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Studio epidemiologico globale sull'immunità preesistente all'AAV negli adulti con emofilia grave

22 ottobre 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio epidemiologico globale per determinare la prevalenza di anticorpi neutralizzanti e le relative risposte immunitarie adattive al virus adeno-associato (AAV) negli adulti con emofilia

Valutare la sieroprevalenza degli anticorpi neutralizzanti (NAb) per AAV negli adulti con emofilia A grave (fattore VIII della coagulazione [FVIII] <1%) o emofilia B da moderatamente grave a grave (fattore IX della coagulazione [FIX] ≤2%).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
242

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Francia
      • Brest Cedex, Francia, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Francia, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Francia, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Francia, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Francia, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Italia, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia A ed emofilia B che ricevono cure presso i centri di trattamento dell'emofilia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante è un maschio di età compresa tra 18 e 75 anni al momento dello screening.
  2. Emofilia grave accertata A (attività del Fattore VIII plasmatico (FVIII) <1%) o B (attività del Fattore IX plasmatico (FIX) ≤2%).
  3. Fornitura del modulo di consenso informato (ICF) firmato.
  4. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia A o B.
  2. Evidenze di laboratorio personali di aver sviluppato inibitori del FVIII o della proteina FIX in qualsiasi momento (≥0,6 Unità Bethesda [BU] su ogni singolo test).
  3. Attualmente in trattamento con terapia immunosoppressiva sistemica, chemioterapia citotossica, terapia con immunoglobuline o terapia con anticorpi monoclonali.
  4. Ricevuta terapia antivirale sistemica e/o interferone entro 30 giorni dal prelievo di sangue, ad eccezione del trattamento per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  5. Attualmente in trattamento con ribavirina e/o terapia a base di interferone per il virus dell'epatite C attivo (HCV).
  6. Ricevuta terapia con immunoglobuline o infusione di plasma entro 120 giorni dal prelievo di sangue.
  7. Ha una deficienza immunitaria nota diversa dall'HIV.
  8. Ha neoplasie linfocitarie o plasmacellulari.
  9. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Emofilia A
Partecipanti con emofilia A
Altro: Non trattamento, sieroprevalenza
Studio di non trattamento che esamina la prevalenza dell'immunità preesistente al virus adeno-associato (AAV)
Emofilia B
Partecipanti con emofilia B
Altro: Non trattamento, sieroprevalenza
Studio di non trattamento che esamina la prevalenza dell'immunità preesistente al virus adeno-associato (AAV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di anticorpi neutralizzanti (NAb) - Visita di riferimento
Lasso di tempo: Visita di base
Prevalenza di NAb rispetto ai sierotipi di virus adeno-associato (AAV) presenti in natura
Visita di base
Prevalenza di anticorpi neutralizzanti (NAb) - Visita Anno 1
Lasso di tempo: Visita anno 1
Prevalenza di NAb rispetto ai sierotipi di virus adeno-associato (AAV) presenti in natura
Visita anno 1
Prevalenza di anticorpi neutralizzanti (NAb) - Visita Anno 2
Lasso di tempo: Visita anno 2
Prevalenza di NAb rispetto ai sierotipi di virus adeno-associato (AAV) presenti in natura
Visita anno 2
Prevalenza di anticorpi neutralizzanti (NAb) - Visita Anno 3
Lasso di tempo: Visita anno 3
Prevalenza di NAb rispetto ai sierotipi di virus adeno-associato (AAV) presenti in natura
Visita anno 3

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di NAb su AAV inclusi AAV2 e AAV8
Lasso di tempo: Visita di base, visita dell'anno 1, visita dell'anno 2 e visita dell'anno 3
Prevalenza di anticorpi neutralizzanti (NAb) contro il virus adeno-associato (AAV) inclusi AAV2 e AAV8
Visita di base, visita dell'anno 1, visita dell'anno 2 e visita dell'anno 3
Prevalenza di anticorpi leganti per AAV, inclusi AAV8 e AAV2
Lasso di tempo: Visita di base, visita dell'anno 1, visita dell'anno 2 e visita dell'anno 3
Prevalenza di anticorpi leganti al virus adeno-associato (AAV), inclusi AAV8 e AAV2
Visita di base, visita dell'anno 1, visita dell'anno 2 e visita dell'anno 3
Risposta immunitaria mediata da cellule T ad AAV8
Lasso di tempo: Visita di base, visita dell'anno 1, visita dell'anno 2 e visita dell'anno 3
Risposta immunitaria mediata da cellule T ad AAV8
Visita di base, visita dell'anno 1, visita dell'anno 2 e visita dell'anno 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Baxalta now part of Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
31 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 ottobre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 201601

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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