Uitgebreid toegangsprotocol van Teprotumumab (HZN-001) voor patiënten met actieve schildklieraandoening (EAP)

Inclusiecriteria:

1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming.
2. Mannelijke of vrouwelijke patiënt minstens 18 jaar oud.
3. Klinische diagnose actieve TED met een CAS ≥ 4 (op de 7-itemschaal).
4. Matige tot ernstige actieve TED (niet bedreigend voor het gezichtsvermogen maar heeft een aanzienlijke invloed op het dagelijks leven), meestal geassocieerd met een of meer van de volgende: terugtrekking van het ooglid ≥ 2 mm, matige of ernstige betrokkenheid van zacht weefsel, exophthalmus ≥ 3 mm daarboven normaal voor ras en geslacht, en/of wisselvallige of constante diplopie.
5. Aanvang van actieve TED-symptomen (zoals bepaald door patiëntendossiers) binnen ongeveer 12 maanden voorafgaand aan de geschiktheidsbeoordeling.
6. Patiënten moeten euthyroïde zijn en de basisziekte onder controle hebben of milde hypo- of hyperthyreoïdie hebben (gedefinieerd als vrije thyroxine [FT4]- en vrije triiodothyronine [FT3]-spiegels < 50% boven of onder de normale limieten) bij beoordeling van geschiktheid. Alles moet in het werk worden gesteld om de milde hypo- of hyperthyreoïdie snel te corrigeren en de euthyroïde toestand gedurende de volledige duur van deelname te handhaven.
7. Vereist geen onmiddellijke chirurgische oftalmologische interventie.
8. Diabetespatiënten moeten een goed gecontroleerde stabiele ziekte hebben (gedefinieerd als HbA1c < 9,0%).
9. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (inclusief degenen met een begin van de menopauze
10. Mannelijke patiënten moeten chirurgisch steriel zijn of, als ze seksueel actief zijn met een vrouwelijke partner die zwanger kan worden, moeten ermee instemmen een barrière-anticonceptiemethode te gebruiken vanaf de eerste infusie tot 180 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
11. Patiënt is bereid en in staat zich te houden aan het voorgeschreven behandelprotocol en evaluaties voor de duur van hun deelname.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke behandeling met rituximab (Rituxan® of MabThera®) binnen 12 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van teprotumumab of tocilizumab (Actemra® of Roactemra®) binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van teprotumumab. Gebruik van een ander niet-steroïde immunosuppressivum binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste infusie van teprotumumab.
2. Gebruik van een onderzoeksmiddel voor elke aandoening binnen 60 dagen voorafgaand aan de eerste infusie of verwacht gebruik in de loop van het protocol.
3. Zwangere of zogende vrouwen.
4. Door biopsie bewezen of klinisch vermoede IBD (bijv. diarree met of zonder bloed of rectale bloeding geassocieerd met buikpijn of krampen/koliek, urgentie, tenesmus of incontinentie gedurende meer dan 4 weken zonder een bevestigde alternatieve diagnose OF endoscopisch of radiologisch bewijs van enteritis /colitis zonder bevestigde alternatieve diagnose).
5. Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van teprotumumab of eerdere overgevoeligheidsreacties op mAb's.
6. Elke andere voorwaarde die, naar de mening van de sponsor, opname in het programma voor uitgebreide toegang zou uitsluiten.
7. Eerdere deelname aan dit onderzoek of deelname aan een eerder klinisch onderzoek met teprotumumab.
8. Humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis C- of hepatitis B-infecties.