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成人严重血友病患者对 AAV 的预先存在免疫力的全球流行病学研究

2021年10月22日 更新者：Baxalta now part of Shire

一项全球流行病学研究，旨在确定成人血友病中和抗体的流行程度和对腺相关病毒 (AAV) 的相关适应性免疫反应

评估重度血友病 A（凝血因子 VIII [FVIII] <1%）或中重度至重度血友病 B（凝血因子 IX [FIX] ≤2%）成人中 AAV 的中和抗体（NAb）血清阳性率。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
242

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt、德国、60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • 意大利
      • Castelfranco Veneto、意大利、31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze、意大利、50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano、意大利、20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza、意大利、36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • 法国
      • Brest Cedex、法国、29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex、法国、69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex、法国、94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex、法国、59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05、法国、13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1、法国、44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing、Michigan、美国、48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • University of Washington
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca、西班牙、37007
        • Hospital Universitario de Salamanca

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

14年 至 71年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

在血友病治疗中心接受治疗的血友病 A 和血友病 B 患者。

描述

纳入标准：

  1. 参与者是筛选时年龄在 18 至 75 岁之间的男性。
  2. 已确定严重血友病 A（血浆因子 VIII (FVIII) 活性 <1%）或 B（血浆因子 IX (FIX) 活性≤2%）。
  3. 提供签署的知情同意书 (ICF)。
  4. 参与者愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准：

  1. 血友病 A 或 B 以外的出血性疾病。
  2. 个人实验室证据证明在任何时候都出现了 FVIII 或 FIX 蛋白抑制剂（任何单次测试≥0.6 Bethesda 单位 [BU]）。
  3. 目前正在接受全身免疫抑制治疗、细胞毒性化疗、免疫球蛋白治疗或单克隆抗体治疗。
  4. 在抽血后 30 天内接受过全身抗病毒和/或干扰素治疗，但人类免疫缺陷病毒 (HIV) 治疗除外。
  5. 目前正在接受基于利巴韦林和/或干扰素的活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 治疗。
  6. 在抽血后 120 天内接受过免疫球蛋白治疗或血浆输注。
  7. 有已知的除 HIV 以外的免疫缺陷。
  8. 患有淋巴细胞或浆细胞恶性肿瘤。
  9. 参与者是研究者的家庭成员或雇员。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
甲型血友病
血友病 A 的参与者
其他：未治疗，血清阳性率
非治疗研究检查对腺相关病毒 (AAV) 的预先存在的免疫力的流行
血友病B
血友病 B 的参与者
其他：未治疗，血清阳性率
非治疗研究检查对腺相关病毒 (AAV) 的预先存在的免疫力的流行

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
中和抗体 (NAb) 的流行率 - 基线访问
大体时间：基线访问
NAb 对天然腺相关病毒 (AAV) 血清型的流行
基线访问
中和抗体 (NAb) 的流行率 - 第 1 年访视
大体时间：第一年访问
NAb 对天然腺相关病毒 (AAV) 血清型的流行
第一年访问
中和抗体 (NAb) 的流行率 - 第 2 年访视
大体时间：第二年访问
NAb 对天然腺相关病毒 (AAV) 血清型的流行
第二年访问
中和抗体 (NAb) 的流行率 - 第 3 年访视
大体时间：三年级访问
NAb 对天然腺相关病毒 (AAV) 血清型的流行
三年级访问

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
NAb 对 AAV 的流行，包括 AAV2 和 AAV8
大体时间：基线访视、第 1 年访视、第 2 年访视和第 3 年访视
腺相关病毒 (AAV) 中和抗体 (NAb) 的流行率，包括 AAV2 和 AAV8
基线访视、第 1 年访视、第 2 年访视和第 3 年访视
AAV 结合抗体的流行，包括 AAV8 和 AAV2
大体时间：基线访视、第 1 年访视、第 2 年访视和第 3 年访视
腺相关病毒 (AAV) 结合抗体的流行率，包括 AAV8 和 AAV2
基线访视、第 1 年访视、第 2 年访视和第 3 年访视
T 细胞介导的对 AAV8 的免疫反应
大体时间：基线访视、第 1 年访视、第 2 年访视和第 3 年访视
T 细胞介导的对 AAV8 的免疫反应
基线访视、第 1 年访视、第 2 年访视和第 3 年访视

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Baxalta now part of Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2017年6月14日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2021年3月17日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2021年3月17日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年5月31日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年6月12日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年6月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2021年10月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2021年10月22日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2021年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 201601

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

甲型血友病的临床试验

未治疗，血清阳性率的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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