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使用降低强度的 HSCT 治疗高危血红蛋白病患者

2021年7月30日 更新者：Northwell Health

同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 对镰状细胞病和重型β-地中海贫血等高危血红蛋白病患者的同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 使用低强度调节方案

本研究将评估在患有高危镰状细胞和重型 B 型地中海贫血的高风险血红蛋白病患者中使用降低强度的预处理方案，结合标准免疫抑制药物，然后进行常规干细胞移植，以评估它是否与清髓性大剂量化疗和移植。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

标准的清髓性方案对非造血组织有毒性，并且与治疗相关的死亡率和发病率 (TRM) 相关。 非清髓性的准备性方案可大大降低 TRM 的发生率。 除了提供毒性较小的方案外，降低强度的化学疗法准备方案还保持足够的免疫抑制以允许供体植入。 最近关于导致同种异体干细胞在血液系统恶性肿瘤植入的非清髓性方案的报告提出了这种调节方案可能有助于实现非血液系统疾病植入的可能性。

为了用任何合适的供体干细胞来源实现稳定植入并尽量减少毒性，研究人员开发了一种新的低强度预处理方案，用于治疗高风险血红蛋白病，其主要目的是显着抑制受体的免疫系统并促进植入。

非清髓性或降低强度的免疫抑制准备方案已经实现了稳定的混合嵌合植入和成功的同种异体骨髓移植。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

29

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 镰状细胞病患者纳入标准
  • 年龄至少一岁至小于或等于 21 岁且患有（镰状细胞病-SS 或镰状细胞-S-β-地中海贫血并具有以下一种或多种疾病并发症的患者：
  • 慢性输血方案中风的发展。
  • 慢性输血治疗的同种异体过敏
  • 神经心理功能受损和 MRI 扫描异常
  • 异常经颅多普勒研究
  • 急性胸部综合症（过去 3 至 4 年内急性胸部综合症发作 2 至 3 次）。
  • 铁蛋白水平 < 1500 mg/ml
  • 反复疼痛的异常勃起；每年 3-4 次发作需要干预。
  • 复发性血管闭塞危象至少 3 至 4 次/年。
  • 多处骨骼发生骨坏死，有记录的破坏性变化。
  • 签署知情同意书
  • 患者在生理和心理上都能够接受移植并经过一段时间的严格隔离。
  • 铁蛋白 < 1500
  • 肝铁浓度 < 6mg/g

重型 β 地中海贫血患者纳入标准 小于或等于 21 岁的重型 B 型地中海贫血患者每月常规输血方案或有以下一种或多种并发症；

  1. 肝肿大。
  2. 肝活检显示门静脉纤维化的证据 A) 轻度 B) 中度
  3. 铁蛋白水平≤ 1500ng/ml
  4. 肝铁浓度 (LIC) < 6mg/g

排除标准：

  • 镰状细胞和 β 地中海贫血重症患者的排除标准
  • Western Blot 确认的 HIV 阳性结果。
  • 妊娠期（对育龄女性进行妊娠试验，血清β-人绒毛膜促性腺激素阳性者除外）及哺乳期女性。
  • 肌酐大于实验室正常值上限的两倍，
  • FVC、FEV1 或 DLCO 参数 < 50% 预测值（针对血红蛋白校正）或 3 期或 4 期镰状肺病的肺部疾病。
  • 需要治疗的心功能不全或冠状动脉疾病
  • 需要使用抗细菌、抗真菌或抗病毒药物进行全身抗生素治疗的活动性感染
  • Lansky 性能分数 <70%-（附录 B）
  • 急性肝炎/肝硬化活检证据。
  • 肺动脉高压

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：降低强度方案
在第 -20 天给予减少剂量的阿仑单抗 (Campath-IH) IV 3mg 测试剂量，然后在第 -19 天至第 -17 天对 <10 岁的患者给予 10mg/剂量的日剂量或在第 - 天给予 15mg/剂量的日剂量19 至第 -17 天，适用于 > 10 岁的患者。 氟达拉滨 35mg/m2，每天 4 天，第 -7 天至第 -4 天。 美法仑 70mg/m2，每天 2 天，第 -3 天和第 -2 天。 在第 -1 天，环孢菌素或他克莫司将与霉酚酸酯一起开始作为移植物抗宿主病的预防。 在第 0 天，将输注来自相关或无关供体的人类白细胞抗原 (HLA) 匹配或不匹配的造血干细胞。
药品：阿仑单抗（Campath IH）
Alemtuzumab (Campath IH) 在前 4 天，第 -20 天到第 -17 天每天给药
其他名称：
  • Campath-IH
药品：氟达拉滨
在第 -7 天到第 -4 天，每天给予氟达拉滨 35/m2，持续 4 天。
药品：马法兰
在第 -3 天至第 -2 天的 2 天内每天给予美法仑 70mg/m2。
药品：环孢菌素
在干细胞输注前第 -1 天给予免疫抑制剂以预防移植物抗宿主病
药品：霉酚酸酯
第-1天给予免疫抑制剂以预防移植物抗宿主病。
药品：他克莫司
在干细胞输注前 -1 天给予免疫抑制剂以预防移植物抗宿主病
生物：造血干细胞移植
人类白细胞抗原 (HLA) 匹配或不匹配；在第 0 天移植相关或无关的造血干细胞。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
供体细胞持续植入的参与者人数
大体时间：1年
根据受体/供体性别，在使用后 30 天、100 天、6 个月和 1 年，将通过嵌合体（FISH 荧光原位杂交或 VNTR（可变串联重复次数）评估供体细胞的持续干细胞植入降低强度调节。
1年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗相关死亡率和发病率的评估
大体时间：2年
将评估患者移植物抗宿主病、感染和心肺并发症的发生率和严重程度。
2年
事件自由生存；存活 2 年的参与者人数
大体时间：2年
将对 29 名参与者进行无事件生存评估。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Northwell Health

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年12月1日

初级完成 (实际的)

2019年3月1日

研究完成 (实际的)

2019年12月1日

研究注册日期

首次提交

2015年4月24日

首先提交符合 QC 标准的

2015年5月5日

首次发布 (估计)

2015年5月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年8月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月30日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 08057

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

结果数据包括研究结果。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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