Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Global epidemiologisk studie av eksisterende immunitet mot AAV hos voksne med alvorlig hemofili

22. oktober 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En global epidemiologisk studie for å bestemme utbredelsen av nøytraliserende antistoffer og relaterte adaptive immunresponser på adeno-assosiert virus (AAV) hos voksne med hemofili

Vurder seroprevalensen av nøytraliserende antistoffer (NAb) mot AAV hos voksne med alvorlig hemofili A (koagulasjonsfaktor VIII [FVIII] <1 %) eller moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (koagulasjonsfaktor IX [FIX] ≤2 %).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
242

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • University of Washington
  • Frankrike
      • Brest Cedex, Frankrike, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Frankrike, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Frankrike, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hemofili A- og hemofili B-pasienter som mottar behandling ved Hemophilia Treatment Centers.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er mann mellom 18 og 75 år på tidspunktet for screening.
  2. Etablert alvorlig hemofili A (plasma faktor VIII (FVIII) aktivitet <1%) eller B (plasma faktor IX (FIX) aktivitet ≤2%).
  3. Levering av signert skjema for informert samtykke (ICF).
  4. Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Blødningsforstyrrelser andre enn hemofili A eller B.
  2. Personlig laboratoriebevis for å ha utviklet inhibitorer mot FVIII- eller FIX-protein til enhver tid (≥0,6 Bethesda-enheter [BU] på en enkelt test).
  3. Mottar for tiden systemisk immunsuppressiv terapi, cytotoksisk kjemoterapi, immunglobulinbehandling eller monoklonalt antistoffbehandling.
  4. Fikk systemisk antiviral og/eller interferonbehandling innen 30 dager etter blodprøvetaking, med unntak av behandling for humant immunsviktvirus (HIV).
  5. Får for tiden ribavirin- og/eller interferonbasert behandling for aktivt hepatitt C-virus (HCV).
  6. Mottok immunglobulinbehandling eller plasmainfusjon innen 120 dager etter blodprøvetaking.
  7. Har en annen kjent immunsvikt enn HIV.
  8. Har lymfocytt- eller plasmacelle-maligniteter.
  9. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Hemofili A
Deltakere med hemofili A
Annen: Ikke-behandling, seroprevalens
Ikke-behandlingsstudie som undersøker prevalensen av eksisterende immunitet mot adeno-assosiert virus (AAV)
Hemofili B
Deltakere med hemofili B
Annen: Ikke-behandling, seroprevalens
Ikke-behandlingsstudie som undersøker prevalensen av eksisterende immunitet mot adeno-assosiert virus (AAV)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - Baseline-besøk
Tidsramme: Utgangsbesøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
Utgangsbesøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - År 1 besøk
Tidsramme: År 1 besøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
År 1 besøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - Besøk år 2
Tidsramme: År 2 besøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
År 2 besøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) - Besøk år 3
Tidsramme: År 3 besøk
Prevalens av NAb til naturlig forekommende adeno-assosierte virus (AAV) serotyper
År 3 besøk

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av NAb til AAV inkludert AAV2 og AAV8
Tidsramme: Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
Prevalens av nøytraliserende antistoffer (NAb) mot adeno-assosiert virus (AAV) inkludert AAV2 og AAV8
Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
Prevalens av bindende antistoffer mot AAV, inkludert AAV8 og AAV2
Tidsramme: Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
Prevalens av bindende antistoffer mot adeno-assosiert virus (AAV), inkludert AAV8 og AAV2
Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
T-cellemediert immunrespons mot AAV8
Tidsramme: Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk
T-cellemediert immunrespons mot AAV8
Grunnlinjebesøk, år 1 besøk, år 2 besøk og år 3 besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
14. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
31. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
14. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. oktober 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 201601

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Ikke-behandling, seroprevalens

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger