使用 Mylotarg 的非清髓性准备方案用于高危急性髓细胞白血病 (AML)、急性淋巴细胞白血病 (ALL)、慢性髓细胞白血病 (CML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者

Mylotarg 是一种针对大多数白血病细胞上发现的 CD33 抗原的新型免疫偶联物。 这种人源化鼠 IgG4 单克隆抗体带有加利车霉素毒素标签。 在等摩尔浓度下，加利车霉素的效力比阿霉素强约 3200 倍。 在一项涉及复发性 AML 成年患者的 I 期研究中，Mylotarg 已被证明具有显着的抗白血病活性且毒性很小。 Mylotarg 最令人担忧的副作用是长期的中性粒细胞减少症和血小板减少症。 II 期研究也证明疗效好，毒性小。

该提案的目标是将 Mylotarg 纳入类似于 MD 安德森癌症中心使用的 FAI 的非清髓性准备方案。 假设是 Mylotarg 将提供有效的抗白血病作用，而不会增加微型同种异体骨髓移植方案的毒性。 更有效的抗白血病反应可能会增加完全缓解率并诱发微小残留病 (MRD) 状态。 因此，同种异体移植的移植物抗白血病（GVL）效应将有更好的成功机会。 此外，Mylotarg 后给予供体细胞应可改善先前与 Mylotarg 相关的血细胞减少。 这种药物可能会有很好的耐受性。

患有表达 CD33（即 AML、ALL、CML 和 MDS）将包括在内。 我们将招募无法耐受标准同种异体骨髓移植的老年患者（>55 岁）或身体虚弱的患者。 将在移植后 28 天评估患者的反应证据。 那些有残留疾病的患者可能有资格获得额外的 Mylotarg 以及供体淋巴细胞输注。 Mylotarg 的额外疗程可能会改善这个预后不良组的总生存期。