脂质体阿糖胞苷-柔红霉素 CPX-351 治疗未经治疗的骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病患者

主要目标：

I. 估计 CPX-351（脂质体阿糖胞苷-柔红霉素 CPX-351）的 32 单位/m^2 或 64 单位/m^2 或两种剂量水平是否有可能提高治疗相关死亡率 (TRM)，同时保持未经治疗的高风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 或非急性早幼粒细胞白血病 (APL) 急性髓性白血病 (AML) 患者的完全缓解 (CR) 率常数具有高风险的 TRM。

次要目标：

I. 描述 CR/CR 在最多 4 个周期的诱导/再诱导治疗后血小板计数恢复不完全 (CRp) 率。

二。描述达到 CR/CRp 的患者的无事件生存期、无病生存期和总生存期。

三、估计方案​​相关毒性的频率和严重程度。

大纲：患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。

手臂我：

诱导/再诱导：患者在第 1、3 和 5 天接受低剂量阿糖胞苷-柔红霉素 CPX-351 静脉注射 (IV) 超过 90 分钟。在没有疾病进展或不可接受的情况下，每 40 天重复治疗 4 个疗程毒性。 达到 CR 或 CRp 的患者继续巩固治疗。

巩固：患者在第 1 天和第 3 天接受 90 分钟的低剂量阿糖胞苷-柔红霉素 CPX-351 静脉注射。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 40 天重复治疗 4 个疗程。

ARM II：（截至 2014 年 4 月 21 日有效）诱导/再诱导：患者在第 1、3 和 5 天接受更高剂量的脂质体阿糖胞苷-柔红霉素 CPX-351 静脉注射超过 90 分钟。每 40 天重复一次治疗在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下进行 4 个疗程。 达到 CR 或 CRp 的患者继续巩固治疗。

巩固：患者在第 1 天和第 3 天接受超过 90 分钟的高剂量阿糖胞苷-柔红霉素 CPX-351 IV。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 40 天重复治疗 4 个疗程。

完成研究治疗后，对患者进行为期 1 个月的随访。