
Andra namn:
|
Inget ingripande: Utspolning efter behandling
Efter den 6 veckor långa behandlingsperioden kommer patienterna att gå in i en 6 veckors tvättperiod efter behandling.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Kliniskt intryck av förändring i svårighetsgrad (CI-CS)
Tidsram: CI-CS jämför baslinje (dag 1) med IB1001 mot slutet av 6-veckors behandling med IB1001 (ungefär dag 42) MINUS CI-CS som jämför slutet av 6-veckors behandling med IB1001 (ungefär dag 42) mot slutet av 6 veckor efter behandling tvättning
|
Den primära utvärderingen av CI-CS kommer att utföras av två oberoende neurologer vars bedömningar kommer att baseras på videor av ankartestet som tas vid varje besök. Dessa bedömare kommer att bli blinda för behandlingsfaserna och videornas kronologiska ordning för att minska upptäckt och prestandabias. CI-CS-bedömningen kommer att instruera den blinda bedömaren att överväga: "Jämfört med den första videon, hur har svårighetsgraden av deras prestanda på 9HPT-D eller 8MWT förändrats (förbättrats eller försämrats) på 6 veckor som observerats i den andra videon ?' CI-CS utvärderas på en 7-punkts Likert-skala (+3=betydligt förbättrad till -3= betydligt sämre). |
CI-CS jämför baslinje (dag 1) med IB1001 mot slutet av 6-veckors behandling med IB1001 (ungefär dag 42) MINUS CI-CS som jämför slutet av 6-veckors behandling med IB1001 (ungefär dag 42) mot slutet av 6 veckor efter behandling tvättning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI)
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
SCAFI-skalan är en validerad ataxi-värderingsskala och är ett objektivt mått på ataxi och fysisk funktion som består av tre underskalor: 8 Meter Walk Test (8MWT), 9-håls peg-testet med både dominanta och icke-dominanta händer (9HPT) -D; 9HPT-ND) och "PATA"-testet för att mäta talprestanda. För 8MWT- och 9HPT-testerna indikerar en lägre poäng/tid en klinisk förbättring. Ett högre "PATA"-testresultat indikerar förbättring i talprestanda. SCAFI totalpoäng och tre subskalor (8MWT, 9HPT-D och PATA) rapporteras för statistisk analys. |
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
Ändring i skalan för bedömning och betyg av ataxi (SARA) poäng
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
SARA-skalan är en klinisk betygsskala med åtta punkter (gång, ställning, sittande, tal, finmotorik och taxi) med ett totalpoängintervall på 0-40, där 0 är den bästa neurologiska statusen och 40 den sämsta. SARA är en pålitlig och validerad klinisk skala med hög intern konsistens som mäter svårighetsgraden och progressionen av ataxi. |
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
EuroQuol- 5 Dimension (EQ-5D) livskvalitetsskala
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
EQ-5D är ett standardiserat mått på hälsotillstånd som består av två delar: ett flervalsformulär (beskrivande system) och en visuell analog skala. Det beskrivande EQ-5D-systemet omfattar följande 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). Varje dimension har 5 nivåer: inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem. |
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
Investigator's Clinical Global Impressions (CGI)
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
CGI-skalan är en brett validerad skala som länge har implementerats i neurodegenerativa sjukdomsstudier för att tillhandahålla ett index av klinisk betydelse som inte kan erhållas från kvantitativa bedömningsåtgärder. CGI består av två kompletterande en-poståtgärder som utvärderar: (A) Allvaret i patientens tillstånd och (B) förändringen från behandlingens början. Båda måtten utvärderas på en Likert-skala från 1 till 7, där 1 anger den bästa kliniska statusen och 7 anger den sämsta. |
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
Förälders/vårdgivares kliniska globala intryck (CGI)
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
CGI-skalan är en brett validerad skala som länge har implementerats i neurodegenerativa sjukdomsförsök för att tillhandahålla ett index av klinisk betydelse som inte kan erhållas från kvantitativa bedömningsåtgärder. CGI består av två kompletterande en-poståtgärder som utvärderar: (A) Allvaret i patientens tillstånd och (B) förändringen från behandlingens början. Båda måtten utvärderas på en Likert-skala från 1 till 7, där 1 anger den bästa kliniska statusen och 7 anger den sämsta. |
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
Patients Clinical Global Impressions (CGI) om möjligt
Tidsram: Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
CGI-skalan är en brett validerad skala som länge har implementerats i neurodegenerativa sjukdomsförsök för att tillhandahålla ett index av klinisk betydelse som inte kan erhållas från kvantitativa bedömningsåtgärder. CGI består av två kompletterande en-poståtgärder som utvärderar: (A) Allvaret i patientens tillstånd och (B) förändringen från behandlingens början. Båda måtten utvärderas på en Likert-skala från 1 till 7, där 1 anger den bästa kliniska statusen och 7 anger den sämsta. |
Baslinje (dag 1) till slutet av behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42); Slutet på behandlingen med IB1001 (ungefär dag 42) till slutet av efterbehandlingens tvättning (ungefär dag 84)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Churchill GC, Strupp M, Factor C, Bremova-Ertl T, Factor M, Patterson MC, Platt FM, Galione A. Acetylation turns leucine into a drug by membrane transporter switching. Sci Rep. 2021 Aug 4;11(1):15812. doi: 10.1038/s41598-021-95255-5.
- Fields T, Patterson M, Bremova-Ertl T, Belcher G, Billington I, Churchill GC, Davis W, Evans W, Flint S, Galione A, Granzer U, Greenfield J, Karl R, Kay R, Lewi D, Mathieson T, Meyer T, Pangonis D, Platt FM, Tsang L, Verburg C, Factor M, Strupp M. A master protocol to investigate a novel therapy acetyl-L-leucine for three ultra-rare neurodegenerative diseases: Niemann-Pick type C, the GM2 gangliosidoses, and ataxia telangiectasia. Trials. 2021 Jan 22;22(1):84. doi: 10.1186/s13063-020-05009-3.
- Brueggemann A, Bicvic A, Goeldlin M, Kalla R, Kerkeni H, Mantokoudis G, Abegg M, Kolnikova M, Mohaupt M, Bremova-Ertl T. Effects of Acetyl-DL-Leucine on Ataxia and Downbeat-Nystagmus in Six Patients With Ataxia Telangiectasia. J Child Neurol. 2022 Jan;37(1):20-27. doi: 10.1177/08830738211028394. Epub 2021 Oct 7.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Immunologiska bristsyndrom
- Immunsystemets sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Dyskinesier
- DNA-reparation-briststörningar
- Neurokutana syndrom
- Cerebellära sjukdomar
- Primära immunbristsjukdomar
- Spinocerebellär ataxi
- Ataxi
- Telangiektas
- Cerebellär ataxi
- Ataxi Telangiectasia
Andra studie-ID-nummer
- IB1001-203
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Ataxi Telangiectasia
-
Cadent TherapeuticsIndragenSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8 | Spinocerebellär ataxi typ 17 | ARCA1 - Autosomal recessiv cerebellär ataxi...Förenta staterna
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8Förenta staterna, Kina
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 3 | Episodisk ataxi, typ 7Frankrike
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 1 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 2 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 3 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 6 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 7 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 8 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 10Förenta staterna
-
University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable TechnologiesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
Teachers College, Columbia UniversityAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 7Förenta staterna
-
Sclnow Biotechnology Co., Ltd.Har inte rekryterat ännuSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
-
University of FloridaUniversity of California, Los Angeles; National Ataxia FoundationRekryteringSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
University of FloridaAcorda TherapeuticsAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
University of California, Los AngelesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | MSA-CFörenta staterna
Kliniska prövningar på IB1001
-
Medexus Pharma, Inc.AvslutadHemofili BFörenta staterna, Storbritannien, Indien
-
Medexus Pharma, Inc.AvslutadHemofili BKalkon, Brasilien, Georgien, Moldavien, Republiken, Sydafrika, Ukraina
-
Cangene CorporationIndragenHemofili BStorbritannien, Förenta staterna
-
Medexus Pharma, Inc.AvslutadHemofili BFörenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Indien, Israel, Italien, Polen
-
IntraBio IncAvslutadNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Storbritannien, Tyskland, Slovakien, Spanien
-
IntraBio IncAvslutadGM2 Gangliosidos | Tay-Sachs sjukdom | Sandhoffs sjukdomFörenta staterna, Tyskland, Spanien, Storbritannien
-
IntraBio IncAktiv, inte rekryterandeNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Australien, Storbritannien, Tyskland, Slovakien, Nederländerna, Tjeckien, Schweiz