Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k monitorování plazmatických hladin 24OHC u subjektu s HD (Chol-HD)

9. února 2021 aktualizováno: Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Inovativní terapeutická strategie zaměřená na neurony s cholesterolem u Huntingtonovy choroby: od preklinických studií po připravenost na klinické zkoušky

Dvouletá klinická longitudinální studie k měření plazmatických koncentrací 24S-hydroxycholesterolu, mozkového katabolitu cholesterolu, u subjektů s Huntingtonovou chorobou, od presymptomatických až po symptomatická stádia.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V průřezových studiích bylo zjištěno, že plazmatická hladina 24S-hydroxycholesterolu (24OHC) pocházejícího z mozku je významně snížena u HD pacientů od prvních fází onemocnění. Navíc u HD gen-pozitivních presymptomatických (pre-HD) mohou plazmatické hladiny předpovídat vývoj motorických známek onemocnění u subjektů blíže k nástupu, lépe než u subjektů daleko od počátku. Tato data naznačují, že cirkulující 24OHC by mohl být kandidátním biomarkerem pro fenotypovou konverzi a pro progresi onemocnění v různých stádiích onemocnění.

Podrobná neurologická, kognitivní a zobrazovací data a vzorky krve budou shromážděny na začátku studie a po dvou letech, aby se prozkoumala rychlost změn podél longitudinální studie. Izotopová diluční hmotnostní spektrometrie (test provedený v Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS) bude použita k měření plazmatických hladin 24OHC odvozeného z mozku a dalších sterolů odrážejících syntézu periferního cholesterolu. Vyšetřovatelé očekávají, že zjistí, zda změny v plazmatické 24OHC značí progresi onemocnění a případně fenokonverzi z presymptomatických do symptomatických stádií v kombinaci s klinickými, kognitivními a zobrazovacími parametry.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Nábor
        • UOC Genetica Medica e Neurogenetica
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Alessia Mongelli, Msc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie bude zapsáno alespoň 60 subjektů (jak mužů, tak žen). Mezi způsobilé účastníky patří zdravé kontrolní skupiny, lidé, kteří jsou v presymptomatickém stádiu HD, a lidé se symptomatickou HD v různém stádiu onemocnění (I-III).

Popis

Kritéria pro zařazení:

Symptomatické HD subjekty

  1. Věk ≥ 18 let
  2. Známá rodinná anamnéza HD a geneticky potvrzené onemocnění přímým testem DNA (expanze CAG > 35 opakování)
  3. Klinické diagnostické motorické rysy HD, definované jako skóre > 5 na motorické Unified Huntington Disease Rating Scale (mUHDRS)
  4. HD fáze I nebo II nebo III, definované jako skóre celkové funkční kapacity UHDRS (TFC) mezi 3 a 13 včetně (Marder, 2000)

Presymptomatické HD subjekty

  1. Věk ≥ 18 let
  2. Známá rodinná anamnéza HD a geneticky potvrzená mutace přímým testem DNA (expanze CAG > 35 opakování)
  3. Absence klinických motorických rysů HD, definovaných jako mUHDRS hodnotící stupnice ≤ 5

Zdravé předměty

  1. Věk ≥ 18 let
  2. Absence známé rodinné anamnézy HD nebo geneticky potvrzený negativní test DNA na HD (expanze CAG ≤ 35 opakování)
  3. Absence klinických motorických rysů HD, definovaných jako mUHDRS hodnotící stupnice ≤ 5

Kritéria vyloučení:

  1. Účast na klinických farmakologických studiích
  2. Neschopnost podstoupit a tolerovat vyšetření magnetickou rezonancí (např. klaustrofobie, těžká chorea, nitroděložní tělíska nekompatibilní s MRI, kovové implantáty atd.)
  3. Neschopnost nebo neochota podstoupit některý ze studijních postupů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Zdravé kontrolní subjekty
Subjekty bez známé rodinné anamnézy HD nebo s negativním testem na mutaci rozšíření HD.
Diagnostický test: MRI mozku
Neurologické a kognitivní hodnocení; MRI mozku
Symptomatické HD subjekty
Subjekty s nosiči expanze genu HD, kteří mají klinické diagnostické motorické symptomy definované HD a onemocnění ve stádiu I až III.
Diagnostický test: MRI mozku
Neurologické a kognitivní hodnocení; MRI mozku
Presymptomatické HD předměty:
Subjekty nosičů expanze genu HD, kteří nemají klinické diagnostické motorické rysy HD.
Diagnostický test: MRI mozku
Neurologické a kognitivní hodnocení; MRI mozku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
plazmatické hladiny 24OHC
Časové okno: na začátku a po 2 letech následné návštěvy
Měřené změny plazmatických hladin 24OHC
na začátku a po 2 letech následné návštěvy

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve skóre Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS)
Časové okno: po 2 letech následné návštěvy
Koncentrace 24OHC bude korelována s klinickým hodnocením se stádiem onemocnění a jeho progresí.
po 2 letech následné návštěvy
Změny ve skóre v testu Digit Symbol Modalities Test (DSMT)
Časové okno: po 2 letech následné návštěvy
Koncentrace 24OHC bude korelována s kognitivním hodnocením se stadiem onemocnění a jeho progresí.
po 2 letech následné návštěvy
Změny objemu nucleus caudatus měřené na MRI
Časové okno: po 2 letech následné návštěvy
Koncentrace 24OHC bude korelována se zobrazením stadia onemocnění a jeho progrese.
po 2 letech následné návštěvy

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
31. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Chol-HD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na MRI mozku

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení