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Étude épidémiologique mondiale sur l'immunité préexistante à l'AAV chez les adultes atteints d'hémophilie sévère

22 octobre 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une étude épidémiologique mondiale pour déterminer la prévalence des anticorps neutralisants et des réponses immunitaires adaptatives associées au virus adéno-associé (VAA) chez les adultes atteints d'hémophilie

Évaluer la séroprévalence des anticorps neutralisants (NAb) anti-AAV chez les adultes atteints d'hémophilie A sévère (facteur de coagulation VIII [FVIII] <1 %) ou d'hémophilie B modérément sévère à sévère (facteur de coagulation IX [FIX] ≤ 2 %).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
242

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Espagne, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • France
      • Brest Cedex, France, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, France, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, France, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, France, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, France, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Italie
      • Castelfranco Veneto, Italie, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italie, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, États-Unis, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie A et d'hémophilie B qui reçoivent un traitement dans les centres de traitement de l'hémophilie.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant est un homme âgé de 18 à 75 ans au moment de la sélection.
  2. Hémophilie A sévère établie (activité plasmatique du facteur VIII (FVIII) < 1 %) ou B (activité plasmatique du facteur IX (FIX) ≤ 2 %).
  3. Fourniture du formulaire de consentement éclairé (ICF) signé.
  4. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  1. Trouble(s) de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B.
  2. Preuve personnelle en laboratoire d'avoir développé des inhibiteurs du FVIII ou de la protéine FIX à tout moment (≥ 0,6 unités Bethesda [UB] sur un seul test).
  3. Recevant actuellement un traitement immunosuppresseur systémique, une chimiothérapie cytotoxique, un traitement par immunoglobulines ou un traitement par anticorps monoclonaux.
  4. A reçu un traitement systémique antiviral et/ou interféron dans les 30 jours suivant le prélèvement sanguin, à l'exception d'un traitement contre le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  5. Reçoit actuellement un traitement à base de ribavirine et/ou d'interféron pour le virus de l'hépatite C (VHC) actif.
  6. A reçu un traitement par immunoglobulines ou une perfusion de plasma dans les 120 jours suivant le prélèvement sanguin.
  7. A un déficit immunitaire connu autre que le VIH.
  8. A des tumeurs malignes lymphocytaires ou plasmocytaires.
  9. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Hémophilie A
Participants atteints d'hémophilie A
Autre: Non-traitement, séroprévalence
Étude sans traitement examinant la prévalence de l'immunité préexistante au virus adéno-associé (VAA)
Hémophilie B
Participants atteints d'hémophilie B
Autre: Non-traitement, séroprévalence
Étude sans traitement examinant la prévalence de l'immunité préexistante au virus adéno-associé (VAA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de base
Délai: Visite de base
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de base
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de l'année 1
Délai: Visite de l'année 1
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de l'année 1
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de 2e année
Délai: Visite de l'année 2
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de l'année 2
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) - Visite de l'année 3
Délai: Visite de l'année 3
Prévalence de NAb aux sérotypes naturels de virus adéno-associés (AAV)
Visite de l'année 3

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Prévalence de NAb à AAV, y compris AAV2 et AAV8
Délai: Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Prévalence des anticorps neutralisants (NAb) dirigés contre les virus adéno-associés (AAV), y compris AAV2 et AAV8
Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Prévalence des anticorps de liaison à l'AAV, y compris l'AAV8 et l'AAV2
Délai: Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Prévalence des anticorps de liaison au virus adéno-associé (AAV), y compris AAV8 et AAV2
Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Réponse immunitaire médiée par les lymphocytes T à l'AAV8
Délai: Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3
Réponse immunitaire médiée par les lymphocytes T à l'AAV8
Visite de référence, visite de l'année 1, visite de l'année 2 et visite de l'année 3

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Baxalta now part of Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
17 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
17 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
31 mai 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 juin 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
22 octobre 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 201601

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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