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高リスクヘモグロビン症患者向けの強度を下げたHSCT

2021年7月30日 更新者：Northwell Health

鎌状赤血球症やβサレッセミアなどの高リスクヘモグロビン症患者における強度を下げたコンディショニング療法を使用した同種造血幹細胞移植（HSCT）

この研究では、高リスクヘモグロビン症鎌状赤血球症および重度B型サラセミアの患者における、標準的な免疫抑制剤と併用した強度の低下したコンディショニング療法の使用を評価し、その後、定期的な幹細胞移植を行って、それが同等の効果があるかどうかを評価します。骨髄破壊的大量化学療法と移植。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

標準的な骨髄破壊療法は非造血組織に対して毒性があり、治療関連死亡率および罹患率（TRM）に関連しています。 骨髄破壊的でない準備的レジメンは、TRM の発生率の大幅な減少に関連しています。 毒性の低いレジメンを提供することに加えて、強度を下げた化学療法の準備レジメンは、ドナーの生着を可能にするのに十分な免疫抑制性も維持します。 血液悪性腫瘍における同種幹細胞の生着をもたらした非骨髄破壊療法の最近の報告により、この調整療法が非血液疾患における生着の達成に有用である可能性が高まっています。

適切なドナー幹細胞ソースによる安定した生着を達成し、毒性を最小限に抑えるための努力の中で、研究者らは、レシピエントの免疫系を大幅に抑制し、生着を促進することを主な目的として、高リスクヘモグロビン症に対する新しい強度を下げた調整療法を開発した。

非骨髄破壊的または低強度免疫抑制前準備レジメンにより、安定した混合キメラ生着と同種異系骨髄移植の成功が達成されています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

29

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 鎌状赤血球症の患者包含基準
  • 鎌状赤血球症-SSまたは鎌状赤血球-S-β-サラセミアを患い、以下の疾患の合併症を1つ以上有する1歳以上21歳以下の患者：
  • 慢性輸血プロトコルにおける脳卒中の発症。
  • 慢性輸血療法における同種再感作
  • 神経心理学的機能の障害とMRIスキャンの異常
  • 異常な経頭蓋ドップラー検査
  • 急性胸部症候群（過去 3 ～ 4 年間に急性胸部症候群が 2 ～ 3 回発生）。
  • フェリチンレベル < 1500 mg/ml
  • 再発性の痛みを伴う持続勃起症。介入が必要なエピソードが年に 3 ～ 4 回発生します。
  • 少なくとも年に 3 ～ 4 回の血管閉塞危機の再発。
  • 破壊的な変化が記録された複数の骨の骨壊死。
  • 署名されたインフォームドコンセント
  • 身体的および心理的に移植および厳格な隔離期間を受けることができる患者。
  • フェリチン < 1500
  • 肝臓鉄濃度 < 6mg/g

重度β型サラセミアの患者包含基準 月に一度のルーチン輸血プロトコルを受けている、重度型サラセミアβ型を有する21歳以下の患者、または以下の合併症の1つ以上を有する21歳以下の患者。

  1. 肝腫大。
  2. 肝生検により、A) 軽度、B) 中等度の門脈線維症の証拠が明らかになった
  3. フェリチンレベル≤ 1500ng/ml
  4. 肝鉄濃度 (LIC) < 6mg/g

除外基準:

  • 鎌状赤血球とβサラセミアの両方の主要患者の除外基準
  • HIV 陽性結果はウェスタンブロットによって確認されました。
  • 妊娠（妊娠可能年齢の女性を対象に妊娠検査が実施され、血清β-ヒト絨毛性ゴナドトロピン陽性の女性は除外されます）および授乳中の女性。
  • クレアチニンが検査室の正常値の上限の2倍を超えている、
  • FVC、FEV1、または DLCO パラメータが予測 50% 未満の肺疾患 (ヘモグロビン補正)、またはステージ 3 または 4 の鎌状肺疾患。
  • 治療が必要な心不全または冠動脈疾患
  • 抗菌薬、抗真菌薬、または抗ウイルス薬による全身的な抗生物質療法を必要とする活動性感染症
  • Lansky パフォーマンス スコア <70%- (付録 B)
  • 急性肝炎/肝硬変の生検証拠。
  • 肺高血圧症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：強度を下げたレジメン
10歳未満の患者に対して、-20日目に3mgの試験用量のアレムツズマブ（カンパス-IH）IVの減量投与、続いて-19日目から-17日目に10mg/回の1日量の投与、または-日目に15mg/回の1日量の投与10歳以上の患者の場合は19日目から-17日目まで。 フルダラビン 35mg/m2 を毎日 7 日目から 4 日目まで 4 日間投与。 メルファラン 70mg/m2 を 3 日目と 2 日目の 2 日間毎日投与。 -1日目に、移植片対宿主病の予防として、ミコフェノール酸モフェチルとともにシクロスポリンまたはタクロリムスが開始されます。 0日目に、血縁ドナーまたは非血縁ドナーからのヒト白血球抗原（HLA）一致または不一致の造血幹細胞が注入されます。
薬：アレムツズマブ (Campath IH)
アレムツズマブ (Campath IH) は、最初の 4 日間、-20 日目から -17 日目まで毎日投与されます。
他の名前：
  • カンパス-IH
薬：フルダラビン
フルダラビン 35/m2 を、-7 日目から -4 日目まで 4 日間にわたって毎日投与します。
薬：メルファラン
メルファラン 70mg/m2 を 3 日目から 2 日目まで 2 日間にわたって毎日投与します。
薬：シクロスポリン
移植片対宿主病を予防するための免疫抑制剤は、幹細胞注入の-1日前に投与されます。
薬：ミコフェノール酸モフェチル
移植片対宿主病を予防するための免疫抑制剤を-1日目に投与する。
薬：タクロリムス
移植片対宿主病を予防するための免疫抑制剤は、幹細胞注入の-1日前に投与されます。
生物学的：造血幹細胞移植
ヒト白血球抗原 (HLA) が一致または不一致。 0日目に移植される関連または無関係の造血幹細胞。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ドナー細胞の持続的細胞生着を行った参加者数
時間枠：1年
ドナー細胞の持続的な幹細胞生着は、使用後 30 日、100 日、6 か月、および 1 年後に、レシピエント/ドナーの性別に基づいてキメラ (FISH 蛍光 in situ ハイブリダイゼーションまたは VNTR (可変タンデムリピート)) によって評価されます。強度を下げたコンディショニング。
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に関連した死亡率と罹患率の評価
時間枠：2年
患者は、移植片対宿主病、感染症、心肺合併症の発生率と重症度について評価されます。
2年
イベントフリーサバイバル; 2年後に生存した参加者の数
時間枠：2年
29 人の参加者がイベント フリー サバイバルで評価されます。
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Northwell Health

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2008年12月1日

一次修了 (実際)

2019年3月1日

研究の完了 (実際)

2019年12月1日

試験登録日

最初に提出

2015年4月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月5日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月30日

最終確認日

2021年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 08057

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

研究結果を含む結果データ。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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