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Janus 激酶抑制剂治疗特发性炎症性肌病的临床特点及机制研究

2022年10月9日 更新者:HeJing、Peking University People's Hospital

Janus 激酶抑制剂治疗特发性炎症性肌病的真实经验——一项前瞻性观察研究

本研究旨在探讨Janus激酶抑制剂治疗特发性炎症性肌病的临床特点及机制。

研究概览

地位

招聘中

详细说明

研究人员设计了一项单中心、开放标签、前瞻性研究。 符合 Bohan 和 Peter 皮肌炎/多发性肌炎 (DM/PM) 或风湿病学 (ACR) 和欧洲风湿病协会联盟 (EULAR) (2017) 诊断标准的患有活动性特发性炎症性肌病的成人将被纳入。 janus激酶抑制剂包括tofacitinib 5mg每天一次或每天两次和baricitinib 2mg每天一次或4mg每天一次给药6个月以探索其有效性和安全性,这有助于评估janus激酶抑制剂的临床特征和机制。 将评估患者临床和实验室指标的改善情况。 监测症状、免疫细胞亚群和细胞因子的变化。 通过患者整体和医师整体的视觉模拟量表 (VAS)、手动肌肉测试 (MMT-8)、健康评估问卷 (HAQ)、肌酸激酶、肌炎疾病活动评估工具 (MDAAT) 评估症状。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

10

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国
        • 招聘中
        • Department of Rheumatology and Immunology, Peking University People's Hospital
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 18 岁至 75 岁之间的成年人。
  • 符合 Bohan & Peter DM/PM 或美国风湿病学会 (ACR) 和欧洲风湿病协会联盟 (EULAR) (2017) 诊断标准的活动性特发性炎症性肌病成人将被纳入。
  • 应从每个研究对象处获得书面知情同意书。
  • 允许同时使用免疫抑制剂或糖皮质激素,但受试者应接受这些疗法至少 4 周,并且稳定剂量≥4 周(糖皮质激素剂量低于 <0.5mg/kg/d)。
  • 同意在研究期间使用有效的避孕措施(育龄妇女)。

排除标准:

应排除任何符合以下任一标准的受试者:

  • 实验室检查异常:Hb<8 g/dl或血小板<60*10^9/L,或合并严重肝、肾、心功能不全;
  • 肌炎与另一种系统性自身免疫性风湿病、癌症相关性肌炎、包涵体肌炎或任何其他非免疫介导的肌病重叠。
  • 入组前 3 个月内不允许使用利妥昔单抗等生物制剂。
  • 筛选后 3 年内患有恶性肿瘤的患者。
  • 对研究药物过敏的患者。
  • 活动性感染(包括但不限于肝炎、HIV)。
  • 不受控制的精神或情绪障碍。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:托法替尼或巴瑞克替尼
Tofacitinib 5mg 每天口服一次或两次,baricitinib 2mg 或 4m​​g 每天口服一次,持续 6 个月。
Tofacitinib 5mg 每天口服一次或两次,baricitinib 2mg 或 4m​​g 每天口服一次,持续 6 个月。
其他名称:
  • 巴瑞克替尼

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
免疫反应
大体时间:第 24 周
分析托法替尼治疗前后滤泡辅助性 T 细胞 (TFH) 的变化以评估疗效。
第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
肌炎疾病活动评估工具(MDAAT)
大体时间:第 24 周
MDAAT(肌炎疾病活动评估工具)的变化是有效性的衡量。 MDAAT 范围从 0 到 10cm。 疾病活动越严重,得分越高。 我们将响应定义为 MDAAT 至少提高 5%。
第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月10日

初级完成 (预期的)

2023年3月1日

研究完成 (预期的)

2023年6月1日

研究注册日期

首次提交

2022年5月16日

首先提交符合 QC 标准的

2022年5月27日

首次发布 (实际的)

2022年6月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年10月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年10月9日

最后验证

2022年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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托法替尼的临床试验

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