Studie RoActemra/Actemra (Tocilizumab) v kombinaci s DMARD versus současná nejlepší praxe DMARD terapie u pacientů s revmatoidní artritidou

Experimentální: 1

Lék: tocilizumab [RoActemra/Actemra]

8 mg/kg intravenózně každé 4 týdny plus základní DMARDs (včetně methotrexátu)

Aktivní komparátor: 2

Lék: DMARD

Nebiologické DMARD (včetně metotrexátu) podle současné nejlepší praxe

Procento účastníků, kteří dosáhli remise onemocnění ve 12. měsíci, hodnoceno pomocí skóre aktivity onemocnění založeného na 28 společném počtu (DAS28)

DAS28 je kombinovaný index pro měření aktivity onemocnění u revmatoidní artritidy (RA). Index zahrnuje počty oteklých a citlivých kloubů (SJC a TJC), odpověď akutní fáze a celkový zdravotní stav. Pro tuto studii byla pro výpočet skóre DAS28 použita rychlost sedimentace erytrocytů (ESR). DAS28, který používá počet 28 kloubů, je odvozen od původního DAS, který zahrnuje počet 44 oteklých kloubů. DAS28 byl ověřen v RA. Index se vypočítá pomocí následujícího vzorce:

DAS28 se rovná (=) 0,56krát (×) druhé odmocnině √(TJC) plus (+) 0,28 × √(SJC) + 0,70 × ln(ESR) + 0,014 × GH Kde, TJC28 = počet citlivých kloubů na 28 kloubech, SJC28 = počet oteklých kloubů na 28 kloubech, ln = přirozený logaritmus, ESR měřeno v milimetrech za hodinu (mm/h) a GH = celkový zdravotní stav, což je celkové hodnocení aktivity onemocnění účastníkem (100mm vizuální analogová škála [VAS]) . DAS28 menší než/rovno (≤) 2,6 definované remise.

Počet hodin nepřítomnosti v práci

Mezi měření produktivity práce patří nepřítomnost v práci (účastník hlášený a registrovaní), trvalá pracovní neschopnost (důchod, hlášený účastník a registry), prezentace (nástroj kvantity a kvality, QQ).

Procento účastníků, kteří dosáhli remise onemocnění v 6. měsíci, hodnoceno pomocí DAS28

DAS28 je kombinovaný index pro měření aktivity onemocnění u RA. Index zahrnuje SJC a TJC, odpověď akutní fáze a celkový zdravotní stav. Pro tuto studii měla být ESR použita k výpočtu skóre DAS28. DAS28, který používá počet 28 kloubů, je odvozen od původního DAS, který zahrnuje počet 44 oteklých kloubů. DAS28 byl ověřen v RA. Index se vypočítá pomocí následujícího vzorce:

DAS28 = 0,56 × √(TJC) + 0,28 × √(SJC) + 0,70 × ln(ESR) + 0,014 × GH Kde, TJC28 = počet citlivých kloubů na 28 kloubech, SJC28 = počet oteklých kloubů na 28 přirozených kloubů, ln , ESR měřeno jako milimetry za hodinu (mm/h) a GH = obecný zdravotní stav, což je celkové hodnocení aktivity onemocnění účastníkem (100 mm VAS). DAS28 ≤ 2,6 definovaná remise.

Procento účastníků dosahujících odpovědí podle kritérií American College of Rheumatology (ACR)

Definice odpovědi podle ACR zahrnuje počty citlivých a oteklých kloubů, škály VAS pro bolest, celkové hodnocení aktivity onemocnění účastníkem a zkoušejícím, postižení hodnocené účastníky pomocí dotazníku pro hodnocení zdraví (HAQ) a odpověď akutní fáze.

Procento účastníků, kteří dosáhli remise v 6. a 12. měsíci, hodnoceno pomocí indexu klinické aktivity (CDAI)

CDAI je čistě klinický index pro měření aktivity onemocnění. Index zahrnuje počty oteklých a citlivých kloubů, celkové hodnocení aktivity onemocnění účastníky a globální hodnocení aktivity onemocnění (EGA) hodnotitelem.

Změna z výchozího stavu na 6. a 12. měsíc ve funkčním hodnocení skóre terapie chronického onemocnění-únava (FACIT F)

Skóre FACIT-Fatigue bylo vypočítáno podle 13položkového dotazníku, který hodnotí únavu, kterou si sami uvedli, a její dopad na denní aktivity a funkce. FACIT-F je 13položkový dotazník. Účastníci ohodnotili každou položku na 5bodové škále: 0 (vůbec ne) až 4 (velmi hodně). Čím větší je odpověď účastníka na otázky (s výjimkou 2 záporně uvedených), tím větší je únava účastníků. U všech otázek, kromě 2 negativně uvedených, byl kód obrácen a bylo vypočteno nové skóre jako (4 minus odpověď účastníka). Součet všech odpovědí vyústil ve skóre FACIT-Fatigue s celkovým možným skóre 0 (horší skóre) až 52 (lepší skóre). Klinicky relevantní zlepšení je definováno jako změna o ≥ 5 bodů oproti výchozí hodnotě.

Změna skóre evropské kvality života-5D (EQ-5D) z výchozího stavu na 6. a 12. měsíc

EQ-5D je dotazník hodnocený účastníky pro hodnocení kvality života související se zdravím z hlediska jediného skóre užitečnosti. Komponenta Health State Profile hodnotí úroveň aktuálního zdraví pro 5 domén: mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest a nepohodlí a úzkost a deprese; 1 znamená lepší zdravotní stav (bez problémů); 3 označuje nejhorší zdravotní stav (připoután na lůžko). Bodovací vzorec vyvinutý společností EuroQoL Group přiděluje užitnou hodnotu každé doméně v profilu. Skóre je transformováno a výsledkem je celkové skóre v rozmezí -0,594 až 1,000; vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.

Změna z výchozího stavu na měsíce 6 a 12 v dotazníku pro hodnocení zdraví – skóre indexu zdravotního postižení (HAQ-DI)

HAQ-DI obsahuje 20 otázek týkajících se aktivit účastníků každodenního života, seskupených do 8 škál po 2 až 3 otázkách pro každou aktivitu. Pro odpověď na každou otázku byla zvolena čtyřúrovňová odpověď (skóre 0 až 3 body), přičemž vyšší skóre ukazuje větší funkční omezení. Celkové skóre bylo vypočítáno jako součet skóre domén a děleno počtem odpovědí domén. Celkový možný rozsah skóre byl 0-3, kde 0 = bez potíží; 1= s určitými obtížemi; 2=s velkými obtížemi; a 3 = tyto akce nelze vůbec provést.