难治性膀胱过度活动症儿科患者加用米拉贝隆 (Add-on-Mira)

膀胱过度活动症 (OAB) 在儿科人群中是一种非常普遍的疾病。 这种情况包括许多泌尿系统症状，例如尿急、白天排尿频率增加、急迫性尿失禁和夜尿。 这些症状对儿科患者及其家人来说尤其麻烦，因为它会导致尴尬并限制日常活动并损害儿童的发育。 此外，如果这种情况治疗不当，会出现严重的并发症，如尿路感染、膀胱输尿管反流和排尿功能障碍。 抗毒蕈碱剂是目前治疗 OAB 的主要药物。 临床使用抗毒蕈碱药会产生许多副作用。 奥昔布宁是儿科人群中使用最广泛的抗毒蕈碱药物，也是加拿大卫生部批准用于 OAB 儿童的唯一分子。 然而，一些患者对抗毒蕈碱药的反应不佳，许多患者会出现副作用。 因此，患有 OAB 的儿童代表了需要一种有效、安全和耐受性良好的替代疗法的疾病人群，以帮助控制过度活跃的逼尿肌，减少或预防尿失禁。

Mirabegron 是一种 β3-肾上腺素能受体 (β3-AR) 激动剂，已获准用于治疗成人 OAB 症状，是具有不同作用机制的新型化合物中的第一个。 米拉贝隆的推荐起始剂量为 25mg，可根据个体疗效和耐受性增加至 50mg。 与安慰剂相比，米拉贝隆未观察到抗毒蕈碱药常见的副作用（头痛 2.0%，口干 2.0%，便秘 1.6%）。 几项 II 期和 III 期研究表明，接受米拉贝隆治疗的成人临床 OAB 症状有显着改善，且耐受性良好。 米拉贝隆尚未针对儿科患者进行研究，制造商或医疗监管机构也未就其使用发布任何建议。

一项前瞻性开放标签研究，使用调整剂量的米拉贝隆 (25-50mg) 添加到现有的抗结核治疗（双重治疗）中，包括因 OAB 导致难治性尿失禁的儿科患者。 该协议得到了调查人员研究伦理委员会的批准。 将招募在强化行为方案和药物治疗（至少 2 种不同的抗毒蕈碱药物）下没有症状改善或部分反应的患者。 主要终点是对尿失禁的疗效，次要终点是耐受性和安全性。 患者/父母的满意度也将被记录下来。

在使用新药 8 至 12 周后，将评估上调剂量的可能性。 将询问患者和父母的依从性、耐受性和有效性。 如果患者服用药物的时间≥80%，没有任何明显的副作用并且仍然有明显的 OAB 症状，研究人员将提供剂量增加（Mirabegron 每天 50 毫克）。 如果被接受，将向药物提供说明以报告任何新的副作用。

受试者将在每次就诊前完成为期 3 天的排尿日记，以评估治疗和泌尿疗法的疗效。 访问将每 3 个月进行一次。