Pralsetinib 与护理标准 (SOC) 治疗 RET 突变甲状腺髓样癌 (MTC) 的研究。 (AcceleRET-MTC)

纳入标准：

• 必须具有经组织学证实的不可切除的局部晚期或转移性 MTC，并且是使用 SOC MKI 进行全身治疗的候选者。
• 必须没有接受过针对晚期或转移性 MTC 的 MKI 疗法的全身抗癌治疗。

• 必须在过去 14 个月内有放射学证实的进行性疾病，并且至少有以下一项：

  1. MTC 相关症状和
  2. CLN（降钙素）和CEA（癌胚抗原）水平倍增时间小于24个月。
• 确认 RET 突变。
• 必须能够吞咽口服药物。
• 必须具有 0-2 的 ECOG（东部合作肿瘤组）表现状态。
• 对于有生育能力的女性：同意在治疗期间和研究药物末次给药后的相应时间段保持禁欲（避免异性性交）或使用适当的避孕措施。
• 对于男性：同意在治疗期间和研究药物末次给药后的相应时间段保持禁欲（避免异性性交）或使用适当的避孕措施，并避免捐献精子。

排除标准：

• 在 pralsetinib 最后一次给药后 14 天内或在 vandetanib 或 cabozantinib 最后一次给药后 4 个月内怀孕或哺乳或打算在研究期间怀孕的参与者。
• 患有适合以治愈为目的进行手术或放疗的疾病。
• 以前曾接受过任何全身性激酶抑制剂治疗方案，包括选择性 RET 抑制剂，用于复发和/或转移性疾病。
• 在第 1 周期第 1 天之前的 14 天内接受过任何放射治疗，并且任何相关毒性必须解决到 1 级或更好。
• 参与者的肿瘤具有除 RET 之外的任何其他已知的主要驱动因素改变。
• 已知对 pralsetinib、vandetanib 或 cabozantinib 或其任何成分过敏。
• 在过去 12 个月内有非感染性肺炎病史。
• 正在进行慢性免疫抑制剂治疗或全身性类固醇> 10 mg /天。
• 有任何遗传性出血性疾病病史或任何呕血迹象。
• 在第 1 周期第 1 天之前的 3 周内接受过大手术或侵入性牙科手术。
• 有与进行性神经系统症状、未经治疗的脊髓压迫或需要增加皮质类固醇剂量以控制 CNS 疾病相关的中枢神经系统 (CNS) 转移。
• 有临床意义的、不受控制的心血管疾病。
• 需要使用禁用药物或草药进行治疗。
• 在研究药物首次给药后 14 天内接受过造血生长因子支持或输血。
• 在首次服用研究药物后 14 天内进行过大手术。
• 在随机化之前的过去 2 年内有另一种原发性恶性肿瘤的病史，并且已被诊断或需要治疗。
• 在开始研究治疗之前的 7 天内患有需要静脉内 (IV) 抗生素的严重感染。
• 有活动性、不受控制的感染（病毒、细菌或真菌）或乙型/丙型肝炎感染 (HBV/HCV) 或 HIV 呈阳性。
• 接受过器官或同种异体骨髓或外周血干细胞移植。
• 是一名女性，在知情同意后和最后一次服用研究药物后至少 4 个月内，她不愿意放弃性交或采用高效避孕措施。
• 是一名男性，自知情同意之日起至最后一剂研究药物后至少 120 天内，不愿戒除性交或采用高效避孕措施。
• 研究者或申办者认为可能影响患者安全或损害研究结果评估的既往或持续临床显着疾病、医疗状况、手术史、体检结果或实验室异常。