Wiskott-Aldrich 综合征的基因治疗 (TIGET-WAS)

纳入标准：

1. 由基因突变和至少以下标准之一定义的 WAS 诊断：

   • 严重的WAS突变
   • 没有黄蜂表达
   • 严重临床评分（Zhu临床评分≥3
2. 没有 HLA 相同的同胞供体

3. 在 4-6 个月内对匹配的无关供体 (10/10) 或足够的无关脐带血供体 (5-6/6) 进行阴性搜索

   • 根据临床情况不适合无关同种异体移植的年龄 > 5 岁的患者。
4. 父母/监护人/患者签署知情同意书。

排除标准：

1. HIV 感染呈阳性的患者。
2. 受肿瘤影响的患者。
3. 具有典型 MDS/AML 细胞遗传学改变的患者。
4. 具有终末器官功能或任何其他严重疾病的患者，根据研究者的判断，这些疾病会使患者不适合参加本研究。
5. 在过去 6 个月内接受过同种异体造血干细胞移植的患者。
6. 接受同种异体造血干细胞移植并有供体来源残留细胞证据的患者。