Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse til overvågning af plasmaniveauer af 24OHC hos personer med HD (Chol-HD)

9. februar 2021 opdateret af: Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Innovativ terapeutisk strategi rettet mod neuroner med kolesterol ved Huntingtons sygdom: Fra prækliniske undersøgelser til klarhed til kliniske forsøg

Et 2-årigt klinisk longitudinelt studie til måling af plasmakoncentrationer af 24S-hydroxycholesterol, en hjerneafledt kolesterolkatabolit, hos personer med Huntingtons sygdom, fra de præsymptomatiske til de symptomatiske stadier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I tværsnitsundersøgelser har plasmaniveauet af hjerneafledt 24S-hydroxycholesterol (24OHC) vist sig at være signifikant formindsket hos HS-patienter fra de første stadier af sygdommen. Ydermere kan plasmaniveauerne i HD-genpositive præsymptomatiske (præ-HD) forudsige udviklingen af ​​motoriske tegn på sygdom hos forsøgspersoner tættere på debut, bedre end hos forsøgspersoner langt fra debut. Disse data tyder på, at cirkulerende 24OHC kan være en kandidat biomarkør for fænotypisk omdannelse og for sygdomsprogression i forskellige stadier af sygdommen.

Detaljerede neurologiske, kognitive og billeddannende data og blodprøver vil blive indsamlet ved baseline og efter to år for at undersøge hastigheden af ​​ændringer langs den longitudinelle undersøgelse. Isotopfortyndingsmassespektrometri (assay udført ved Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS) vil blive brugt til at måle plasmaniveauerne af hjerneafledt 24OHC og andre steroler, der afspejler perifer kolesterolsyntese. Forskerne forventer at fastslå, om ændringer i plasma 24OHC markerer sygdomsprogression og i sidste ende fænokonvertering fra præsymptomatiske til symptomatiske stadier i kombination med kliniske, kognitive og billeddiagnostiske parametre.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • UOC Genetica Medica e Neurogenetica
        • Ledende efterforsker:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Underforsker:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Alessia Mongelli, Msc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mindst 60 forsøgspersoner (både mænd og kvinder) vil blive tilmeldt undersøgelsen. Kvalificerede deltagere omfatter raske kontroller, personer, der er i det præsymptomatiske stadium af HS og personer med symptomatisk HS på forskellige sygdomsstadier (I-III).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Symptomatiske HD-emner

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Kendt familiehistorie med HS og genetisk bekræftet sygdom ved direkte DNA-test (CAG-udvidelse > 35 gentagelser)
  3. Kliniske diagnostiske motoriske træk ved HD, defineret som score> 5 ved den motoriske Unified Huntington Disease Rating Scale (mUHDRS)
  4. Stage I eller II eller III HD, defineret som UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-score mellem 3 og 13 inklusive (Marder, 2000)

Præsymptomatiske HD-personer

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Kendt familiehistorie med HD og genetisk bekræftet mutation ved direkte DNA-test (CAG-udvidelse > 35 gentagelser)
  3. Fravær af kliniske motoriske træk ved HD, defineret som mUHDRS-vurderingsskala ≤ 5

Sunde emner

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Fravær af kendt familiehistorie med HD eller genetisk bekræftet negativ DNA-test for HD (CAG-udvidelse ≤ 35 gentagelser)
  3. Fravær af kliniske motoriske træk ved HD, defineret som mUHDRS-vurderingsskala ≤ 5

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i kliniske farmakologiske forsøg
  2. Manglende evne til at gennemgå og tolerere MR-scanninger (f. klaustrofobi, svær chorea, MR-inkompatible intrauterine anordninger, metalimplantater, ect)
  3. Manglende evne eller vilje til at udføre nogen af ​​undersøgelsesprocedurerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Sunde kontrolemner
Forsøgspersoner uden kendt familiehistorie med HS eller testet negative for HS-ekspansionsmutationen.
Diagnostisk test: Hjerne MR
Neurologisk og kognitiv evaluering; Hjerne MR
Symptomatiske HD-emner
Forsøgspersoner, bærere af HS-genekspansion, som har klinisk diagnostiske motoriske symptomer på defineret HS og sygdomsstadie I til III.
Diagnostisk test: Hjerne MR
Neurologisk og kognitiv evaluering; Hjerne MR
Præsymptomatiske HD-personer:
Forsøgspersoner, der er bærere af HS-genekspansion, som ikke har klinisk diagnostiske motoriske træk ved HS.
Diagnostisk test: Hjerne MR
Neurologisk og kognitiv evaluering; Hjerne MR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
plasmatiske 24OHC-niveauer
Tidsramme: ved baseline og efter 2-års opfølgningsbesøg
Ændringer i plasmatiske 24OHC-niveauer målt
ved baseline og efter 2-års opfølgningsbesøg

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i scoren for Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS)
Tidsramme: efter 2 års opfølgningsbesøg
Koncentrationen af ​​24OHC vil være korreleret med klinisk evaluering til sygdomsstadiet og dens progression.
efter 2 års opfølgningsbesøg
Ændringer i score ved Digit Symbol Modalities Test (DSMT)
Tidsramme: efter 2 års opfølgningsbesøg
Koncentrationen af ​​24OHC vil være korreleret med kognitiv evaluering til sygdomsstadiet og dens progression.
efter 2 års opfølgningsbesøg
Ændringer i caudate nucleus volumen målt ved MR
Tidsramme: efter 2 års opfølgningsbesøg
Koncentrationen af ​​24OHC vil være korreleret med billeddannelse af sygdommens stadie og dens progression.
efter 2 års opfølgningsbesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2021

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
31. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. februar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Chol-HD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Hjerne MR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger