Rozszerzony protokół dostępu do teprotumumabu (HZN-001) dla pacjentów z czynną chorobą tarczycy (EAP)

Kryteria przyjęcia:

1. Pisemna świadoma zgoda.
2. Pacjent płci męskiej lub żeńskiej w wieku co najmniej 18 lat.
3. Diagnoza kliniczna aktywna TED z CAS ≥ 4 (w 7-itemowej skali).
4. Aktywny TED o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (niezagrażający wzrokowi, ale mający znaczący wpływ na codzienne życie), zwykle związany z co najmniej jednym z następujących objawów: retrakcja powiek ≥ 2 mm, umiarkowane lub ciężkie zajęcie tkanek miękkich, wytrzeszcz oczu ≥ 3 mm powyżej normalne dla rasy i płci i/lub niestałe lub stałe podwójne widzenie.
5. Początek objawów aktywnego TED (określony na podstawie dokumentacji pacjenta) w ciągu około 12 miesięcy przed weryfikacją kwalifikowalności.
6. Pacjenci muszą być w stanie eutyreozy z wyjściową chorobą pod kontrolą lub mieć łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy (zdefiniowaną jako stężenie wolnej tyroksyny [FT4] i wolnej trójjodotyroniny [FT3] < 50% powyżej lub poniżej normy) w momencie oceny kwalifikacji. Należy dołożyć wszelkich starań, aby niezwłocznie skorygować łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy i utrzymać stan eutyreozy przez cały czas trwania uczestnictwa.
7. Nie wymaga natychmiastowej interwencji chirurgicznej okulistycznej.
8. Pacjenci z cukrzycą muszą mieć dobrze kontrolowaną stabilną chorobę (zdefiniowaną jako HbA1c < 9,0%).
9. Kobiety w wieku rozrodczym (w tym kobiety z początkiem menopauzy
10. Pacjenci płci męskiej muszą być chirurgicznie jałowi lub, jeśli są aktywni seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji od pierwszego wlewu do 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
11. Pacjent jest chętny i zdolny do przestrzegania zaleconego protokołu leczenia i ocen przez cały okres swojego uczestnictwa.

Kryteria wyłączenia:

1. Jakiekolwiek leczenie rytuksymabem (Rituxan® lub MabThera®) w ciągu 12 miesięcy przed pierwszym wlewem teprotumumabu lub tocilizumabem (Actemra® lub Roactemra®) w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym wlewem teprotumumabu. Stosowanie jakiegokolwiek innego niesteroidowego leku immunosupresyjnego w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem teprotumumabu.
2. Zastosowanie badanego środka w jakimkolwiek stanie w ciągu 60 dni przed pierwszym wlewem lub przewidywane użycie w trakcie protokołu.
3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
4. Nieswoiste zapalenie jelita grubego potwierdzone biopsją lub z klinicznym podejrzeniem (np. biegunka z krwią lub bez krwi lub krwawienie z odbytu połączone z bólem brzucha lub skurczami/kolką, parciami na mocz, parciem lub nietrzymaniem moczu przez ponad 4 tygodnie bez potwierdzonej alternatywnej diagnozy LUB endoskopowe lub radiologiczne dowody na zapalenie jelit /zapalenie jelita grubego bez potwierdzonego rozpoznania alternatywnego).
5. Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników teprotumumabu lub wcześniejsze reakcje nadwrażliwości na mAb.
6. Każdy inny warunek, który w opinii Sponsora wykluczałby włączenie do programu rozszerzonego dostępu.
7. Wcześniejsze włączenie do tego badania lub udział we wcześniejszym badaniu klinicznym dotyczącym teprotumumabu.
8. Zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności, zapaleniem wątroby typu C lub wirusem zapalenia wątroby typu B.