Ranibizumab pro neurofibromy spojené s neurofibromatózou 1

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti musí mít diagnózu NF1 na základě kritérií NIH se dvěma nebo více z následujících charakteristik: a) Šest nebo více café-au-lait makul b) Pihovatění kožní řasy v axile nebo třísle c) Gliom optické dráhy d) Dvě nebo více Lischovy uzly duhovky e) Výrazné kostní léze, jako je dysplazie sfenoidálního křídla nebo dlouhé kosti, jako je holenní kost f) Dva nebo více neurofibromů jakéhokoli typu nebo 1 nebo více plexiformních neurofibromů g) První stupeň související s NF1
• Nejméně čtyři kožní neurofibromy na kožním vyšetření s následujícími kvalitami: a) léze musí být při klinickém vyšetření diskrétní a musí být vzdálena alespoň 5 mm od jiného kožního nádoru b) léze musí být vhodná pro měření posuvným měřítkem o minimálním rozměru 5 mm a maximální rozměr 20 mm c)léze nemohou být lokalizovány na obličeji, pokožce hlavy nebo v tříslech a musí být umístěny v oblasti, kterou lze fotografovat d) histologické potvrzení typu nádoru není vyžadováno v podmínkách kompatibilního klinického prostředí
• Musí být ochoten nechat léčenou CNF chirurgicky odstranit během studie
• 18 let nebo starší
• Normální funkce orgánu a kostní dřeně, jak je popsáno v protokolu

Kritéria vyloučení:

• Těhotné nebo kojící ženy
• Chemoterapie nebo radioterapie do 6 týdnů před vstupem do studie
• Přijetí jakéhokoli dalšího vyšetřovacího agenta
• Historie alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako ranibizumab
• Hypertenze, kterou nelze kontrolovat léky
• Známá koagulopatie, která zvyšuje riziko krvácení nebo anamnéza klinicky významných hemoragií v minulosti
• Krvácení 3. stupně NCI CTCAE do 4 týdnů od zahájení studijní léčby
• Preexistující abnormalita štítné žlázy s funkcí štítné žlázy, kterou nelze pomocí léků udržet v normálním rozmezí
• Nekontrolované interkurentní onemocnění