CC-11050 在尼泊尔麻风结节性红斑患者中进行的试验
2020年7月6日 更新者：The Leprosy Mission Nepal
一项评估 CC-11050 在尼泊尔麻风结节性红斑患者中的安全性和有效性的单中心、开放标签试点研究
这项研究将是一个单中心、2 期、开放标签试验，以评估 200mg CC-11050 每天两次与食物一起服用对中度至重度 ENL 患者的安全性和有效性。
该研究将分两步进行：1) 评估药物对 10 名患有新发或新发复发性 ENL 的男性的安全性和有效性的即时影响，如果 DSMB 发现安全有效，以及 2) 如果 DSMB 允许DSMB，并得到相关研究利益相关者的批准，另外 40 名 ENL 患者将被招募接受长达 52 周的治疗。
将对接受至少一剂研究药物的所有患者进行安全性分析，并将包括所有不良事件和实验室异常的频率以及剂量中断、剂量减少和治疗中断的频率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mahesh Shah, MD
- 电话号码：+9779841203417
- 邮箱：drmahesh_shah@yahoo.com
研究联系人备份
- 姓名：Indra B Napit, MD
- 邮箱：indranapit@yahoo.com
学习地点
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Bagmati
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Kathmandu、Bagmati、尼泊尔、44700
- 尚未招聘
- The Leprosy Mission Nepal
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接触：
- Mahesh Shah, MD
- 邮箱：drmahesh_shah@yahoo.com
-
接触：
- iIndra B Napit, MD
- 邮箱：indran@tlmnepal.org
-
Lalitpur、Bagmati、尼泊尔、44700
- 招聘中
- Anandaban Hospital
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接触：
- Mahesh Shah, MD
- 电话号码：+9779841203417
- 邮箱：drmahesh_shah@yahoo.com
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接触：
- Indra B Napit, MD
- 电话号码：+9779851136027
- 邮箱：indran@tlmnepal.org
-
副研究员：
- Deanna A Hagge, PhD
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 63年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
研究参与者必须满足以下条件才能参加研究：
- 签署知情同意书时必须年满 18 -65 岁，女性体重 > 35 公斤，男性体重 > 40 公斤。
- 在进行任何与研究相关的评估/程序之前，了解并自愿签署知情同意书。
- 有新的或新发作 ENL 的体征或症状。 在第一步中，参与者必须是男性。 在第 2 步中，参与者可以是男性或女性。
- 能够遵守学习计划和其他协议要求。
排除标准：
存在以下任何一项将使参与者无法注册：
- 任何会妨碍参与者参与研究的重大医疗状况、实验室异常或精神疾病。
- 持续服用利福平的患者将被排除在外，但是，如果利福平作为多药方案的一部分每月仅给予一次，则在施用 CC-11050 之前需要至少 2 周的清除期
- 任何条件，包括实验室异常的存在，如果他要参加研究，这会使参与者处于不可接受的风险中。
- 混淆解释研究数据能力的任何情况（即 HIV、慢性 HepB、慢性 HepC 或接受积极治疗的 TB 患者）。 已解决的结核病患者不会被排除在研究之外。
- 稳定且管理良好的糖尿病和高血压患者不会被排除在研究之外。
- 在研究药物开始后 7 天内使用全身性皮质类固醇或免疫抑制剂治疗
- 怀孕或哺乳的女性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CC-11050处理
200 毫克 CC-11050 将作为中度至重度 ENL 参与者每天服用两次，与食物一起服用（早餐和晚餐），持续 10 天，然后最多 28 天（在第 1 步期间），然后最多 1 年（在步骤 2) 期间。
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CC-11050 是一种新型抗炎化合物，具有治疗多种慢性炎症的潜力。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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根据 ENL 严重程度量表评估的严重程度发生变化的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：10 天、28 天和每月最多 1 年的治疗
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ENL 严重程度评分的变化（Walker 等人，PLoS Negl Trop Dis 11(7)：e0005716，https://doi.org/10.1371/journal.pntd.0005716）
与基线和任何以前的时间点相比。
十个临床类别对 0-30 的总分贡献 0-3 分。
总量表评分小于 9 的 ENL 患者被认为患有轻度 ENL，而得分 >9 被认为是中度至重度 ENL。
需要至少 9 分才能表明足够的 ENL 症状，从中可以确定干预后得分的减少是否有意义。
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10 天、28 天和每月最多 1 年的治疗
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据标准 ENL 发作定义评估，发作持续时间缩短的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：10 天、28 天、每月长达 1 年的治疗和长达 1 年的治疗停止后随访。
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与基线和任何先前时间点相比，ENL 发作持续时间的变化。
根据定义，如果 ENL 症状按时间间隔且无需治疗超过 28 天，则它们被视为单独发作。
复发是指在没有先前治疗或症状超过 28 天后再次发作的任何时候。
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10 天、28 天、每月长达 1 年的治疗和长达 1 年的治疗停止后随访。
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通过狭缝皮肤涂片显微镜评估，细菌指数 (BI) 降低的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：入组并经过 1 年的治疗。
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与基线相比，狭缝皮肤涂片显微镜检查 BI 的变化。
BI 的范围为 0-6。
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入组并经过 1 年的治疗。
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经皮肤组织病理学评估，细菌指数 (BI) 降低的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：入组并经过 1 年的治疗。
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与基线相比，皮肤组织病理学细菌指数 (BI) 的变化。
BI 的范围为 0-6。
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入组并经过 1 年的治疗。
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通过标准化单丝和随意肌测试评估的周围神经病变改善的中度至重度 ENL 患者人数。
大体时间：入组、10 天、28 天、每两周一次（根据需要）、最多 1 年的治疗、最多 1 年的治疗停止后随访
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与基线和任何先前时间点相比，单丝和随意肌测试表明的周围神经病变评分的变化。
为了检查神经病变，评估了身体每侧的 7 条运动功能神经和 6 条感觉功能神经，总共 26 条神经。
每个都使用一套标准的 Semmes-Weinstein 单丝在 3 个位置进行评估。
200mg 灯丝和 2g 灯丝分别代表手和脚的阈值。
0-5 医学研究委员会 (MRC) 量表用于运动功能评估。
感觉评分 >3 和运动神经评分 (MRC) < 5 被认为受损（表明神经病变）。
更多方法细节可以在这里找到：van Veen N.H., et al., Corticosteroids for treating nerve damage in leprosy。
Cochrane 数据库系统修订版，2007(2)：p. CD005491。
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入组、10 天、28 天、每两周一次（根据需要）、最多 1 年的治疗、最多 1 年的治疗停止后随访
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根据世界卫生组织生活质量工具评估，生活质量得到改善的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：入组、28 天、每月一次、长达 1 年的治疗和长达 1 年的治疗停止后随访。
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与基线和任何以前的时间点相比，世界卫生组织生活质量评估的分数变化。
本问卷共 26 道题，每题 1-5 分。
最高可能得分为 130，最低可能得分为 26。
分数越高表示生活质量越好。
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入组、28 天、每月一次、长达 1 年的治疗和长达 1 年的治疗停止后随访。
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通过标准血液面板和基本代谢测试评估的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：入组、第 10 天、第 17 天、第 28 天、每月一次直至治疗 1 年，以及治疗停止后 1 个月。
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与基线和任何先前时间点相比的异常或值变化。
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入组、第 10 天、第 17 天、第 28 天、每月一次直至治疗 1 年，以及治疗停止后 1 个月。
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通过尿液分析评估患有中度至重度 ENL 的参与者人数。
大体时间：入组、第 10 天、第 17 天、第 28 天、每月一次直至治疗 1 年，以及治疗停止后 1 个月。
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与基线和任何先前时间点相比的白蛋白检测（定性）。
尿白蛋白与ENL严重程度和肾功能检查有关。
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入组、第 10 天、第 17 天、第 28 天、每月一次直至治疗 1 年，以及治疗停止后 1 个月。
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根据与 ENL 相关的血清学指标评估的中度至重度 ENL 参与者人数。
大体时间：入组、第 10 天、第 17 天、第 28 天、每月一次直至治疗 1 年，以及治疗停止后 1 个月。
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与基线和任何先前时间点相比，类风湿性关节炎因子（阳性）和/或 C 反应蛋白（阳性）的检测。
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入组、第 10 天、第 17 天、第 28 天、每月一次直至治疗 1 年，以及治疗停止后 1 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mahesh Shah, MD、The Leprosy Mission Nepal
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年1月7日
初级完成 (预期的)
2021年3月30日
研究完成 (预期的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2018年9月14日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月14日
首次发布 (实际的)
2019年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年7月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月6日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
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