MiT 肿瘤患者的 2 期研究

这是一项多中心、单组、两阶段的 ARQ 197 在小眼转录因子相关 (MiT) 肿瘤患者中的 2 期研究。 ARQ 197 是一种新型小分子药物，旨在阻断 c-Met 的活性，c-Met 被认为在人类癌症中发挥多种关键作用，包括癌细胞生长、存活、血管生成、侵袭和转移。

小眼转录因子肿瘤（MiT 肿瘤）是透明细胞肉瘤（CCS）、肺泡软部肉瘤（ASPS）和易位相关肾细胞癌（RCC）。 这些软组织癌的特点是具有共同的转录机制，导致不可避免的扩散和对所有已知疗法的耐药性。 它们往往会侵袭青少年和年轻人，如果在诊断时不能切除，则总是致命的。 一些学术实验室已经表明，这些肿瘤中的基因易位会上调 c-Met，并且此类肿瘤依赖于这种活性。

该研究将招募患有组织学或细胞学证实的 MiT 恶性疾病的青少年（13 岁或以上）和成年患者。 符合条件的患者将每天两次收到 ARQ 197。 治疗将继续进行，直到达到疾病进展、不可接受的毒性或其他中止标准。

在研究期间，将在基线时进行肿瘤评估，然后每隔 8 周进行一次。

为了评估每个患者的安全性和药物的毒性，将在整个研究过程中进行身体检查、实验室评估、生命体征和不良事件评估。 将在第一个治疗周期期间从最多 10 名 20 岁或以下的患者中收集用于 PK 分析的血样。 将收集有关患者基因易位/融合状态的档案组织标本和相关实验室结果。

在患者同意的情况下，也可以收集肿瘤活检（可选）。 如果患者同意，可以使用核心针活检收集肿瘤样本。

此外，为了探索肿瘤对 ARQ 197 治疗的生物学反应，将在三个时间点进行 FDG-PET 扫描：治疗前 14 天内、第 1 周期第 8 天（± 2 天）和两个周期后治疗与肿瘤测量一致。