Teprotumumab (HZN-001) 用于活动性甲状腺眼病患者的扩展访问协议 (EAP)

纳入标准：

1. 书面知情同意书。
2. 至少 18 岁的男性或女性患者。
3. 临床诊断活动性 TED，CAS ≥ 4（在 7 项量表上）。
4. 中度至重度活动性 TED（不威胁视力，但对日常生活有明显影响），通常与以下一项或多项相关：眼睑收缩 ≥ 2 毫米，中度或重度软组织受累，眼球突出 ≥ 3 毫米以上正常的种族和性别，和/或不稳定或持续的复视。
5. 在资格审查之前大约 12 个月内出现活动性 TED 症状（根据患者记录确定）。
6. 在资格审查时，患者必须是甲状腺功能正常且基线疾病得到控制或有轻度甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进（定义为游离甲状腺素 [FT4] 和游离三碘甲状腺原氨酸 [FT3] 水平 < 高于或低于正常限度的 50%）。 应尽一切努力及时纠正轻度甲减或甲亢，并在整个参与期间保持甲状腺功能正常状态。
7. 不需要立即进行眼科手术干预。
8. 糖尿病患者的疾病必须控制良好（定义为 HbA1c < 9.0%）。
9. 有生育能力的妇女（包括即将进入更年期的妇女）
10. 男性患者必须手术绝育，或者如果与有生育能力的女性伴侣性活跃，则必须同意从第一次输注到最后一次研究药物给药后 180 天使用屏障避孕方法。
11. 患者愿意并能够在参与期间遵守规定的治疗方案和评估。

排除标准：

1. 在首次输注 teprotumumab 前 12 个月内使用利妥昔单抗（Rituxan® 或 MabThera®）或在首次输注 teprotumumab 前 6 个月内使用 tocilizumab（Actemra® 或 Roactemra®）进行任何治疗。 在首次输注 teprotumumab 前 3 个月内使用过任何其他非类固醇免疫抑制剂。
2. 在首次输注前 ​​60 天内或在方案过程中预期使用前 60 天内针对任何情况使用研究药物。
3. 孕妇或哺乳期妇女。
4. 经活检证实或临床疑似 IBD（例如，伴有或不伴有血液的腹泻或直肠出血伴有腹痛或痉挛/绞痛、紧迫感、里急后重或失禁超过 4 周，但没有明确的替代诊断或肠炎的内窥镜或放射学证据/没有确认的替代诊断的结肠炎）。
5. 已知对 teprotumumab 的任何成分过敏或先前对 mAb 的过敏反应。
6. 赞助商认为会排除包含在扩展访问计划中的任何其他条件。
7. 之前参加过本研究或参与过之前的 teprotumumab 临床研究。
8. 人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎或乙型肝炎感染。