Erweitertes Zugangsprotokoll von Teprotumumab (HZN-001) für Patienten mit aktiver Schilddrüsen-Augenerkrankung (EAP)

Einschlusskriterien:

1. Schriftliche Einverständniserklärung.
2. Männlicher oder weiblicher Patient mindestens 18 Jahre alt.
3. Klinische Diagnose aktive TED mit einem CAS ≥ 4 (auf der 7-Punkte-Skala).
4. Mittelschwere bis schwere aktive TED (nicht visusbedrohend, aber spürbare Auswirkungen auf das tägliche Leben), üblicherweise verbunden mit einem oder mehreren der folgenden Symptome: Lidretraktion ≥ 2 mm, mittelschwere oder schwere Weichteilbeteiligung, Exophthalmus ≥ 3 mm darüber normal für Rasse und Geschlecht und/oder unbeständige oder konstante Diplopie.
5. Auftreten aktiver TED-Symptome (wie in den Patientenakten festgestellt) innerhalb von etwa 12 Monaten vor der Eignungsprüfung.
6. Die Patienten müssen bei der Eignungsprüfung euthyreot sein und die Ausgangserkrankung unter Kontrolle haben oder eine leichte Hypo- oder Hyperthyreose haben (definiert als Spiegel von freiem Thyroxin [FT4] und freiem Triiodthyronin [FT3] < 50 % über oder unter den normalen Grenzwerten). Es sollte alles unternommen werden, um die leichte Hypo- oder Hyperthyreose umgehend zu korrigieren und den euthyreoten Zustand für die gesamte Dauer der Teilnahme aufrechtzuerhalten.
7. Erfordert keinen sofortigen chirurgischen ophthalmologischen Eingriff.
8. Diabetiker müssen eine gut kontrollierte stabile Erkrankung haben (definiert als HbA1c < 9,0 %).
9. Frauen im gebärfähigen Alter (einschließlich Frauen mit beginnender Menopause).
10. Männliche Patienten müssen chirurgisch steril sein oder, wenn sie mit einer gebärfähigen Partnerin sexuell aktiv sind, sich bereit erklären, eine Barriere-Verhütungsmethode von der ersten Infusion bis 180 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats anzuwenden.
11. Der Patient ist bereit und in der Lage, das vorgeschriebene Behandlungsprotokoll und die Bewertungen für die Dauer seiner Teilnahme einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

1. Jede Behandlung mit Rituximab (Rituxan® oder MabThera®) innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Infusion von Teprotumumab oder Tocilizumab (Actemra® oder Roactemra®) innerhalb von 6 Monaten vor der ersten Infusion von Teprotumumab. Anwendung eines anderen nichtsteroidalen Immunsuppressivums innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Teprotumumab-Infusion.
2. Verwendung eines Prüfpräparats für einen beliebigen Zustand innerhalb von 60 Tagen vor der ersten Infusion oder voraussichtliche Verwendung während des Verlaufs des Protokolls.
3. Schwangere oder stillende Frauen.
4. Durch Biopsie nachgewiesene oder klinisch vermutete CED (z. B. Durchfall mit oder ohne Blut oder rektale Blutungen in Verbindung mit Bauchschmerzen oder Krämpfen/Koliken, Harndrang, Tenesmus oder Inkontinenz für mehr als 4 Wochen ohne bestätigte Alternativdiagnose ODER endoskopischer oder radiologischer Nachweis einer Enteritis). /Colitis ohne gesicherte Alternativdiagnose).
5. Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Teprotumumab oder frühere Überempfindlichkeitsreaktionen gegen mAbs.
6. Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Sponsors die Aufnahme in das erweiterte Zugangsprogramm ausschließen würde.
7. Frühere Aufnahme in diese Studie oder Teilnahme an einer früheren klinischen Studie mit Teprotumumab.
8. Humanes Immunschwächevirus, Hepatitis-C- oder Hepatitis-B-Infektionen.