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알포트 증후군 환자에서 Bardoxolone Methyl의 효능 및 안전성에 대한 2/3상 시험 - CARDINAL (CARDINAL)

2025년 5월 26일 업데이트: Biogen

알포트 증후군 환자에서 Bardoxolone Methyl의 효능 및 안전성에 대한 2/3상 시험

이 국제, 다기관, 2/3상 시험은 알포트 증후군을 가진 적격 환자에서 바독솔론 메틸의 안전성, 내약성 및 효능을 연구할 것입니다. 시험의 2상 부분은 공개 라벨이 될 것이며 최대 30명의 환자를 등록할 것입니다. 시험의 3상 부분은 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조가 될 것이며 최대 180명의 환자를 등록할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 국제, 다기관, 2/3상 시험은 알포트 증후군을 가진 적격 환자에서 바독솔론 메틸의 안전성, 내약성 및 효능을 연구할 것입니다. 시험의 2상 부분은 공개 라벨이 될 것이며 최대 30명의 환자를 등록할 것입니다. 시험의 3상 부분은 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조가 될 것이며 최대 180명의 환자를 등록할 것입니다.

2상 코호트의 환자는 연구 내내 바독솔론 메틸을 투여받게 됩니다. 3상 코호트의 환자는 바독솔론 메틸 또는 위약에 1:1로 무작위 배정되고 무작위 배정은 베이스라인 알부민 대 크레아티닌 비율(ACR)에 따라 계층화됩니다. 위약으로 무작위 배정된 환자는 가짜 적정을 거치면서 연구 내내 위약을 유지합니다.

연구의 모든 환자는 동일한 방문 및 평가 일정을 따를 것입니다. 1일에 무작위 배정 후, 환자는 1, 2, 4, 6, 8, 12, 24, 36, 48, 52, 64, 76, 88, 100 및 104주 치료 기간 동안 및 전화로 평가하도록 예정됩니다. 3일, 10일, 21일, 31일, 38일, 45일에 연락하십시오. 환자는 48주에서 52주 사이의 4주 중단 기간 동안 연구 약물을 받지 않습니다. 그들은 48주차에 받은 것과 동일한 용량으로 52주차에 치료를 다시 시작하고 100주차까지 연구 약물 치료를 계속할 것입니다. 환자는 또한 치료 종료 4주 후인 104주차에 직접 후속 방문 시 평가를 받을 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

187

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Göttingen, 독일, 37075
        • University of Medicine Gottingen
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • University Children's Hospital Heidelberg
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85308
        • Arizona Kidney Disease and Hypertension Research Services, PLLC
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • Scripps Clinic, Nephrology
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Los Angeles, California, 미국, 90022
        • Academic Medical Research Institute
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • General Clinical Research Center - Parnassus
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco - Children's Renal Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80230
        • Denver Nephrologists PC
    • Florida
      • Lauderdale Lakes, Florida, 미국, 33313
        • South Florida Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine and Children's Healthcare of Atlanta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, 미국, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension Institute
      • Meridian, Idaho, 미국, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension Institute
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, 미국, 60201
        • Northshore University Health System
    • Maryland
      • Rockville, Maryland, 미국, 20852
        • Biolab Research, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • University of Minnesota - Division of Pediatric Nephrology
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Research Institute - The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • Hackensack Meridian School of Medicine
    • New York
      • Flushing, New York, 미국, 11355
        • Nephrology Associates, PC
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Nephrology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27701
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27103
        • Brookview Hills Research Associates, PLLC
    • Ohio
      • Akron, Ohio, 미국, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Akron, Ohio, 미국, 44302
        • Akron Nephrology Associates
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine - Division of Pediatric Nephrology
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, 미국, 02903
        • The Warren Alpert Medical School of Brown University
    • South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, 미국, 29118
        • South Carolina Nephrology & Hypertension Center, Inc
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Renal Disease Research Institute
      • Houston, Texas, 미국, 77099
        • Southwest Houston Research
      • San Antonio, Texas, 미국, 78215
        • Clinical Advancement Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Health
      • West Jordan, Utah, 미국, 84088
        • Advanced Clinical Research
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 119-08035
        • Servicio de Nefrologia pediatrica
      • Barcelona, 스페인, 340-08025
        • Fundacio Puigvert
      • El Palmar, 스페인, 30120
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • 영국
      • London, 영국, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • 일본
      • Kawasaki, 일본
        • St Marianna University Hospital
      • Kobe, 일본
        • Kobe University Hospital
      • Nagoya, 일본
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
      • Nagoya, 일본
        • JCHO Cyukyo Hospital
      • Osaka, 일본
        • Kitano Hospital
      • Saga, 일본
        • Saga University Hospital
      • Saitama, 일본
        • Saitama Children's Medical Center
      • Sendai, 일본
        • JCHO Sendai Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
  • 푸에르토 리코
      • Rio Piedras, 푸에르토 리코, 00935
        • Puerto Rico Clinical & Translational Research Center
  • 프랑스
      • La Tronche, 프랑스, 38700
        • CHU Grenoble- Grenoble France
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • CHU Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hopital Necker-Universite Paris Descartes
  • 호주
      • Melbourne, 호주, VIC 3073
        • Melbourne Renal Research Group
      • New Lambton Heights, 호주, NSW 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, 호주, NSW 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, 호주, NSW 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 2145
        • Royal Brisbane and Women's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 동의 시 12세 ≤ 연령 ≤ 60세의 남성 및 여성 환자;
  • 유전자 검사(COL4A3, COL4A4 또는 COL4A5를 포함하여 알포트 증후군과 관련된 유전자의 문서화된 돌연변이) 또는 전자 현미경을 사용한 조직학적 평가에 의한 알포트 증후군의 진단;
  • 스크리닝 eGFR ≥ 30 및 ≤ 90 mL/min/1.73 m2. 적격성을 결정하는 데 사용되는 스크린 A 및 스크린 B 방문에서 수집된 두 개의 eGFR 값은 퍼센트 차이가 ≤ 25%여야 합니다.
  • 스크린 B 방문 시 알부민 대 크레아티닌 비율(ACR) ≤ 3500 mg/g;
  • 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 및/또는 안지오텐신 II 수용체 차단제(ARB)를 투여받는 경우 스크리닝 A 방문 전 최소 6주 동안 및 스크리닝 동안 약물을 동일하게 유지해야 합니다. ACE 억제제 및/또는 ARB의 용량도 스크린 A 방문 전 2주 동안 안정적이어야 하며 1일차까지 동일하게 유지되어야 합니다(즉, 용량 또는 약물의 변화 없음). 의학적 금기 때문에 ACE 억제제 및/또는 ARB를 복용하지 않는 환자는 스크린 A 방문 최소 8주 전에 치료를 중단해야 합니다.
  • Screen A 방문 시 적절한 골수 보존 및 장기 기능
  • 캡슐을 삼킬 수 있음;
  • 예정된 방문, 치료 계획, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력

제외 기준:

  • 바독솔론 메틸에 대한 사전 노출;
  • 진행 중인 만성 혈액투석 또는 복막투석 요법;
  • 신장이식 수혜자;
  • 스크린 A 방문 시 B형 나트륨 이뇨 펩티드(BNP) 수준 > 200pg/mL;
  • 스크린 A 방문 시 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c > 11.0%);
  • 스크리닝 A 방문 전 또는 스크리닝 동안 12주 이내의 급성 투석 또는 급성 신장 손상;
  • 스크린 A 방문 시 혈청 알부민 < 3g/dL;
  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 유의한 좌심장 질환 및/또는 임상적으로 유의한 심장 질환의 병력:
  • 일정 기간 휴식 후 스크린 A 방문에서 앉은 수축기 혈압(BP) > 160mmHg 또는 앉은 이완기 혈압 > 100mmHg로 입증되는 조절되지 않는 전신성 고혈압;
  • 휴식 후 스크린 A 방문 시 수축기 혈압 < 90mmHg;
  • 국부적인 피부 또는 자궁경부 암종을 제외하고, 스크리닝 A 방문 전 5년 이내에 악성 병력;
  • 무작위화 전 12주 이내에 누적적으로 2주 이상 동안의 전신 면역억제 또는 연구 동안 면역억제에 대한 예상된 필요성;
  • 치료되지 않거나 통제되지 않는 활성 세균, 진균 또는 바이러스 감염;
  • 1일 전 30일 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여;
  • 스크리닝 동안, 연구 약물을 복용하는 동안 및 연구 약물의 마지막 용량을 섭취한 후 적어도 30일 동안 허용 가능한 산아제한 방법(가임 파트너가 있는 남성 및 가임 가능성이 있는 여성 둘 다)을 실행하기를 꺼림;
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성
  • 연구 약물의 모든 구성 요소에 대해 알려진 과민성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 2상 바독솔론 메틸
2상 코호트의 환자들은 연구 기간 동안 바독솔론 메틸을 투여받게 됩니다. 기준선 ACR이 300mg/g 이하인 환자는 최대 용량 20mg으로 적정되고, 기준선 ACR이 300mg/g을 초과하는 환자는 최대 용량 30mg으로 적정됩니다. 바독솔론 메틸을 투여받는 성인 환자(18세 이상)는 1일 1회 5mg으로 시작하여 2주차에 10mg, 4주차에 20mg, 그리고 6주차에 30mg으로 용량을 증량합니다. 기준 ACR이 300mg/g을 초과하는 경우에만) 임상적으로 금기 사항이 있고 의료 모니터의 승인을 받지 않은 경우. 바독솔론 메틸을 투여받는 18세 미만의 환자는 첫 번째 주 동안 격일로 5mg을 투여하기 시작하고 연구 두 번째 주 동안 5mg으로 1일 1회 투여를 시작한 다음 앞서 언급한 동일한 용량에 따라 1일 1회 투여를 계속합니다. 2주차, 4주차, 6주차의 기준선 ACR을 기반으로 한 적정 방식.
의약품: 바르독솔론 메틸
베이스라인 단백뇨 상태에 따라 Bardoxolone 메틸 용량을 5mg에서 최대 20 또는 30mg으로 증량했습니다.
다른 이름들:
  • RTA 402
활성 비교기: 3상 바독솔론 메틸
기준선 ACR이 300mg/g 이하인 환자는 최대 용량 20mg으로 적정되고, 기준선 ACR이 300mg/g을 초과하는 환자는 최대 용량 30mg으로 적정됩니다. 바독솔론 메틸을 투여받는 성인 환자(18세 이상)는 1일 1회 5mg으로 시작하여 2주차에 10mg, 4주차에 20mg, 그리고 6주차에 30mg으로 용량을 증량합니다. 기준 ACR이 300mg/g을 초과하는 경우에만) 임상적으로 금기 사항이 있고 의료 모니터의 승인을 받지 않은 경우. 바독솔론 메틸을 투여받는 18세 미만의 환자는 첫 번째 주 동안 격일로 5mg을 투여하기 시작하고 연구 두 번째 주 동안 5mg으로 1일 1회 투여를 시작한 다음 앞서 언급한 동일한 용량에 따라 1일 1회 투여를 계속합니다. 2주차, 4주차, 6주차의 기준선 ACR을 기반으로 한 적정 방식.
의약품: 바르독솔론 메틸
베이스라인 단백뇨 상태에 따라 Bardoxolone 메틸 용량을 5mg에서 최대 20 또는 30mg으로 증량했습니다.
다른 이름들:
  • RTA 402
위약 비교기: 3상 위약
위약에 무작위 배정된 환자는 연구 기간 내내 위약을 유지하면서 가짜 적정을 받게 됩니다.
의약품: 위약 경구 캡슐
불활성 플라시보를 포함하는 캡슐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주 치료(2상) 후 추정 사구체 여과율(eGFR)의 기준선 대비 변화
기간: 참가자가 2상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 12주까지의 기준선
기준선에서 12주차(2단계)까지 eGFR의 변화를 평가합니다. eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 2상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 12주까지의 기준선
48주 치료 후 eGFR의 기준선 대비 변화(3상)
기간: 참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 48주까지의 기준선
기준선에서 48주차(3단계)까지 eGFR의 변화를 평가합니다. eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 48주까지의 기준선
100주 치료 후 eGFR 기준선 대비 변화(3상)
기간: 참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 100주까지의 기준선
기준선에서 100주차까지 eGFR의 변화를 평가합니다(3단계). eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 100주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
48주 치료 후 eGFR 기준선 대비 변화(2상)
기간: 참가자가 2상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 48주까지의 기준선
48주차에 바독솔론 메틸 치료 환자의 eGFR 기준치로부터의 변화를 평가합니다. eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 2상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 48주까지의 기준선
100주 치료 후 eGFR 기준선 대비 변화(2상)
기간: 참가자가 2상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 100주까지의 기준선
100주차에 바독솔론 메틸로 치료받은 환자의 eGFR 기준치로부터의 변화를 평가합니다. eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 2상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 100주까지의 기준선
4주간의 약물 치료 중단 기간(3상) 후 52주차 eGFR의 기준선 대비 변화
기간: 참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 52주까지의 기준선(또는 첫 해 초에 중단한 환자의 경우 마지막 용량 후 4주)
4주간의 약물 치료 중단 기간(3상) 후 기준선에서 52주차까지의 eGFR 변화를 평가합니다. eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 52주까지의 기준선(또는 첫 해 초에 중단한 환자의 경우 마지막 용량 후 4주)
4주간의 약물 치료 중단 기간(3상) 후 104주차 eGFR의 기준선 대비 변화
기간: 참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 104주까지의 기준선(또는 2년차 초에 중단한 환자의 경우 마지막 용량 후 4주)
4주간의 약물 치료 중단 기간(3상) 후 기준선에서 104주차까지 eGFR의 변화를 평가합니다. eGFR(예상 사구체 여과율)은 신장이 혈액에서 노폐물을 얼마나 잘 걸러내는지를 나타냅니다. eGFR 수치가 높을수록 신장 기능이 좋습니다.
참가자가 3상 연구에서 첫 번째 용량을 받은 후 104주까지의 기준선(또는 2년차 초에 중단한 환자의 경우 마지막 용량 후 4주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 3월 2일

기본 완료 (실제)

2020년 10월 6일

연구 완료 (실제)

2020년 10월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 1월 10일

처음 게시됨 (추정된)

2017년 1월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 26일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RTA 402-C-1603

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Https://www.biogentrialtransparency.com/에 있는 Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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