OnabotulinumtoxinA 用于治疗小儿膀胱过度活动症引起的尿失禁（12 至 17 岁）
2022年11月23日 更新者：Allergan
BOTOX® 治疗 12 至 17 岁膀胱过度活动症患者尿失禁
这是一项多中心、随机、双盲、平行组、多剂量研究，旨在评估 BOTOX 在因膀胱过度活动症 (OAB) 且抗胆碱能治疗管理不当导致尿失禁的青少年中的疗效和安全性。
参与者在第 1 天以 1:1:1 的比例随机接受 25 U、50 U 或 100 U BOTOX（不超过 6 U/kg）的单次 Tx，在第 2、6 周每次治疗后观察, 和 12 后治疗，此后每 6 周交替进行电话和诊所访问，直到他们有资格进行进一步的再治疗/退出研究。
参与者可以接受多种治疗，具体取决于患者请求/再治疗资格的数量和时间。
在每次重新治疗时，研究者可以保持剂量相同或以盲法方式将其增加一个剂量水平。
自第 1 天进入后 96 周以及自上次研究治疗开始至少 12 周后，参与者退出研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
56
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital /ID# 237510
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- London Health Sciences Center /ID# 234304
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Quebec
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Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
- CHUS - Hopital Fleurimont /ID# 237668
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Port Elizabeth、南非、6001
- St Georges Hospital /ID# 235316
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Bielefeld、德国、33617
- Evangelisches Krankenhaus Bielefeld /ID# 235234
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Emmendingen、德国、79312
- Urologische Gemeinschaftspraxis /ID# 234978
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Luebeck、德国、23538
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein Campus Luebeck /ID# 234288
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Napoli、意大利、80138
- AOU Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli /ID# 237308
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Oslo、挪威、0372
- Oslo University Hospital /ID# 234434
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Olomouc、捷克语、779 00
- Fakultni nemocnice Olomouc /ID# 237577
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Antwerpen
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Edegem、Antwerpen、比利时、2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen /ID# 237997
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Oost-Vlaanderen
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Gent、Oost-Vlaanderen、比利时、9000
- UZ Gent /ID# 237588
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Vlaams-Brabant
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Leuven、Vlaams-Brabant、比利时、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven /ID# 237218
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Bordeaux、法国、33076
- Duplicate_CHU Bordeaux-Hopital Pellegrin /ID# 237392
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Limoges、法国、87042
- Hôpital de la Mère et de l'Enfant /ID# 235227
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Nice、法国、06200
- Hôpitaux Pédiatriques de Nice CHU-LENVAL /ID# 235278
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Poznan、波兰、61-512
- Specjalistyczny Gabinet Lekarski /ID# 235257
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Warszawa、波兰、02-798
- Medical Concierge Centrum Medyczne /ID# 235200
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Dolnoslaskie
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Wroclaw、Dolnoslaskie、波兰、50-556
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu /ID# 238166
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
- Sydney Children's Hospital /ID# 237191
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Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead /ID# 234337
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Victoria
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Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
- Monash Children's Hospital /ID# 234388
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Alaska
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Anchorage、Alaska、美国、99503-3902
- Alaska Urological Institute /ID# 238189
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital /ID# 237787
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Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado /ID# 237621
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06510-3206
- Yale New Haven Hospital - Yale School of Medicine /ID# 238222
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Orlando Health-Arnold Palmer Hospital for Children Pediatric Urology /ID# 235283
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North Carolina
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Raleigh、North Carolina、美国、27612
- Associated Urologist of North Carolina /ID# 235437
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Med. Center /ID# 237539
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital Wisconsin - Milwaukee Campus /ID# 237544
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Aberdeen、英国、AB15 6RE
- NHS Grampian /ID# 237379
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Liverpool、英国、L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust /ID# 237279
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Reading、英国、RG1 5AN
- Royal Berkshire NHS Foundation Trust /ID# 236915
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Sheffield、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust /ID# 237854
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Lancashire
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Manchester、Lancashire、英国、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust /ID# 234380
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Norfolk
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Norwich、Norfolk、英国、NR4 7UY
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust /ID# 234819
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Scotland
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Glasgow、Scotland、英国、G12 0XH
- NHS Greater Glasgow and Clyde /ID# 237430
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Maastricht、荷兰、6229 HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum /ID# 237678
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Gelderland
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Nijmegen、Gelderland、荷兰、6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum /ID# 237043
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 膀胱过度活动症 (OAB) 的症状（频率/尿急）伴尿失禁至少 6 个月
- 一种或多种抗胆碱能药物不能充分控制 OAB 症状
排除标准
- 由神经系统疾病引起的 OAB
- 在 7 天内使用抗胆碱能药或其他药物治疗 OAB 症状
- 当前使用留置导尿管或清洁间歇导尿术排空膀胱
- 以前或目前使用任何血清型肉毒杆菌毒素治疗任何泌尿系统疾病，或在 3 个月内使用任何血清型肉毒杆菌毒素治疗任何其他疾病或使用
- 重症肌无力、伊顿-兰伯特综合征或肌萎缩侧索硬化
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：保妥适 25 U
参与者随机接受 25 单位 (U) BOTOX（不超过 6 U/kg），通过膀胱镜检查进行 20 次逼尿肌内注射，每次 0.5 mL，保留三角区。
治疗后随访门诊就诊发生在第 2、6 和 12 周。参与者可以在第 12 周和每次后续治疗后的第 12 周要求再治疗，最多 4 个周期。
复治剂量由研究者确定，与前一治疗相比，可以是相同剂量或下一个更高剂量。
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每瓶 BOTOX（A 型肉毒杆菌毒素）纯化的神经毒素复合物，配方号 9060X 含有 100 U A 型肉毒杆菌毒素、0.5 mg 白蛋白（人）和 0.9 mg 氯化钠，采用无菌真空干燥形式，不含防腐剂。
研究药物将用 0.9% 氯化钠（不含防腐剂）重新配制。
10 mL 研究药物分 20 次注射，每次 0.5 mL。
在直视膀胱镜下，注射均匀分布在逼尿肌壁上，间隔约 1 厘米。
为避免注射三角区，注射位置应至少高于三角区 1 厘米。
对于每次注射，注射针将被插入逼尿肌中大约2mm。
其他名称：
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实验性的：保妥适 50 U
参与者随机接受 50 单位 (U) BOTOX（不超过 6 U/kg），通过膀胱镜检查进行 20 次逼尿肌内注射，每次 0.5 mL，保留三角区。
治疗后随访门诊就诊发生在第 2、6 和 12 周。参与者可以在第 12 周和每次后续治疗后的第 12 周要求再治疗，最多 4 个周期。
复治剂量由研究者确定，与前一治疗相比，可以是相同剂量或下一个更高剂量。
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每瓶 BOTOX（A 型肉毒杆菌毒素）纯化的神经毒素复合物，配方号 9060X 含有 100 U A 型肉毒杆菌毒素、0.5 mg 白蛋白（人）和 0.9 mg 氯化钠，采用无菌真空干燥形式，不含防腐剂。
研究药物将用 0.9% 氯化钠（不含防腐剂）重新配制。
10 mL 研究药物分 20 次注射，每次 0.5 mL。
在直视膀胱镜下，注射均匀分布在逼尿肌壁上，间隔约 1 厘米。
为避免注射三角区，注射位置应至少高于三角区 1 厘米。
对于每次注射，注射针将被插入逼尿肌中大约2mm。
其他名称：
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实验性的：保妥适 100 U
参与者随机接受 100 单位 (U) BOTOX（不超过 6 U/kg），通过膀胱镜检查进行 20 次逼尿肌内注射，每次 0.5 mL，保留三角区。
治疗后随访门诊就诊发生在第 2、6 和 12 周。参与者可以在第 12 周和每次后续治疗后的第 12 周要求再治疗，最多 4 个周期。
复治剂量由研究者确定，与前一治疗相比，可以是相同剂量或下一个更高剂量。
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每瓶 BOTOX（A 型肉毒杆菌毒素）纯化的神经毒素复合物，配方号 9060X 含有 100 U A 型肉毒杆菌毒素、0.5 mg 白蛋白（人）和 0.9 mg 氯化钠，采用无菌真空干燥形式，不含防腐剂。
研究药物将用 0.9% 氯化钠（不含防腐剂）重新配制。
10 mL 研究药物分 20 次注射，每次 0.5 mL。
在直视膀胱镜下，注射均匀分布在逼尿肌壁上，间隔约 1 厘米。
为避免注射三角区，注射位置应至少高于三角区 1 厘米。
对于每次注射，注射针将被插入逼尿肌中大约2mm。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗周期 1 中每日标准化日间平均尿失禁发作次数与研究基线的变化
大体时间：从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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尿失禁被定义为参与者在研究访问前一周内连续 2 天在膀胱日记中记录的不自主尿液（标准化为 12 小时白天时段）。
白天被定义为从醒来开始新的一天到上床睡觉之间的时间。
在 2 天的时间段内，每日白天失禁发作的次数取平均值。
基线的负变化表示改进。
根据参与者在相应治疗周期中接受的相应治疗总结数据。
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从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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标准化日间排尿发作的每日平均频率相对于研究基线的变化
大体时间：从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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排尿定义为参与者在研究访问前一周连续 2 天在膀胱日记中记录的排尿情况（标准化为 12 小时白天）。
白天被定义为从醒来开始新的一天到上床睡觉之间的时间。
在 2 天的时间段内，每日白天排尿次数取平均值。
基线的负变化表示改进。
根据参与者在相应治疗周期中接受的相应治疗总结数据。
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从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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标准化日间紧急事件的每日平均频率相对于研究基线的变化
大体时间：从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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参与者在研究访问前的一周内连续 2 天在膀胱日记中记录了白天的尿急事件（标准化为 12 小时的白天时段）。
白天被定义为从醒来开始新的一天到上床睡觉之间的时间。
在 2 天的时间段内，每日白天紧急事件的次数取平均值。
基线的负变化表示改进。
根据参与者在相应治疗周期中接受的相应治疗总结数据。
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从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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夜间尿失禁参与者的百分比
大体时间：从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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尿失禁被定义为不自主的尿液流失。
参与者在研究访问前一周连续 2 天在膀胱日记中记录夜间尿失禁事件。
夜间时间定义为晚上上床睡觉和第二天醒来开始之间的时间。
每天夜间尿失禁发作的次数在 2 天期间取平均值。
根据参与者在相应治疗周期中接受的相应治疗总结数据。
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从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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每日平均排尿量 (mL) 相对于研究基线的变化
大体时间：从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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每次排尿量是从 2 天膀胱日记收集期间 1 天内排泄的总尿量除以同一白天的排尿次数得出的。
白天被定义为从醒来开始新的一天到上床睡觉之间的时间。
基线的负变化表示改进。
根据参与者在相应治疗周期中接受的相应治疗总结数据。
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从基线到第 1 治疗周期第 12 周前一周的连续 2 天
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小儿尿失禁生活质量总分 (PinQ) 相对于研究基线的变化
大体时间：从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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PinQ 是一份包含 20 个项目的问卷，询问参与者的尿失禁及其对日常生活和人际关系的影响。
项目以 0（否）到 4（所有时间）的李克特式量表回答，并计算总分（从 0 到 80），分数越高表示与健康相关的生活质量越低。
基线的负变化表示改进。
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从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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PinQ 项目“我担心人们会认为我的衣服闻起来像小便”中的研究基线变化
大体时间：从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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小儿尿失禁质量 (PinQ) 是一份包含 20 个项目的问卷，询问参与者的尿失禁及其对日常生活和人际关系的影响。
项目以 0（否）到 4（始终）的李克特式量表回答，分数越高表示与健康相关的生活质量越低。
基线的负变化表示改进。
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从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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PinQ 项目“我的膀胱问题让我对自己感到难过”中的研究基线变化
大体时间：从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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小儿尿失禁质量 (PinQ) 是一份包含 20 个项目的问卷，询问参与者的尿失禁及其对日常生活和人际关系的影响。
项目以 0（否）到 4（始终）的李克特式量表回答，分数越高表示与健康相关的生活质量越低。
基线的负变化表示改进。
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从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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PinQ 项目“我因为膀胱问题错过了和朋友在一起”的研究基线变化
大体时间：从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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小儿尿失禁质量 (PinQ) 是一份包含 20 个项目的问卷，询问参与者的尿失禁及其对日常生活和人际关系的影响。
项目以 0（否）到 4（始终）的李克特式量表回答，分数越高表示与健康相关的生活质量越低。
基线的负变化表示改进。
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从治疗前第 1 天到第 1 个治疗周期的第 12 周
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在改良治疗效益量表中具有积极治疗反应的参与者百分比
大体时间：在第 1 个治疗周期的第 12 周
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改良治疗效益量表（改良 TBS）是一个单项量表，旨在评估参与者治疗后膀胱过度活动症 (OAB) 状况的变化。
通过选择“大大改善”、“改善”、“未改变”或“恶化”，将参与者的当前状况（泌尿问题、尿失禁）与他们在接受任何研究治疗之前的状况进行比较。
选择“大大改善”或“改善”的参与者被认为具有积极的治疗反应。
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在第 1 个治疗周期的第 12 周
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参与者第一次请求重新治疗的时间
大体时间：从第一个治疗周期中的肉毒杆菌素治疗之日到要求进行后续治疗
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对于每个治疗组，使用 Kaplan-Meier 生存方法估计从 BOTOX 治疗之日到要求后续治疗的时间。
未要求重新治疗的参与者在他们最后一次研究访问或研究退出时被视为已审查。
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从第一个治疗周期中的肉毒杆菌素治疗之日到要求进行后续治疗
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参加者获得再治疗资格的时间
大体时间：从第一治疗周期BOTOX治疗之日起至复治合格
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对于每个治疗组，使用 Kaplan-Meier 生存方法估计从 BOTOX 治疗之日到再次治疗资格的时间。
不符合重新治疗条件的参与者在他们最后一次研究访问或研究退出时被视为已审查。
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从第一治疗周期BOTOX治疗之日起至复治合格
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现治疗突发不良事件的参与者人数
大体时间：从第一剂研究药物到最后一剂，长达 147 周
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不良事件 (AE) 被定义为患者或临床研究参与者在服用药物产品时发生的任何不良医学事件，但不一定与该治疗有因果关系。
研究者评估每个事件与研究药物使用的关系。
严重不良事件 (SAE) 是导致死亡、危及生命、需要或延长住院治疗、导致先天性异常、持续或严重残疾/无行为能力的事件，或者是重要的医疗事件，根据医学判断，可能危及参与者，并可能需要医疗或手术干预以防止上述任何结果。
治疗中出现的不良事件/治疗中出现的严重不良事件 (TEAEs/TESAEs) 定义为在研究药物首次给药时或之后开始或严重程度恶化的任何事件。
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从第一剂研究药物到最后一剂，长达 147 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年5月23日
初级完成 (实际的)
2022年2月10日
研究完成 (实际的)
2022年2月10日
研究注册日期
首次提交
2014年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月24日
首次发布 (估计)
2014年3月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年12月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月23日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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其他研究编号
- 191622-137
- 2014-000464-17 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
AbbVie 致力于负责任地共享有关我们赞助的临床试验的数据。
这包括访问匿名、个人和试验级数据（分析数据集）以及其他信息（例如协议和临床研究报告），只要试验不是正在进行或计划中的监管提交的一部分。
这包括对未经许可的产品和适应症的临床试验数据的请求。
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任何从事严格、独立科学研究的合格研究人员都可以请求访问此临床试验数据，并将在研究计划和统计分析计划 (SAP) 的审查和批准以及数据使用协议 (DUA) 的执行后提供).
有关该过程的更多信息或提交请求，请访问以下链接。
IPD 共享支持信息类型
- 研究协议
- 统计分析计划 (SAP)
- 临床研究报告（CSR）
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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