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Klinische Studie zur Überwachung der Plasmaspiegel von 24OHC bei Patienten mit Huntington (Chol-HD)

9. Februar 2021 aktualisiert von: Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Innovative therapeutische Strategie, die auf Neuronen mit Cholesterin bei der Huntington-Krankheit abzielt: Von präklinischen Studien bis zur Bereitschaft für klinische Studien

Eine 2-jährige klinische Längsschnittstudie zur Messung der Plasmakonzentrationen von 24S-Hydroxycholesterin, einem aus dem Gehirn stammenden Cholesterinabbauprodukt, bei Patienten mit Huntington-Krankheit, vom präsymptomatischen bis zum symptomatischen Stadium.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

In Querschnittsstudien wurde festgestellt, dass der Plasmaspiegel von aus dem Gehirn stammendem 24S-Hydroxycholesterin (24OHC) bei Huntington-Patienten von den ersten Stadien der Krankheit an signifikant verringert war. Darüber hinaus können die Plasmaspiegel bei HD-Gen-positiven Präsymptomatischen (Prä-HD) die Entwicklung motorischer Krankheitsanzeichen bei Patienten, die näher am Ausbruch sind, besser vorhersagen als bei Patienten, die weit vom Ausbruch entfernt sind. Diese Daten legen nahe, dass zirkulierendes 24OHC ein möglicher Biomarker für die phänotypische Umwandlung und für das Fortschreiten der Krankheit in verschiedenen Stadien der Krankheit sein könnte.

Detaillierte neurologische, kognitive und bildgebende Daten sowie Blutproben werden zu Studienbeginn und nach zwei Jahren gesammelt, um die Änderungsrate während der Längsschnittstudie zu untersuchen. Isotopenverdünnungs-Massenspektrometrie (Assay durchgeführt am Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS) wird verwendet, um die Plasmaspiegel von aus dem Gehirn stammendem 24OHC und anderen Sterolen zu messen, die die periphere Cholesterinsynthese widerspiegeln. Die Forscher erwarten, in Kombination mit klinischen, kognitiven und bildgebenden Parametern festzustellen, ob Veränderungen des Plasma-24OHC das Fortschreiten der Krankheit und schließlich die Phänokonversion vom präsymptomatischen zum symptomatischen Stadium markieren.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • UOC Genetica Medica e Neurogenetica
        • Hauptermittler:
          • Caterina Mariotti, MD
        • Unterermittler:
          • Lorenzo Nanetti, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Alessia Mongelli, Msc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Mindestens 60 Probanden (sowohl Männer als auch Frauen) werden in die Studie aufgenommen. Zu den berechtigten Teilnehmern gehören gesunde Kontrollpersonen, Menschen im präsymptomatischen Stadium der Huntington-Krankheit und Menschen mit symptomatischer Huntington-Krankheit in verschiedenen Krankheitsstadien (I-III).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Symptomatische Huntington-Patienten

  1. Alter ≥ 18 Jahre
  2. Bekannte Familienanamnese der Huntington-Krankheit und genetisch bestätigte Krankheit durch direkten DNA-Test (CAG-Expansion > 35 Wiederholungen)
  3. Klinisch diagnostische motorische Merkmale der Huntington-Krankheit, definiert als Punktzahl> 5 auf der Motor Unified Huntington Disease Rating Scale (mUHDRS)
  4. Stufe I oder II oder III HD, definiert als UHDRS Total Functional Capacity (TFC)-Werte zwischen 3 und 13 einschließlich (Marder, 2000)

Präsymptomatische Huntington-Patienten

  1. Alter ≥ 18 Jahre
  2. Bekannte Familiengeschichte der Huntington-Krankheit und genetisch bestätigte Mutation durch direkten DNA-Test (CAG-Expansion > 35 Wiederholungen)
  3. Fehlen klinischer motorischer Merkmale der HD, definiert als mUHDRS-Bewertungsskala ≤ 5

Gesunde Probanden

  1. Alter ≥ 18 Jahre
  2. Fehlen einer bekannten Familienanamnese der Huntington-Krankheit oder eines genetisch bestätigten negativen DNA-Tests für die Huntington-Krankheit (CAG-Expansion ≤ 35 Wiederholungen)
  3. Fehlen klinischer motorischer Merkmale der HD, definiert als mUHDRS-Bewertungsskala ≤ 5

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnahme an klinisch-pharmakologischen Studien
  2. Unfähigkeit, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen und diese zu tolerieren (z. Klaustrophobie, schwere Chorea, MRT-inkompatible Intrauterinpessaren, Metallimplantate, ect)
  3. Unfähigkeit oder Unwilligkeit, eines der Studienverfahren durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Gesunde Kontrollpersonen
Subjekte ohne bekannte Familienanamnese der Huntington-Krankheit oder negativ auf die Huntington-Expansion-Mutation getestet.
Diagnosetest: MRT des Gehirns
Neurologische und kognitive Bewertung; MRT des Gehirns
Symptomatische Huntington-Patienten
Patienten mit Huntington-Genexpansionsträgern, die klinisch diagnostische motorische Symptome von definierter Huntington-Krankheit und Krankheitsstadium I bis III aufweisen.
Diagnosetest: MRT des Gehirns
Neurologische und kognitive Bewertung; MRT des Gehirns
Präsymptomatische Huntington-Patienten:
Patienten mit Huntington-Genexpansionsträgern, die keine klinisch diagnostischen motorischen Merkmale der Huntington-Krankheit aufweisen.
Diagnosetest: MRT des Gehirns
Neurologische und kognitive Bewertung; MRT des Gehirns

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
plasmatische 24OHC-Spiegel
Zeitfenster: zu Beginn und nach 2 Jahren Follow-up-Besuch
Gemessene Änderungen der plasmatischen 24OHC-Spiegel
zu Beginn und nach 2 Jahren Follow-up-Besuch

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen im Score der Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS)
Zeitfenster: nach 2 Jahren Folgebesuch
Die Konzentration von 24OHC wird bei klinischer Bewertung mit dem Stadium der Erkrankung und ihrem Fortschreiten korreliert.
nach 2 Jahren Folgebesuch
Änderungen der Punktzahl beim Digit Symbol Modalities Test (DSMT)
Zeitfenster: nach 2 Jahren Folgebesuch
Die Konzentration von 24OHC wird bei kognitiver Bewertung mit dem Stadium der Erkrankung und ihrem Fortschreiten korreliert.
nach 2 Jahren Folgebesuch
Änderungen des Volumens des Nucleus caudatus, gemessen im MRT
Zeitfenster: nach 2 Jahren Folgebesuch
Die Konzentration von 24OHC wird anhand der Bildgebung mit dem Stadium der Erkrankung und ihrem Fortschreiten korreliert.
nach 2 Jahren Folgebesuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Istituto Di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Februar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Chol-HD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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