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감소된 강도를 사용하는 고위험 혈색소병증 환자를 위한 조혈모세포이식

2021년 7월 30일 업데이트: Northwell Health

감소된 강도 컨디셔닝 요법을 사용하는 낫적혈구병 및 β-THALESSEMIA-MAJOR와 같은 고위험 혈색소병증이 있는 환자의 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)

이 연구는 고위험 혈색소병증 겸상적혈구병증 및 B-지중해빈혈 메이저 환자의 감소된 강도 컨디셔닝 요법을 표준 면역억제제와 병용한 후 일상적인 줄기세포 이식을 통해 다음과 같은 효과가 있는지 여부를 평가할 것입니다. myeloablative 고용량 화학 요법 및 이식.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

표준 골수 절제 요법은 비조혈 조직에 독성이 있으며 치료 관련 사망률 및 이환율(TRM)과 관련이 있습니다. 골수 절제가 아닌 분취 요법은 TRM 발병률을 크게 감소시키는 것과 관련이 있습니다. 독성이 덜한 요법을 제공하는 것 외에도, 감소된 강도의 화학요법 준비 요법은 기증자 생착을 허용할 만큼 충분히 면역억제성을 유지합니다. 혈액학적 악성종양에서 동종이계 줄기세포의 생착을 초래한 비골수파괴 요법의 최근 보고는 이 컨디셔닝 요법이 비혈액학적 장애에서 생착을 달성하는 데 유용할 수 있는 가능성을 제기합니다.

적절한 기증자 줄기 세포 공급원으로 안정적인 생착을 달성하고 독성을 최소화하기 위한 노력의 일환으로 연구자들은 수용자의 면역 체계를 상당히 억제하고 생착을 용이하게 하는 것을 주요 목표로 고위험 혈색소병증에 대한 새로운 감소된 강도 컨디셔닝 요법을 개발했습니다.

비-myeloablative 또는 감소-강도 면역 억제 분취 요법은 안정적이고 혼합된 키메라 생착 및 성공적인 동종이계 골수 이식을 달성했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

29

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New Hyde Park, New York, 미국, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 낫적혈구병에 대한 환자 포함 기준
  • (겸상적혈구병-SS 또는 겸상적혈구-S-β-지중해빈혈) 및 다음 질병 합병증 중 하나 이상이 있는 1세 이상 21세 이하 환자:
  • 만성 수혈 프로토콜에서 뇌졸중 발생.
  • 만성 수혈 요법에 대한 동종감작
  • 신경 심리학 기능 장애 및 비정상 MRI 스캔
  • 비정상적인 경두개 도플러 검사
  • 급성 흉부 증후군(지난 3~4년 동안 급성 흉부 증후군 2~3회).
  • 페리틴 수치 < 1500 mg/ml
  • 재발성 통증 지속발기증; 개입이 필요한 연간 3-4회.
  • 1년에 최소 3~4회 반복되는 혈관 폐쇄성 위기.
  • 문서화된 파괴적인 변화가 있는 여러 뼈의 골 괴사.
  • 서명된 동의서
  • 육체적으로나 심리적으로 이식을 받을 수 있는 환자와 엄격한 격리 기간.
  • 페리틴 < 1500
  • 간 철 농도 < 6mg/g

주요 β 지중해빈혈에 대한 환자 포함 기준 매월 정기적인 수혈 프로토콜에서 주요 B 지중해빈혈이 있거나 다음 합병증 중 하나 이상이 있는 21세 이하의 환자;

  1. 간비대.
  2. A) 경증 B) 중등도로 문맥 섬유증의 증거를 나타내는 간 생검
  3. 페리틴 레벨≤ 1500ng/ml
  4. 간 철 농도(LIC) < 6mg/g

제외 기준:

  • 낫적혈구 및 β 지중해빈혈 주요 환자 모두에 대한 제외 기준
  • Western Blot으로 확인된 HIV 양성 결과.
  • 임신(가임기 여성에 대한 임신 검사를 실시하고 혈청 β-Human Chorionic Gonadotropin 양성인 사람은 제외함) 및 수유 중인 여성.
  • 검사실 정상 상한치의 2배를 초과하는 크레아티닌,
  • FVC, FEV1 또는 DLCO 매개변수가 50% 미만으로 예상되는 폐 질환(헤모글로빈에 대해 보정됨) 또는 3기 또는 4기 낫 모양 폐 질환.
  • 치료가 필요한 심장 기능 부전 또는 관상 동맥 질환
  • 항균제, 항진균제 또는 항바이러스제를 사용한 전신 항생제 치료가 필요한 활동성 감염
  • Lansky 성능 점수 <70%- (부록 B)
  • 간경화의 급성 간염/생검 증거.
  • 폐 고혈압

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 강도 감소 요법
10세 미만 환자의 경우 -20일에 알렘투주맙(Campath-IH) IV 3mg 시험 용량의 감소된 용량 투여 후 -19일부터 -17일까지 일일 용량 10mg/용량 또는 -일에 용량당 15mg의 일일 용량 투여 10세를 초과하는 환자의 경우 19~17일. -7일부터 -4일까지 4일 동안 매일 플루다라빈 35mg/m2. -3일 및 -2일에 2일 동안 매일 Melphalan 70mg/m2. -1일째에 사이클로스포린 또는 타크로리무스는 마이코페놀레이트 모페틸과 함께 이식 대 숙주 질병 예방으로 시작됩니다. 0일에 혈연 또는 비혈연 기증자의 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 또는 불일치 조혈 줄기 세포가 주입됩니다.
의약품: 알렘투주맙(Campath IH)
알렘투주맙(Campath IH)은 -20일부터 -17일까지 처음 4일 동안 매일 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 캠프-IH
의약품: 플루다라빈
플루다라빈 35/m2를 -7일부터 -4일까지 4일에 걸쳐 매일 제공합니다.
의약품: 멜파란
멜팔란 70mg/m2를 -3일부터 -2일까지 ​​2일에 걸쳐 매일 투여합니다.
의약품: 사이클로스포린
이식편대숙주병을 예방하기 위한 면역억제제는 줄기세포 주입 전 -1일에 제공됩니다.
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
이식편대숙주병을 예방하기 위한 면역억제제는 -1일에 제공됩니다.
의약품: 타크로리무스
이식편대숙주병을 예방하기 위한 면역억제제를 줄기세포 주입 전 -1일에 제공합니다.
생물학적: 조혈모세포이식
인간 백혈구 항원(HLA) 일치 또는 불일치; 0일에 이식할 관련 또는 비관련 조혈 줄기 세포.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기증자 세포의 지속적인 세포 생착을 가진 참가자의 수
기간: 일년
기증자 세포의 지속적인 줄기 세포 생착은 사용 후 30일, 100일, 6개월 및 1년에 수혜자/공여자 성별에 기초한 키메라 현상(FISH 형광 제자리 하이브리드화 또는 VNTR(Variable Number of Tandem Repeats))에 의해 평가됩니다. 감소된 강도 컨디셔닝.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 사망률 및 이환율 평가
기간: 2 년
환자는 이식편대숙주병, 감염 및 심폐 합병증의 발생률 및 중증도에 대해 평가됩니다.
2 년
이벤트 프리 서바이벌 2년 동안 생존한 참가자 수
기간: 2 년
이벤트 프리 서바이벌에 대해 29명의 참가자가 평가됩니다.
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Northwell Health

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 5일

처음 게시됨 (추정)

2015년 5월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 7월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 08057

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

연구 결과를 포함하는 결과 데이터.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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