Protocollo di accesso esteso di Teprotumumab (HZN-001) per i pazienti con malattia dell'occhio della tiroide attiva (EAP)

Criterio di inclusione:

1. Consenso informato scritto.
2. Paziente maschio o femmina di almeno 18 anni.
3. Diagnosi clinica TED attivo con CAS ≥ 4 (sulla scala a 7 item).
4. TED attivo da moderato a grave (non pericoloso per la vista ma con un impatto apprezzabile sulla vita quotidiana), solitamente associato a uno o più dei seguenti: retrazione palpebrale ≥ 2 mm, coinvolgimento dei tessuti molli moderato o grave, esoftalmo ≥ 3 mm al di sopra normale per razza e sesso, e/o diplopia incostante o costante.
5. Insorgenza di sintomi TED attivi (come determinato dalle cartelle cliniche dei pazienti) entro circa 12 mesi prima della revisione dell'idoneità.
6. I pazienti devono essere eutiroidei con la malattia al basale sotto controllo o presentare ipo o ipertiroidismo lieve (definito come livelli di tiroxina libera [FT4] e triiodotironina libera [FT3] <50% al di sopra o al di sotto dei limiti normali) alla revisione dell'idoneità. Dovrebbe essere fatto ogni sforzo per correggere tempestivamente il lieve ipo o ipertiroidismo e per mantenere lo stato eutiroideo per l'intera durata della partecipazione.
7. Non richiede un intervento oftalmologico chirurgico immediato.
8. I pazienti diabetici devono avere una malattia stabile ben controllata (definita come HbA1c <9,0%).
9. Donne in età fertile (comprese quelle con inizio della menopausa
10. I pazienti di sesso maschile devono essere chirurgicamente sterili o, se sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile, devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera dalla prima infusione fino a 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale.
11. Il paziente è disposto e in grado di rispettare il protocollo di trattamento prescritto e le valutazioni per tutta la durata della loro partecipazione.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi trattamento con rituximab (Rituxan® o MabThera®) entro 12 mesi prima della prima infusione di teprotumumab o tocilizumab (Actemra® o Roactemra®) entro 6 mesi prima della prima infusione di teprotumumab. Uso di qualsiasi altro agente immunosoppressore non steroideo nei 3 mesi precedenti la prima infusione di teprotumumab.
2. Uso di un agente sperimentale per qualsiasi condizione entro 60 giorni prima della prima infusione o uso previsto durante il corso del protocollo.
3. Donne in gravidanza o in allattamento.
4. IBD comprovata da biopsia o clinicamente sospetta (ad es. diarrea con o senza sangue o sanguinamento rettale associata a dolore addominale o crampi/coliche, urgenza, tenesmo o incontinenza per più di 4 settimane senza una diagnosi alternativa confermata O evidenza endoscopica o radiologica di enterite /colite senza una diagnosi alternativa confermata).
5. Ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti di teprotumumab o precedenti reazioni di ipersensibilità agli mAbs.
6. Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello Sponsor, precluderebbe l'inclusione nel programma di accesso allargato.
7. Precedente arruolamento in questo studio o partecipazione a uno studio clinico precedente su teprotumumab.
8. Infezioni da virus dell'immunodeficienza umana, epatite C o epatite B.