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甲基巴多索隆在 Alport 综合征患者中的疗效和安全性的 2/3 期试验 - CARDINAL (CARDINAL)

2025年5月26日 更新者：Biogen

甲基巴多索隆在 Alport 综合征患者中的疗效和安全性的 2/3 期试验

这项国际性、多中心、2/3 期试验将研究 bardoxolone methyl 在合格的 Alport 综合征患者中的安全性、耐受性和有效性。 试验的第 2 阶段部分将是开放标签的，最多可招募 30 名患者。 该试验的第 3 阶段部分将是双盲、随机、安慰剂对照的，将招募多达 180 名患者。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项国际性、多中心、2/3 期试验将研究 bardoxolone methyl 在合格的 Alport 综合征患者中的安全性、耐受性和有效性。 试验的第 2 阶段部分将是开放标签的，最多可招募 30 名患者。 该试验的第 3 阶段部分将是双盲、随机、安慰剂对照的，将招募多达 180 名患者。

2 期队列中的患者将在整个研究过程中接受甲基巴多索隆。 3 期队列中的患者将按 1:1 的比例随机分配至甲基巴多索隆或安慰剂组，随机分组将根据基线白蛋白与肌酐比值 (ACR) 进行分层。 随机分配到安慰剂组的患者将在整个研究过程中继续服用安慰剂，进行假滴定。

研究中的所有患者将遵循相同的访问和评估时间表。 在第 1 天随机分组后，患者将被安排在治疗期间的第 1、2、4、6、8、12、24、36、48、52、64、76、88、100 和 104 周进行评估，并通过电话进行评估在第 3、10、21、31、38 和 45 天联系。 在第 48 周和第 52 周之间的 4 周停药期内，患者将不会接受研究药物。 他们将在第 52 周以第 48 周接受的相同剂量重新开始治疗，并将继续研究药物治疗直至第 100 周。 患者也将被安排在第 104 周（治疗结束后 4 周）的亲自随访中接受评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

187

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Göttingen、德国、37075
        • University of Medicine Gottingen
      • Heidelberg、德国、69120
        • University Children's Hospital Heidelberg
  • 日本
      • Kawasaki、日本
        • St Marianna University Hospital
      • Kobe、日本
        • Kobe University Hospital
      • Nagoya、日本
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
      • Nagoya、日本
        • JCHO Cyukyo Hospital
      • Osaka、日本
        • Kitano Hospital
      • Saga、日本
        • Saga University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Children's Medical Center
      • Sendai、日本
        • JCHO Sendai Hospital
      • Tokyo、日本
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo、日本
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
  • 法国
      • La Tronche、法国、38700
        • CHU Grenoble- Grenoble France
      • Lyon、法国、69003
        • CHU Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker-Universite Paris Descartes
  • 波多黎各
      • Rio Piedras、波多黎各、00935
        • Puerto Rico Clinical & Translational Research Center
  • 澳大利亚
      • Melbourne、澳大利亚、VIC 3073
        • Melbourne Renal Research Group
      • New Lambton Heights、澳大利亚、NSW 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney、澳大利亚、NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚、NSW 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Herston、Queensland、澳大利亚、2145
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85308
        • Arizona Kidney Disease and Hypertension Research Services, PLLC
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • Scripps Clinic, Nephrology
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles、California、美国、90022
        • Academic Medical Research Institute
      • San Francisco、California、美国、94143
        • General Clinical Research Center - Parnassus
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco - Children's Renal Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80230
        • Denver Nephrologists PC
    • Florida
      • Lauderdale Lakes、Florida、美国、33313
        • South Florida Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine and Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Caldwell、Idaho、美国、83605
        • Boise Kidney & Hypertension Institute
      • Meridian、Idaho、美国、83642
        • Boise Kidney & Hypertension Institute
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、美国、60201
        • Northshore University Health System
    • Maryland
      • Rockville、Maryland、美国、20852
        • Biolab Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • University of Minnesota - Division of Pediatric Nephrology
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Research Institute - The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • Hackensack Meridian School of Medicine
    • New York
      • Flushing、New York、美国、11355
        • Nephrology Associates, PC
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Nephrology
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27701
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
        • Brookview Hills Research Associates, PLLC
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • Akron Children's Hospital
      • Akron、Ohio、美国、44302
        • Akron Nephrology Associates
      • Cincinnati、Ohio、美国、45220
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine - Division of Pediatric Nephrology
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • South Carolina
      • Orangeburg、South Carolina、美国、29118
        • South Carolina Nephrology & Hypertension Center, Inc
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Renal Disease Research Institute
      • Houston、Texas、美国、77099
        • Southwest Houston Research
      • San Antonio、Texas、美国、78215
        • Clinical Advancement Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah Health
      • West Jordan、Utah、美国、84088
        • Advanced Clinical Research
  • 英国
      • London、英国、Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、119-08035
        • Servicio de Nefrologia pediatrica
      • Barcelona、西班牙、340-08025
        • Fundacio Puigvert
      • El Palmar、西班牙、30120
        • Hospital Virgen de la Arrixaca

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

8年 至 56年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 研究同意后 12 ≤ 年龄 ≤ 60 岁的男性和女性患者；
  • 通过基因检测（记录在案的与 Alport 综合征相关的基因突变，包括 COL4A3、COL4A4 或 COL4A5）或使用电子显微镜进行组织学评估来诊断 Alport 综合征；
  • 筛查 eGFR ≥ 30 且 ≤ 90 mL/min/1.73 平方米。 在屏幕 A 和屏幕 B 访问时收集的两个 eGFR 值用于确定资格的百分比差异必须≤ 25%；
  • 白蛋白与肌酐比值 (ACR) ≤ 3500 mg/g 筛选 B 就诊时；
  • 如果接受血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂和/或血管紧张素 II 受体阻滞剂 (ARB)，则药物必须在筛查 A 访视前和筛查期间至少 6 周内保持不变。 ACE 抑制剂和/或 ARB 的剂量也必须在筛查 A 访视前 2 周保持稳定，并在第 1 天保持不变（即剂量或药物没有变化）。 由于医学禁忌症而未服用 ACE 抑制剂和/或 ARB 的患者必须在筛查 A 就诊前至少 8 周停止治疗；
  • 筛查时有足够的骨髓储备和器官功能 A visit
  • 能吞服胶囊；
  • 愿意并能够遵守预定的访视、治疗计划、实验室检查和其他研究程序；

排除标准：

  • 先前接触过甲基巴多索隆；
  • 正在进行的慢性血液透析或腹膜透析治疗；
  • 肾移植受者；
  • B 型钠尿肽 (BNP) 水平 > 200 pg/mL 在筛选 A 访视时；
  • 筛查 A 访视时未控制的糖尿病（HbA1c > 11.0%）；
  • 筛查 A 就诊前 12 周内或筛查期间急性透析或急性肾损伤；
  • 屏幕 A 就诊时血清白蛋白 < 3 g/dL；
  • 有临床意义的左心疾病史和/或有临床意义的心脏病史，包括但不限于以下任何一项：
  • 不受控制的全身性高血压，如在休息一段时间后的屏幕 A 访视时坐位收缩压 (BP) > 160 mm Hg 或坐位舒张压 > 100 mm Hg 所证明的；
  • 屏幕上收缩压 < 90 mm Hg 休息一段时间后就诊；
  • 筛查 A 就诊前 5 年内有恶性肿瘤病史，局部皮肤癌或宫颈癌除外；
  • 在随机分组前 12 周内全身免疫抑制持续超过 2 周，或在研究期间预计需要免疫抑制；
  • 未经治疗或不受控制的活动性细菌、真菌或病毒感染；
  • 在第 1 天之前的 30 天内参加过其他介入性临床研究；
  • 在筛选期间、服用研究药物期间以及服用最后一剂研究药物后至少 30 天内，不愿采用可接受的节育方法（有生育潜力伴侣的男性和有生育潜力的女性）；
  • 怀孕或哺乳的妇女；
  • 已知对研究药物的任何成分过敏

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：2期甲基巴多索隆
2 期队列的患者将在整个研究过程中接受甲基巴多索龙治疗。 基线ACR≤300mg/g的患者将滴定至最大剂量20mg，基线ACR>300mg/g的患者将滴定至最大剂量30mg。接受巴多索​​隆甲基治疗的成年患者（≥ 18 岁）将从每日一次 5 mg 剂量开始，并在第 2 周剂量逐渐增加至 10 mg，第 4 周增加至 20 mg，然后在第 6 周增加至 30 mg（仅当基线 ACR >300 mg/g 时），除非有临床禁忌症并经医疗监测员批准。 接受巴多索​​龙甲基治疗的 18 岁以下患者将在第一周开始每隔一天服用 5 毫克，并在研究的第二周开始每天一次服用 5 毫克，然后按照上述相同剂量继续每天一次给药基于第 2、4 和 6 周基线 ACR 的滴定方案。
药品：甲基巴多索隆
甲基巴多索隆的剂量从 5 mg 增加到最大 20 或 30 mg，具体取决于基线蛋白尿状态。
其他名称：
  • RTA 402
有源比较器：3期甲基巴多索隆
基线ACR≤300mg/g的患者将滴定至最大剂量20mg，基线ACR>300mg/g的患者将滴定至最大剂量30mg。接受巴多索​​隆甲基治疗的成年患者（≥ 18 岁）将从每日一次 5 mg 剂量开始，并在第 2 周剂量逐渐增加至 10 mg，第 4 周增加至 20 mg，然后在第 6 周增加至 30 mg（仅当基线 ACR >300 mg/g 时），除非有临床禁忌症并经医疗监测员批准。 接受巴多索​​龙甲基治疗的 18 岁以下患者将在第一周开始每隔一天服用 5 毫克，并在研究的第二周开始每天一次服用 5 毫克，然后按照上述相同剂量继续每天一次给药基于第 2、4 和 6 周基线 ACR 的滴定方案。
药品：甲基巴多索隆
甲基巴多索隆的剂量从 5 mg 增加到最大 20 或 30 mg，具体取决于基线蛋白尿状态。
其他名称：
  • RTA 402
安慰剂比较：第三阶段安慰剂
随机接受安慰剂的患者将在整个研究过程中继续服用安慰剂，并进行假滴定。
药品：安慰剂口服胶囊
含有惰性安慰剂的胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗 12 周后（第 2 阶段）估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的变化
大体时间：2 期研究中参与者接受第一剂后 12 周的基线
评估 eGFR 从基线到第 12 周（第 2 阶段）的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
2 期研究中参与者接受第一剂后 12 周的基线
治疗 48 周后 eGFR 较基线的变化（第 3 阶段）
大体时间：3 期研究参与者接受第一剂后 48 周的基线
评估 eGFR 从基线到第 48 周（第 3 阶段）的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
3 期研究参与者接受第一剂后 48 周的基线
治疗 100 周后 eGFR 相对于基线的变化（第 3 阶段）
大体时间：3 期研究中参与者接受第一剂后 100 周的基线
评估 eGFR 从基线到第 100 周（第 3 阶段）的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
3 期研究中参与者接受第一剂后 100 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗 48 周后 eGFR 相对于基线的变化（第 2 阶段）
大体时间：2 期研究中参与者接受第一剂后 48 周的基线
评估巴多索隆甲基治疗患者在第 48 周时 eGFR 相对于基线的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
2 期研究中参与者接受第一剂后 48 周的基线
治疗 100 周后 eGFR 相对于基线的变化（第 2 阶段）
大体时间：2 期研究中参与者接受第一剂后 100 周的基线
评估巴多索隆甲基治疗患者在第 100 周时 eGFR 相对于基线的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
2 期研究中参与者接受第一剂后 100 周的基线
4 周停药期（第 3 阶段）后第 52 周时 eGFR 相对于基线的变化
大体时间：基线至参与者在 3 期研究中接受第一剂后 52 周（对于第一年早期停药的患者，为最后一剂后 4 周）
评估 4 周药物治疗停药期（第 3 阶段）后 eGFR 从基线到第 52 周的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
基线至参与者在 3 期研究中接受第一剂后 52 周（对于第一年早期停药的患者，为最后一剂后 4 周）
4 周药物治疗停药期后第 104 周时 eGFR 相对于基线的变化（第 3 阶段）
大体时间：基线至参与者在第 3 期研究中接受第一剂后 104 周（或对于第二年早期停药的患者，最后一剂后 4 周）
评估 4 周药物治疗停药期（第 3 阶段）后 eGFR 从基线到第 104 周的变化。 估计肾小球滤过率 (eGFR) 表明肾脏过滤血液中废物的能力。 eGFR 数值越高，肾功能越好。
基线至参与者在第 3 期研究中接受第一剂后 104 周（或对于第二年早期停药的患者，最后一剂后 4 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biogen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年3月2日

初级完成 (实际的)

2020年10月6日

研究完成 (实际的)

2020年10月30日

研究注册日期

首次提交

2017年1月6日

首先提交符合 QC 标准的

2017年1月10日

首次发布 (估计的)

2017年1月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月26日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RTA 402-C-1603

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据百健 (Biogen) 的临床试验透明度和数据共享政策 https://www.biogentrialtransparency.com/

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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阿尔波特综合症的临床试验

  • Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
    尚未招聘
    EXACT研究：一项针对Alport综合征患者的盲法研究，旨在评估Exaluren的疗效和安全性
    Alport 综合症，X 连锁 | 阿尔波特综合征，常染色体隐性遗传
    美国, 英国
  • Genzyme, a Sanofi Company
    完全的
    雅典娜：Alport 综合征患者疾病自然史研究 (RG012-01)
    EGFR 在 45-90 ml/Min/1.73 m2 之间的 Alport 综合征患者
    法国, 德国, 澳大利亚, 美国, 英国, 加拿大
  • Shanghai Children's Hospital
    完全的
    羟氯喹在中国 X 连锁 Alport 综合征患者中的研究（CHXLAS） (CHXLAS)
    Alport 综合症，X 连锁
    中国
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... 和其他合作者
    邀请报名
    早期检查：扩大新生儿筛查
    原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件
    美国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 烟雾病 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

甲基巴多索隆的临床试验

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医疗条件

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条件

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