Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie účinnosti blokátoru sodíkového kanálu u pacientů s LQT3

15. března 2022 aktualizováno: Wojciech Zareba, University of Rochester

Účinnost ranolazinu u pacientů s LQT3

Účelem této studie je zjistit, zda pozdní blokáda sodíkového kanálu může být účinná při zkrácení QTc intervalu u různých mutací LQT3 a zda může být považována za bezpečnou terapeutickou možnost pro pacienty s LQT3.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Syndrom dlouhého QT (LQTS) je genetická porucha charakterizovaná prodloužením QT intervalu na elektrokardiogramu (EKG) a sklonem k torsade de pointes ventrikulární tachykardii často vedoucí k synkopě, srdeční zástavě nebo náhlé smrti obvykle u mladých jinak zdravých jedinců. Syndrom dlouhého QT je způsobeno mutacemi převážně draslíkových a sodných iontových kanálů nebo proteinů souvisejících s kanálem. Nejběžnější typy LQTS ovlivňují: kanál pomalé repolarizace draslíku zpožděného usměrňovače (KCNQ1; LQT1) vedoucí ke snížení proudu IKs; rychlý zpožděný rektifikační draslíkový repolarizační kanál (KCNH2; LQT2) vedoucí ke snížení proudu IKr; a sodíkový kanál (SCN5A; LQT3), což má za následek zvýšení pozdního INa proudu. Mezi pozitivně genotypovanými pacienty tvoří LQT1 a LQT2 asi 90 % případů LQTS, zatímco LQT3 tvoří asi 5 % až 8 % případů. Pacienti s LQT3 představují náročnou skupinu pacientů. Na rozdíl od pacientů s LQT1 a LQT2 formou této poruchy mají pacienti s LQT3 vysokou letalitu srdečních příhod, přičemž 1 z 5 pacientů náhle zemře během první synkopální nebo arytmické příhody. V dětství (ve věku 0-18 let) v analýze 1 404 pacientů bylo zjištěno, že LQT3 je spojen s významně vyšším rizikem potratu nebo smrti než LQT1 a LQT2. Podobný vzorec je pozorován u pacientů s LQTS po 40 letech, u kterých pacienti s LQT3 vykazují nejvyšší riziko. Optimální terapie u pacientů s LQT3 zůstává kontroverzní. Existují údaje, které ukazují, že blokátory sodíkového proudu včetně mexiletinu a flekainidu zkracují trvání QTc u pacientů s LQT3. Ranolazin je selektivní inhibitor pozdního sodíkového proudu, u kterého bylo také prokázáno, že snižuje QTc u pacientů s mutací DKPQ a D1790G. Údaje o dlouhodobé účinnosti ranolazinu jsou však omezené.

Tato jednoduše zaslepená studie hodnotila dlouhodobé účinky ranolazinu na trvání QTc u pacientů s LQT3 s různými mutacemi LQT3. Zařazení jedinci jsou léčeni po dobu 1 měsíce odpovídajícím placebem a dalších po dobu 5 měsíců ranolazinem s EKG zaznamenaným na začátku, po 1, 2 a 6 měsících sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genotypově pozitivní na mutaci LQT3 (SCN5A).
  • Věk 21 let nebo starší
  • V současné době neužívám antiarytmika (betablokátory jsou povoleny)
  • Zapsáno v registru LQTS

Kritéria vyloučení:

  • Věk méně než 21 let
  • Nebylo potvrzeno, že má mutaci LQT3
  • Významná komorbidita, která by vylučovala bezpečnou účast subjektu v této studii
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Ženy v plodném věku, které nepoužívají přijatelnou metodu antikoncepce
  • Důkaz předchozí citlivosti na ranolazin
  • Onemocnění jater nebo ledvin, které může nepříznivě ovlivnit vylučování ranolazinu
  • V současné době užívá silné inhibitory CYP3A
  • V současné době užíváte inhibitory P-gp
  • V současné době užívá induktory CYP3A
  • Studie specifické mutace in vitro neprokázaly žádný účinek ranolazinu na kinetiku pozdního sodíkového proudu nebo prokázaly prodloužení repolarizace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebo následované podáváním ranolazinu
Placebo na 1 měsíc a Ranolazin na 5 měsíců.
Lék: Placebo
První měsíc bude podáváno odpovídající placebo.
Lék: Ranolazin
Pacienti budou dostávat ranolazin 1000 mg dvakrát denně po dobu následujících 5 měsíců.
Ostatní jména:
  • Ranexa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna trvání QTc za 2 měsíce
Časové okno: 1 měsíc až 2 měsíce
Změna QTc po 2 měsících u ranolazinu vs. po 1 měsíci u placeba. To byl předem stanovený výsledek.
1 měsíc až 2 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna QTc za 6 měsíců
Časové okno: 1 měsíc až 6 měsíců
Změna QTc po 6 měsících u ranolazinu vs. po 1 měsíci u placeba. To byl předem stanovený výsledek.
1 měsíc až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Rochester

Spolupracovníci

Gilead Sciences

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wojciech Zareba, MD,PhD, University of Rochester

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2012

Primární dokončení (Aktuální)

20. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

20. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. července 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2012

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IN-US-259-0128

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom dlouhého QT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit