HSCT para pacientes com hemoglobinopatias de alto risco usando intensidade reduzida

Critério de inclusão:

• Critérios de Inclusão de Pacientes para Doença Falciforme
• Pacientes de pelo menos um ano de idade a menos ou igual a 21 anos de idade com (Doença Falciforme-SS ou Falciforme-S-β-Talassemia e com uma ou mais das seguintes complicações da doença:
• Desenvolvimento de acidente vascular cerebral em protocolo transfusional crônico.
• Alossensibilização na terapia transfusional crônica
• Função neuropsicológica prejudicada e ressonância magnética anormal
• Estudos Doppler transcranianos anormais
• Síndrome torácica aguda (2 a 3 episódios de síndrome torácica aguda nos últimos 3 a 4 anos).
• Nível de ferritina < 1500 mg/ml
• priapismo doloroso recorrente; 3-4 episódios/ano que requerem intervenção.
• Crise vaso-oclusiva recorrente de pelo menos 3 a 4 episódios/ano.
• Osteonecrose de múltiplos ossos com alterações destrutivas documentadas.
• Consentimento informado assinado
• Pacientes fisicamente e psicologicamente aptos a serem submetidos a transplante e a um período de isolamento estrito.
• Ferritina < 1500
• Concentração de Ferro no Fígado < 6mg/g

Critérios de inclusão de pacientes para β talassemia maior Pacientes menores ou iguais a 21 anos de idade com B-talassemia maior em protocolo de transfusão mensal de rotina ou com uma ou mais das seguintes complicações;

1. Hepatomegalia.
2. Biópsia hepática revelando evidência de fibrose portal como A) Leve B) Moderada
3. Nível de ferritina≤ 1500ng/ml
4. Concentração de Ferro no Fígado (LIC) < 6mg/g

Critério de exclusão:

• Critérios de Exclusão para Pacientes Graves com Falciforme e β Talassemia
• Resultado positivo para HIV confirmado por Western Blot.
• Gravidez (serão realizados testes de gravidez para mulheres em idade reprodutiva e aquelas com β-Gonadotrofina Coriônica Humana sérica positiva serão excluídas) e mulheres lactantes.
• Creatinina superior a duas vezes o limite superior do normal para o laboratório,
• Doença pulmonar com parâmetros de CVF, VEF1 ou DLCO < 50% do previsto (corrigido para hemoglobina) ou doença pulmonar falciforme estágio 3 ou 4.
• Insuficiência cardíaca ou doença arterial coronariana que requer tratamento
• Infecção ativa requerendo antibioticoterapia sistêmica com agentes antibacterianos, antifúngicos ou antivirais
• Pontuação de desempenho de Lansky <70%- (Apêndice B)
• Evidência de hepatite aguda/biópsia de cirrose.
• Hipertensão pulmonar