Fáze I hodnocení azidothymidinu (AZT) u dětí se syndromem získaného selhání imunity (AIDS) nebo komplexem souvisejícím s AIDS (ARC)

Kritéria pro zařazení

Souběžná léčba:

Povoleno:

• Nutriční podpora nepřesahující 120 kalorií/kg/den (hyperalimentace nebo doplňky stravy včetně vitaminů, folátu, železa).

Kritéria vyloučení

Současná podmínka:

Děti s následujícími stavy jsou vyloučeny:

• Asymptomatické s deficitem T-lymfocytů.
• Asymptomatičtí viremičtí pacienti nebo pacienti, kteří nesplňují definiční kritéria komplexu souvisejícího s AIDS (ARC) nebo AIDS.
• Klinický důkaz aktivní infekce akutní povahy nebo aktivní významné nebo klinicky zjevné oportunní infekce v době vstupu do studie.
• Hemoglobinopatie včetně srpkovité anémie.
• Vrozené infekce, jako je toxoplazmóza nebo infekce virem herpes simplex v prvním měsíci po narození nebo infekce cytomegalovirem v prvních 6 měsících po narození.

Děti s následujícími stavy jsou vyloučeny:

• Asymptomatické s deficitem T-lymfocytů.
• Asymptomatičtí viremičtí pacienti nebo pacienti, kteří nesplňují definiční kritéria komplexu souvisejícího s AIDS (ARC) nebo AIDS.
• Klinický důkaz aktivní infekce akutní povahy nebo aktivní významné nebo klinicky zjevné oportunní infekce v době vstupu do studie.
• Hemoglobinopatie včetně srpkovité anémie.
• Vrozené infekce, jako je toxoplazmóza nebo infekce virem herpes simplex v prvním měsíci po narození nebo infekce cytomegalovirem v prvních 6 měsících po narození.

Předchozí léky:

Vyloučeno:

• Suramin.
• Ribavirin.
• HPA 23.
• Fosfonoformát.
• Ansamycin.
• Interleukin 2.
• Interferon.
• Vyloučeno do 30 dnů od vstupu do studie:
• Všechny cytolytické chemoterapeutické látky, imunomodulační látky včetně steroidů a imunoglobulinové přípravky.
• Antivirotika (acyklovir, ganciklovir).

Předchozí ošetření:

Vyloučeno do 4 týdnů od vstupu do studie:

• Transfuze lymfocytů pro imunitní rekonstituci.
• Vyloučeno do 3 měsíců od vstupu do studia:
• Transplantace kostní dřeně.

Dítě, které je séropozitivní na protilátky proti HIV nebo má virémii HIV a vykazuje jedno nebo více z následujících klinických kritérií a alespoň jedno z laboratorních kritérií, může být pro účely studie považováno za pacienta s ARC:

• Klinická kritéria:
• Přetrvávající orální kandidóza navzdory vhodné léčbě.
• Syndrom chřadnutí charakterizovaný neprospíváním a podvýživou.
• Opakovaný nebo chronický nevysvětlitelný průjem.
• Lymfadenopatie (více než 1 cm) na 2 nebo více nesouvislých místech.
• Hepatomegalie se splenomegalií nebo bez ní.
• Encefalopatie se ztrátou vývojových milníků a kortikální atrofie přítomná při vyšetření počítačovou tomografií (CT).
• Opakované bakteriální infekce (bakteriémie, pneumonie, septická artritida, meningitida).
• Kožní anergie definovaná nepřítomností opožděné kožní přecitlivělosti na vybrané antigeny.
• Laboratorní kritéria:
• Hypergamaglobulinémie (IgG nebo IgA) definovaná jako hodnoty imunoglobulinů překračující maximální věkově přizpůsobenou hladinu.
• Snížený počet celkových T-lymfocytů (2 SD od průměru).
• Absolutní deprese v T-helper buňkách na méně než 500/mm3.
• Snížená (stejná nebo více než 2 SD od normálního průměru) in vitro mitogenní odpověď na alespoň jeden antigen.
• Jedna pozitivní HIV kultura do 3 měsíců od vstupu do studie nebo získaná krev a čeká se na kultivaci.
• Předpokládaná délka života delší než 6 měsíců.
• Ambulantní a bez oportunní infekce v době vstupu.
• Spolehlivě diagnostikované onemocnění alespoň mírně svědčící pro základní buněčnou imunodeficienci a bez známé příčiny základní buněčné imunodeficience nebo jiné snížené rezistence, která je s tímto onemocněním spojena.
• Onemocnění akceptované jako dostatečně indikující základní buněčnou imunodeficienci CDC. V nepřítomnosti těchto oportunních onemocnění bude histologicky potvrzená diagnóza chronické lymfoidní intersticiální pneumonitidy považována za příznak AIDS, pokud test(y) na HIV nebude negativní.