“沙特数据库 (RASD) 中用于治疗类风湿关节炎患者的不同药物的比较效果”
沙特数据库 (RASD) 中用于治疗类风湿关节炎患者的不同药物的疗效比较本研究的主要目的是使用 DAS-28-CRP 比较不同生物疾病修饰抗风湿药物 (bDMARD) 和靶向合成药物 (tsDMARD) 的有效性和 CDAI 分数。
沙特类风湿关节炎数据库 (RASD) 中不同药物治疗患者的疗效比较
介绍
类风湿性关节炎 (RA) 是一种慢性炎症性疾病,可导致患者严重残疾(1)。 RA 的患病率因地理位置而异,然而,一些综述报告称,全球患病率为 0.5-1.1%,美国和北欧人口的年发病率为每 10 万人口 20-50 例(1,2 )。 世界卫生组织报告称,在这一人群中,50% 的人在确诊 10 年后将无法维持可持续的工作。 在沙特阿拉伯,有关沙特阿拉伯 RA 的最新通用流行病学数据有限且欠佳 (1)。 Al Dalaan 等人 1998 年在 Al-Qassim 地区进行的一项研究表明,RA 的患病率约为 0.2%(3)。
在 RA 患者中,早期诊断可以阻止疾病持续发展为关节破坏,从而对患者的功能和心理状态产生不利影响 (4)。 然而,国际上 RA 患者从症状出现到开始治疗的滞后时间总计约为一年左右 (5)。
疾病缓解抗风湿药(DMARDS)是治疗RA的主要药物,主要是减轻炎症、改善预后(6)。 多种 DMARS 药物可用于治疗 RA,但是,最近,生物 DMARDS 也被广泛使用并推荐,以防传统 DMARDS 无法控制疾病 (6,7)。 在世界范围内,已有多项研究检验了 DMARDS 和 bDMARDS 药物治疗 RA 的有效性,其中包括大型对照试验,这是研究药物疗效的金标准方法 (8,9)。 然而,用于检查这些药物有效性的观察性真实世界数据也很重要,并且可以更具普遍性,具有更长的随访时间,并且可以检查不同的特征。 先前调查 DMARDS 和 bDMARDS 有效性的观察性研究主要集中在欧洲和北美,这不一定代表中东人口的现状和特征(10,11),因为获得不同生物制剂的途径存在很大差异。不同国家的药物。 此外,这些研究没有比较治疗方案。 在中东,关于沙特阿拉伯用于治疗 RA 的不同药物的有效性的研究有限(5,12-14)。 这些研究主要是横断面性质或综述,很难通过这样的研究设计得出任何结论。 因此,本研究旨在比较多种 DMARDS 药物治疗沙特阿拉伯 RA 患者的有效性。
文献综述
类风湿性关节炎 (RA) 是一种慢性进行性炎症性疾病,会导致不可逆的关节畸形,从而对患者的整体健康产生衰弱影响。 RA 的全球患病率为 0.5-1.1%,美国和北欧人口的年发病率为每 10 万人口 20-50 例 (1)。 世界卫生组织报告称,在这一人群中,50% 的人在确诊 10 年后将无法维持可持续的工作。 RA与女性密切相关,女性与男性的比例为2:1至3:1。 吸烟习惯也被证明会增加患 RA 的风险并恶化其预后 (1,15)。
人们发现,早期诊断可以阻止疾病不断发展为关节破坏,从而对患者的功能和心理状态产生不利影响。 一项研究发现,只有 31% 的 RA 患者在症状出现后不到 12 周内就去看风湿病专家,按照 Sharp/van der Heijde 评分 (SHS) 衡量,那些接受治疗的患者在 6 岁时病情进展率有所改善,并且进展率更高与延迟就诊超过 12 周的患者相比,无 DMARD 缓解率更高 (16) 尽管最佳治疗的重要性已得到证明,但在非洲和中东,诊断往往会在症状出现后延迟数月甚至数年(5 ,12,17,18) 我们的小组在沙特阿拉伯进行的一项研究表明,患者在症状出现后长达 30 个月内可能不会得到 RA 的诊断 (12)。 提高公众对 RA 和治疗方案的认识也是缩短诊断时间的重要工具(17)。 正如在阿拉伯联合酋长国的患者中所观察到的那样,公共教育计划可以导致早期诊断和开始治疗(19)。 公众意识的提高也可能导致有类风湿性关节炎症状的患者去风湿科诊所而不是其他专科就诊,从而获得充分和及时的治疗。
延迟诊断可归因于多种原因。 在
研究概览
详细说明
类风湿性关节炎 (RA) 是一种慢性进行性炎症性疾病,会导致不可逆的关节畸形,从而对患者的整体健康产生衰弱影响。 RA 的全球患病率为 0.5-1.1%,美国和北欧人口的年发病率为每 10 万人口 20-50 例。
文献中广泛提及登记作为一种以更适用于临床实践的方式研究特定人群的方法。 尽管之前在欧洲和北美设立了许多登记处,但对中东和非洲的研究仍然很少,只发表了一些小型、大规模的医院报告。 登记处必须研究一种疾病在每个人群中的独特病程,这可能与西方人群中的对应病程一致,也可能不一致。 因此,我们建立了沙特类风湿关节炎登记处,称为沙特类风湿关节炎数据库 (RASD)。
我们最近发表了一个中心的 RASD 结果。 我们的研究是在沙特阿拉伯的一个中心进行的,共有 433 名患者参与。 目的是描述类风湿性关节炎的人群,并将这些发现与之前发布的数据登记进行比较。
目前,RASD 已扩展到沙特阿拉伯的多个中心。 有必要开展一项研究来比较沙特人群中用于治疗 RA 的不同药物的有效性。 造成我国RA管理与世界其他地方不同的原因有很多。 这项研究应该帮助我们将我们的比较有效性与其他采用类似方法的研究进行比较,这些研究报告了与我们不同的人群的有效性。 我们可能会纳入那些不属于 RASD 的中心,只要他们能够提供 RA 患者至少一年的数据,并且至少 3 次就诊描述我们感兴趣的结果指标。
在该研究项目结束时,医疗保健领导者将获得以下信息以进行战略规划: 不同生物和靶向合成 DMARD 在沙特人群中的有效性,显示最有效和最无效的药物。 此信息可以在以下方面提供帮助:
- 指导制定当地指南,重点关注在我们的人群中使用最有效的药物。
- 优先使用不同药物治疗沙特人群的 RA。
- 沙特人群的药物存活率和不同药物的停药率。
这是一项多中心研究。 数据主要来自沙特类风湿关节炎数据库(RASD)。 我们还将包括来自不属于注册中心的其他中心的 RA 患者,如果他们提供至少 12 个月的随访,并且这些患者按照“目标治疗方法”或最好是“治疗”至少 3 次到医疗保健机构就诊,有记录工作方法”。
为了比较药物疗效,最佳水平的证据是通过盲法随机对照设计获得的,但是使用注册数据也是一种可接受的选择,但具有已知的局限性。 这是一项回顾性研究设计。 我们将观察所有注册队列以及符合标准的队列,以找出治疗类风湿关节炎最有效的药物,并找出各种危险因素与治疗结果的关联。
我们将使用非概率、方便抽样技术来招募患者。
样本量:样本量计算为 798,基于 95% 的置信区间和 80% 的功效,p 值小于 0.05
所有收集到的数据将输入 SPSS 22 版中,进行编辑、清理和分析。 分类数据将通过比例和百分比来衡量,而连续数据将通过满足正态性假设的平均值和标准差来衡量。 变量的同质性将通过 Levene 方差齐性检验来测量。 两组以上比较采用Student t检验,连续数据时采用方差分析(ANOVA)。 对于分类数据,大数据将使用卡方检验,较小数据将使用 Fisher Exact 检验。 将使用逻辑回归模型来预测结果。
暴露和结果变量包括:患者年龄、发病年龄、性别、城市与农村地区、教育水平、合并症、使用生物和靶向合成 DMARD 之前使用的药物数量、开始生物和靶向合成 DMARD 之前使用甲氨蝶呤的持续时间、药物有效性、滞后时间、药物存活率。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Hani Almoallim, Professor of Rheumatology
- 电话号码:00966+505703935
- 邮箱:hmmoallim@uqu.edu.sa
研究联系人备份
- 姓名:Suzan Attar, Professor of Rheumatology
- 电话号码:00966+562222613
- 邮箱:suzan_attar@hotmail.com
学习地点
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-
Makkah
-
Jeddah、Makkah、沙特阿拉伯、21451
- 招聘中
- International Medical Center
-
接触:
- Hani Almoallim, Professor of Rheumatology
- 电话号码:604-880-4427
- 邮箱:hmmoallim@uqu.edu.sa
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
类风湿性关节炎 (RA) 是一种慢性炎症性疾病,可导致患者严重残疾(1)。 RA 的患病率因地理位置而异,然而,一些综述报告称,全球患病率为 0.5-1.1%,美国和北欧人口的年发病率为每 10 万人口 20-50 例(1,2 )。 世界卫生组织报告称,在这一人群中,50% 的人在确诊 10 年后将无法维持可持续的工作。 在沙特阿拉伯,有关沙特阿拉伯 RA 的最新通用流行病学数据有限且欠佳 (1)。 Al Dalaan 等人 1998 年在 Al-Qassim 地区进行的一项研究表明,RA 的患病率约为 0.2%(3)。
在 RA 患者中,早期诊断可以阻止疾病持续发展为关节破坏,从而对患者的功能和心理状态产生不利影响 (4)。 然而,国际滞后
描述
纳入标准:
- 所有年龄>18岁、符合2010年美国风湿病学会类风湿性关节炎分类标准的患者。 男性和女性都将包括在内。 应进行至少 12 个月的随访,并记录这些患者到医疗机构就诊至少 3 次的记录。
排除标准:
- 任何不符合纳入标准的患者都将被排除在研究之外。 此外,任何无法回忆起开始服药的确切日期的患者都将在数据分析过程中被排除在外。
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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类风湿关节炎患者接受生物 DMARD 或靶向合成 DMARD
这将是一项多中心研究。
数据主要来自沙特类风湿关节炎数据库(RASD)。
我们还将包括来自不属于注册中心的其他中心的 RA 患者,如果他们提供至少 12 个月的随访,并且这些患者按照“目标治疗方法”或最好是“治疗”至少 3 次到医疗保健机构就诊,有记录工作方法”。
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这是一项基于注册表的研究。
这是一项观察性、回顾性试验。
没有介入药物。
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较不同生物疾病缓解抗风湿药物 (bDMARD) 和靶向合成药物 (tsDMARD) 的有效性
大体时间:“通过学习完成,平均1年”
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使用 C 反应蛋白 (DAS-28-CRP) 对 28 个关节进行疾病活动评分(缓解 <1.6,
低疾病活动度<2.4,
中度疾病活动度<3.7,
高疾病活动度 >3.7)
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“通过学习完成,平均1年”
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比较不同生物疾病缓解抗风湿药物 (bDMARD) 和靶向合成药物 (tsDMARD) 的有效性
大体时间:“通过学习完成,平均1年”
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使用临床疾病活动指数 (CDAI)(缓解<2.8,
低疾病活动度 <10,中度疾病活动度 <22,高疾病活动度 >22)
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“通过学习完成,平均1年”
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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药物存活率
大体时间:“通过学习完成,平均1年”
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患者使用特定药物的时间。
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“通过学习完成,平均1年”
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员:Hani Almoallim, Professor、Umm Al-Qura University
出版物和有用的链接
一般刊物
- Finckh A, Gilbert B, Hodkinson B, Bae SC, Thomas R, Deane KD, Alpizar-Rodriguez D, Lauper K. Global epidemiology of rheumatoid arthritis. Nat Rev Rheumatol. 2022 Oct;18(10):591-602. doi: 10.1038/s41584-022-00827-y. Epub 2022 Sep 6.
- Smolen JS, Landewe RBM, Bergstra SA, Kerschbaumer A, Sepriano A, Aletaha D, Caporali R, Edwards CJ, Hyrich KL, Pope JE, de Souza S, Stamm TA, Takeuchi T, Verschueren P, Winthrop KL, Balsa A, Bathon JM, Buch MH, Burmester GR, Buttgereit F, Cardiel MH, Chatzidionysiou K, Codreanu C, Cutolo M, den Broeder AA, El Aoufy K, Finckh A, Fonseca JE, Gottenberg JE, Haavardsholm EA, Iagnocco A, Lauper K, Li Z, McInnes IB, Mysler EF, Nash P, Poor G, Ristic GG, Rivellese F, Rubbert-Roth A, Schulze-Koops H, Stoilov N, Strangfeld A, van der Helm-van Mil A, van Duuren E, Vliet Vlieland TPM, Westhovens R, van der Heijde D. EULAR recommendations for the management of rheumatoid arthritis with synthetic and biological disease-modifying antirheumatic drugs: 2022 update. Ann Rheum Dis. 2023 Jan;82(1):3-18. doi: 10.1136/ard-2022-223356. Epub 2022 Nov 10. Erratum In: Ann Rheum Dis. 2023 Mar;82(3):e76.
- Monti S, Montecucco C, Bugatti S, Caporali R. Rheumatoid arthritis treatment: the earlier the better to prevent joint damage. RMD Open. 2015 Aug 15;1(Suppl 1):e000057. doi: 10.1136/rmdopen-2015-000057. eCollection 2015.
- Almoallim H, Al Saleh J, Badsha H, Ahmed HM, Habjoka S, Menassa JA, El-Garf A. A Review of the Prevalence and Unmet Needs in the Management of Rheumatoid Arthritis in Africa and the Middle East. Rheumatol Ther. 2021 Mar;8(1):1-16. doi: 10.1007/s40744-020-00252-1. Epub 2020 Nov 23.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
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首次发布 (实际的)
研究记录更新
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上次提交的符合 QC 标准的更新
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