Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Globális epidemiológiai tanulmány az AAV-ellenes immunitásról súlyos hemofíliában szenvedő felnőtteknél

2021. október 22. frissítette: Baxalta now part of Shire

Globális epidemiológiai tanulmány a semlegesítő antitestek prevalenciájának és a kapcsolódó adaptív immunválaszoknak az adeno-asszociált vírusra (AAV) való meghatározására hemofíliában szenvedő felnőtteknél

Értékelje az AAV elleni neutralizáló antitestek (NAb) szeroprevalenciáját súlyos hemofíliában A (VIII-as véralvadási faktor [FVIII] <1%) vagy közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliában B (IX. véralvadási faktor [FIX] ≤2%) szenvedő felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
242

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • AKH - Medizinische Universitat Wien
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Hemophilia & Thrombosis Center
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • University of Washington
  • Franciaország
      • Brest Cedex, Franciaország, 29609
        • Hopital Morvan
      • Bron cedex, Franciaország, 69677
        • Groupement Hospitalier Est- Hôpital Louis Pradel
      • Le Kremlin Bicêtre cedex, Franciaország, 94275
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • Hopital Jeanne de Flandre - CHU Lille
      • Marseille Cedex 05, Franciaország, 13385
        • Hopital De La Timone
      • Nantes Cedex 1, Franciaország, 44093
        • CHU de Nantes Site Hotel Dieu
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
  • Olaszország
      • Castelfranco Veneto, Olaszország, 31033
        • Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
      • Firenze, Olaszország, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milano, Olaszország, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Vicenza, Olaszország, 36100
        • Ospedale San Bortolo di Vicenza
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanyolország, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Salamanca, Spanyolország, 37007
        • Hospital Universitario de Salamanca

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Hemofília A és hemofília B betegek, akik a hemofília kezelési központokban részesülnek kezelésben.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevő a szűrés időpontjában 18 és 75 év közötti férfi.
  2. Súlyos hemofília A (plazma VIII-as faktor (FVIII) aktivitása <1%) vagy B (plazma IX-es faktor (FIX) aktivitása ≤2%).
  3. Aláírt beleegyező nyilatkozat (ICF) biztosítása.
  4. A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.

Kizárási kritériumok:

  1. Vérzési rendellenesség(ek), kivéve az A vagy B hemofíliát.
  2. Személyes laboratóriumi bizonyíték arra vonatkozóan, hogy bármikor kifejlődtek FVIII- vagy FIX-fehérje inhibitorai (≥0,6 Bethesda-egység [BU] egyetlen teszten).
  3. Jelenleg szisztémás immunszuppresszív terápiában, citotoxikus kemoterápiában, immunglobulin terápiában vagy monoklonális antitest kezelésben részesül.
  4. A vérvételt követő 30 napon belül szisztémás vírusellenes és/vagy interferon kezelésben részesült, kivéve a humán immundeficiencia vírus (HIV) kezelését.
  5. Jelenleg ribavirin és/vagy interferon alapú kezelésben részesül az aktív hepatitis C vírus (HCV) miatt.
  6. A vérvételt követő 120 napon belül immunglobulin terápiát vagy plazma infúziót kapott.
  7. Ismert, a HIV-től eltérő immunhiánya van.
  8. Limfocita vagy plazmasejtes rosszindulatú daganatai vannak.
  9. A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz

Csoport / Kohorsz

Egy megfigyeléses vizsgálat résztvevőinek csoportja vagy alcsoportja, amelyet orvosbiológiai vagy egészségügyi eredmények szempontjából értékelnek.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Hemofília A
A hemofíliában szenvedő résztvevők A
Egyéb: Kezelés hiánya, szeroprevalencia
Kezelés nélküli vizsgálat, amely az adeno-asszociált vírus (AAV) elleni, már meglévő immunitás prevalenciáját vizsgálja
Hemofília B
B hemofíliában szenvedő résztvevők
Egyéb: Kezelés hiánya, szeroprevalencia
Kezelés nélküli vizsgálat, amely az adeno-asszociált vírus (AAV) elleni, már meglévő immunitás prevalenciáját vizsgálja

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neutralizáló antitestek (NAb) prevalenciája – Kiindulási vizit
Időkeret: Kiindulási látogatás
A NAb prevalenciája a természetesen előforduló adeno-asszociált vírus (AAV) szerotípusokban
Kiindulási látogatás
A neutralizáló antitestek (NAb) prevalenciája – 1. év látogatás
Időkeret: 1. év látogatása
A NAb prevalenciája a természetesen előforduló adeno-asszociált vírus (AAV) szerotípusokban
1. év látogatása
A neutralizáló antitestek (NAb) prevalenciája – 2. éves látogatás
Időkeret: 2 éves látogatás
A NAb prevalenciája a természetesen előforduló adeno-asszociált vírus (AAV) szerotípusokban
2 éves látogatás
A neutralizáló antitestek (NAb) prevalenciája – 3. éves látogatás
Időkeret: 3 éves látogatás
A NAb prevalenciája a természetesen előforduló adeno-asszociált vírus (AAV) szerotípusokban
3 éves látogatás

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A NAb prevalenciája az AAV-ra, beleértve az AAV2-t és az AAV8-at
Időkeret: Alaplátogatás, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás és 3. évi látogatás
Az adeno-asszociált vírus (AAV), köztük az AAV2 és az AAV8 elleni neutralizáló antitestek (NAb) prevalenciája
Alaplátogatás, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás és 3. évi látogatás
Az AAV-hoz kötődő antitestek előfordulása, beleértve az AAV8-at és az AAV2-t
Időkeret: Alaplátogatás, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás és 3. évi látogatás
Az adeno-asszociált vírushoz (AAV), beleértve az AAV8-at és az AAV2-t, kötő antitestek előfordulása
Alaplátogatás, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás és 3. évi látogatás
T-sejt által közvetített immunválasz az AAV8-ra
Időkeret: Alaplátogatás, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás és 3. évi látogatás
T-sejt által közvetített immunválasz az AAV8-ra
Alaplátogatás, 1. évi látogatás, 2. évi látogatás és 3. évi látogatás

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
Baxalta now part of Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2017. június 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2021. március 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2021. március 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2017. május 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2017. június 12.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2017. június 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2021. október 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2021. október 22.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • 201601

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • Tanulmányi Protokoll
  • Statisztikai elemzési terv (SAP)
  • Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
  • Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kezelés hiánya, szeroprevalencia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése