Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nátriumcsatorna-blokkolók hosszú távú hatékonysági vizsgálata LQT3-as betegeknél

2022. március 15. frissítette: Wojciech Zareba, University of Rochester

A ranolazin hatékonysága LQT3 betegekben

Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a késői nátriumcsatorna-blokád hatékony lehet-e a QTc-intervallum lerövidítésében különböző LQT3-mutációkban, és biztonságos terápiás lehetőségnek tekinthető-e az LQT3-betegek számára.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A hosszú QT-szindróma (LQTS) egy genetikai rendellenesség, amelyet a QT-intervallum megnyúlása jellemez az elektrokardiogramon (EKG) és a torsade de pointes kamrai tachycardiára való hajlam, amely gyakran ájuláshoz, szívleálláshoz vagy hirtelen halálhoz vezet, általában fiatal, egyébként egészséges egyéneknél. A hosszú QT-szindrómát túlnyomórészt kálium- és nátriumioncsatorna gének vagy csatornával rokon fehérjék mutációi okozzák. Az LQTS leggyakoribb típusai a következők: a lassú késleltetett egyenirányító kálium repolarizációs csatornája (KCNQ1; LQT1), ami az IKs áram csökkenését eredményezi; a gyorsan késleltetett egyenirányító kálium repolarizációs csatorna (KCNH2; LQT2), ami az IKr áram csökkenését eredményezi; és a nátriumcsatorna (SCN5A; LQT3), ami a késői INa áram növekedését eredményezi. A pozitív genotípusú betegek körében az LQT1 és LQT2 az LQTS esetek körülbelül 90%-át, míg az LQT3 az esetek körülbelül 5-8%-át teszi ki. Az LQT3 betegek kihívásokkal teli betegcsoportot képviselnek. Ellentétben a betegség LQT1 és LQT2 formájában szenvedő betegekkel, az LQT3 betegeknél magas a szívbetegségek letalitása, 5 betegből 1 hirtelen meghal az első syncopal vagy aritmiás esemény során. Gyermekkorban (0-18 éves kor között) 1404 beteg elemzése során az LQT3 szignifikánsan nagyobb kockázattal járt az abortuszos szívmegállás vagy halálozás tekintetében, mint az LQT1 és az LQT2. Hasonló mintázat figyelhető meg a 40 éves kor utáni LQTS-betegeknél, akiknél az LQT3-as betegek a legmagasabb kockázatot mutatják. Az LQT3 betegek optimális terápiája továbbra is vitatott. Vannak adatok, amelyek azt mutatják, hogy a nátrium-áram-blokkolók, beleértve a mexiletint és a flekainidot, lerövidítik a QTc-időt az LQT3-as betegekben. A ranolazin egy szelektív késői nátriumáram-inhibitor, amelyről kimutatták, hogy csökkenti a QTc-t is DKPQ mutációval és D1790G mutációval rendelkező betegekben. A ranolazin hosszú távú hatékonyságára vonatkozó adatok azonban korlátozottak.

Ez az egy-vak vizsgálat a ranolazin QTc időtartamra gyakorolt ​​hosszú távú hatásait értékelte különböző LQT3 mutációkkal rendelkező LQT3 betegeknél. A beiratkozott alanyokat 1 hónapig megfelelő placebóval, majd ezt követő 5 hónapig ranolazinnal kezelik, az EKG-t a kiinduláskor, 1, 2 és 6 hónapos követés után rögzítették.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
        • University of Rochester

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

21 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • LQT3 (SCN5A) mutációra pozitív genotípus
  • 21 éves vagy idősebb
  • Jelenleg nem szed antiarrhythmiás gyógyszert (béta-blokkolók megengedettek)
  • Beiratkozott az LQTS Registry-be

Kizárási kritériumok:

  • 21 évnél fiatalabb
  • Nem igazolták, hogy LQT3 mutációja van
  • Jelentős társbetegség, amely kizárná az alany biztonságos részvételét ebben a vizsgálatban
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak elfogadható fogamzásgátlási módszert
  • A ranolazinnal szembeni korábbi érzékenység bizonyítéka
  • Máj- vagy vesebetegség, amely hátrányosan befolyásolhatja a ranolazin kiválasztását
  • Jelenleg erős CYP3A-gátlókat szed
  • Jelenleg P-gp inhibitorokat szed
  • Jelenleg CYP3A induktorokat szed
  • A specifikus mutáció in vitro vizsgálatok azt mutatják, hogy a ranolazin nem befolyásolja a késői nátriumáram kinetikáját, vagy nem mutat repolarizációs megnyúlást

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Placebo, majd Ranolazin Adminisztráció
Placebo 1 hónapig és Ranolazin 5 hónapig.
Drog: Placebo
A megfelelő placebót az első hónapban kapják.
Drog: Ranolazin
A betegek naponta kétszer 1000 mg ranolazint kapnak a következő 5 hónapig.
Más nevek:
  • Ranexa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A QTc időtartamának változása 2 hónapon belül
Időkeret: 1 hónaptól 2 hónapig
A QTc változása a ranolazin 2 hónapos elteltével szemben a placebo 1 hónapos kezelésével. Ez előre meghatározott eredmény volt.
1 hónaptól 2 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A QTc változása 6 hónapos korban
Időkeret: 1 hónaptól 6 hónapig
A QTc változása 6 hónapos korban ranolazinnal szemben a placebo 1 hónapos korában. Ez előre meghatározott eredmény volt.
1 hónaptól 6 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Rochester

Együttműködők

Gilead Sciences

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Wojciech Zareba, MD,PhD, University of Rochester

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. július 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. július 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. július 19.

Első közzététel (Becslés)

2012. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IN-US-259-0128

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hosszú QT szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Norway

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel